Taysha Gene Therapies在第55届儿童神经病学学会年会上宣布多个支持TSHA-102 Rett综合征临床项目的Encore演讲

达拉斯，2026年10月1日（环球新闻网）-- Taysha Gene Therapies，Inc.（纳斯达克：TSHA）（Taysha或该公司）是一家临床阶段生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAC）的基因疗法治疗中枢神经系统（中枢神经系统）严重单基因疾病，今天宣布在加拿大魁北克省蒙特利尔举行的第55届儿童神经病学协会年会上进行多项安可演讲，支持其TSHA-102项目Rett综合症临床评估，2026年10月14日至17日。

这些演讲将重点介绍之前在2026年国际雷特综合症基金会（IRSF）科学会议上分享的数据。IRSF海报演示可在Taysha的网站上找到。

口头陈述：标题：TSHA-102基因治疗在Rett综合征整个生命周期后的多域功能性收益：在儿科和青少年/成人队列中进行的TSHA-102 REVEAL A部分12期试验的安全性和有效性结果日期/时间：2026年10月15日星期四，12：30-1：45 PM东部时间主持人：Elsa RosSignol，医学博士，FRCP，FAAP，蒙特利尔大学神经科学和儿科教授、CHU Sainte-Justine Rett多学科诊所主任和REVEAL试验的首席研究员

海报展示：海报将于美国东部时间10月15日星期四中午12：30至1：45和美国东部时间下午5：30至7：00展示。

标题：雷特综合症的发育平台：自然历史研究的新见解为新颖的干预研究设计提供信息海报号：262主持人：Minna Montgomery，Taysha Gene Theries医疗办公室主任兼项目管理办公室主任

标题：将Rett综合征发育里程碑评估（RS-DMA）确定为干预性研究的主要终点海报编号：272演讲者：Tessa Clarkson，Ph.D.，Psychlomere，LLC联合创始人兼首席执行官

标题：TSHA-102基因治疗在Rett综合征整个生命周期后的多结构域功能收益：儿童和青少年/成人队列TSHA-102的REVEAL A部分1/2期试验的安全性和有效性结果海报号：264主持人：Jason Cataldo，D.O.，Taysha Gene Therapies临床开发和安全科学副总裁

公司主办的研讨会：标题：整个疾病连续体的雷特综合症：从自然历史到以患者为中心的创新日期/时间：2026年10月16日星期五，中午12：00-下午1：00演讲者：

关于TSHA-102 TSHA-102是一种自我互补的椎间盘内递送的AAC 9研究性基因转移疗法，用于Rett综合征的临床评估。TSHA-102设计为一次性治疗，旨在通过将功能形式的MPEP 2传递到中枢神经系统细胞来解决疾病的遗传根本原因。TSHA-102利用一种新型的mRNA反应性自动调节元件（miRARE）技术，旨在逐细胞介导中枢神经系统中MCAP 2的水平，而没有过度表达的风险。TSHA-102已获得FDA的突破性治疗、再生医学高级治疗、快速通道和孤儿药以及罕见儿科病称号，欧盟委员会的孤儿药称号，以及药品和医疗保健产品监管局的创新许可和准入途径称号。

关于雷特综合症雷特综合症是一种罕见的神经发育障碍，由编码甲基CBP结合蛋白2（MeCP 2）的X连锁MCPC 2基因突变引起，该基因对于调节大脑中的神经元和突触功能至关重要。该疾病的特征是丧失沟通和手部功能、发育减慢和/或倒退、运动和呼吸系统障碍、癫痫发作、智力障碍和预期寿命缩短。雷特综合征的进展分为四个关键阶段，从6至18个月大时的早发停滞开始，然后是快速消退、平台期和晚期运动衰退。雷特综合征主要发生在女性身上，是严重智力残疾最常见的遗传原因之一。目前，还没有批准的治疗疾病遗传根本原因的疾病修饰疗法。由致病性/可能致病性MBEP 2突变引起的Rett综合征估计影响美国15，000至20，000名患者，欧盟和英国

关于Taysha Gene Therapies Taysha Gene Therapies（纳斯达克股票代码：TSHA）是一家临床阶段生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAC）的基因疗法治疗中枢神经系统严重单基因疾病。其主要临床项目TSHA-102正在开发治疗Rett综合征，这是一种罕见的神经发育障碍，目前尚无批准的疾病修饰疗法来解决该疾病的遗传根本原因。Taysha专注于开发变革性药物，旨在解决严重未满足的医疗需求，并大幅改善患者及其护理人员的生活。该公司的管理团队在基因疗法开发和商业化方面拥有丰富的经验。Taysha利用这一经验，其制造工艺以及临床和商业证明的AAV 9衣壳，努力将治疗从实验室快速转化为床边治疗。欲了解更多信息，请访问www.tayshagtx.com。

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