Ultragenyx宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA），以获得MPS Ⅲ IA（Sanfilippo综合征A型）的首个研究性基因疗法

瑞士巴塞尔，2026年10月2日（环球新闻网）--今天，Ultragenyx宣布，欧洲药品管理局（EMA）已验证该公司的研究性基因疗法rebisufligene etisparvovec的上市许可申请（MAA），用于治疗粘胞菌病Ⅲ型（MPS Ⅲ IA），也称为Sanfilippo综合征A型。

EMA验证确认申请足够完整，FDA可以开始正式的科学审查。验证并不构成对该申请的批准，也不代表对研究治疗的安全性或有效性的确定，也不保证该申请最终将获得上市许可。Ultragenyx高级副总裁兼欧洲、中东和非洲区域主管Jane Cooper表示：“EMA对我们申请的验证标志着这种研究性疗法正在进行的审查过程中的一个重要监管里程碑。”“我们认识到MPS HIPAA社区内存在重大未满足的需求，并继续与欧洲药品管理局（EMA）一起推进我们的全球监管战略。我们还计划随着时间的推移扩展到其他地区。”

MPS Ⅲ A是一种罕见的进行性遗传性疾病，与严重的神经功能障碍和重大未满足的医疗需求相关。目前，受影响儿童及其家人的治疗选择仍然有限。研究性基因疗法还获得了欧洲药品管理局的优先药物（PRIME）指定和孤儿药物指定，反映了MPS TGA的罕见性和严重性以及受影响患者及其家人经历的重大未满足的医疗需求。这些指定旨在支持治疗严重疾病和罕见疾病的药物的开发和评估，不应被解释为表明将获得上市许可。

作为一种研究性高级治疗药物，该申请将属于欧盟卫生技术评估法规引入的欧盟联合临床评估（JCA）框架的范围。JCA旨在支持欧盟成员国之间协调一致的临床评估流程，并代表了更广泛的患者访问途径的新组成部分。

该公司还在继续与多个地区的卫生当局进行讨论，并启动了与英国药品和保健产品监管局（MHRA）以及沙特食品和药物管理局（SFDA）的监管参与活动，作为其更广泛目标的一部分，即寻求潜在的未来地理扩张。

关于Sanfilippo综合征A型

Sanfilippo综合征A型是一种极其罕见、致命的髓鞘储存病，主要影响大脑，其特点是从儿童早期开始出现快速、进行性神经退行性病变。患有A型Sanfilippo综合征的儿童通常会出现进行性的整体发育迟缓，随后丧失认知、语言和运动功能，最终导致过早死亡。据估计，A型Sanfilippo综合征影响商业地区约3，000至5，000名患者，平均预期寿命为15年。该疾病是由硫胺酶（SGSH）缺乏引起的，导致硫酸乙扑蛋白在细胞中积聚并对中枢神经系统造成进行性损害。

关于rebisufligene etisparvovec

Rebisufligene etisparvovec是一种单剂量静脉注射的AAC 9基因疗法，旨在递送缺陷酶基因的功能性副本，该基因可以表达和取代SGSH酶。Ultragenyx于2026年9月17日获得FDA对rebisufligene etisparvovec的批准。

关于Ultragenyx

Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者提供治疗严重罕见和超罕见遗传性疾病的新型疗法。该公司建立了多元化的批准药物和候选治疗组合，旨在解决医疗需求未满足且生物学明确的疾病，而这些疾病通常没有批准的治疗方法来治疗基础疾病。该公司由一支在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的战略基于时间和成本效益的药物开发，目标是为最紧迫的患者提供安全有效的治疗方法。

前瞻性陈述和Ultragenyx对数字媒体的使用除本文包含的历史信息外，本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关EMA审查rebisfligene etisparvovec（UX 111）营销授权申请的声明;审查的潜在时间和结果以及欧盟委员会的任何决定; UX 111的潜在安全性、有效性和益处;欧盟成员国的联合临床评估流程和潜在的患者准入;以及Ultragenyx在其他地区的监管参与和潜在扩张计划。这些陈述是1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款含义内的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致实际结果与明确或暗示的结果存在重大差异。此类风险和不确定性包括EMA或其他卫生当局要求额外数据、研究或生产信息、延迟审查或拒绝授予上市授权或其他批准的可能性;临床数据无法确定批准所需的安全性和有效性;出现制造、质量或供应问题;联合临床评估或国家定价和报销流程延迟或限制患者就诊;与欧盟以外当局的接触不会导致提交或批准。PRIME和孤儿指定以及对应用程序的EMA验证并不能保证批准或患者访问。

有关影响Ultragenyx的风险和不确定性的更多信息，请参阅其于2026年8月5日提交的10-Q表格季度报告，以及随后向SEC提交的定期报告。Ultragenyx不承担更新或修改这些前瞻性陈述的义务，除非法律要求

除了向美国证券交易委员会提交的文件、新闻稿和公开电话会议外，Ultragenyx还利用其投资者关系网站和社交媒体发布有关公司的重要信息，包括可能被视为对投资者重要的信息，并遵守FD法规规定的披露义务。有关Ultragenyx的财务和其他信息定期发布，可在Ultragenyx的投资者关系网站（https：//ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn网站（https：//www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmacical-inc-/）上访问。

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