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2026-10-01 01:39
拉斐尔控股公司(NYSE:RFL)股价周三走低,此前该公司分享了其子公司Cyclo Therapeutics LLC对Trappsol Cyclo治疗尼曼-皮克C型疾病(NPC)的关键3期TransportNPC研究的总体功效和安全性结果。
这家微型生物技术公司前一收盘时的市值约为1.056亿美元,使该股在临床试验更新后特别容易受到剧烈波动的影响。
随着投资者对数据做出反应,交易活动激增。根据Benzinga Pro的数据,当天约有190万股Rafael股票易手,是其100日平均成交量约155,467股的12倍多。
虽然该药物在第96周将疾病进展减慢64%,表现出了定向有利的治疗效果,但总体主要终点并未达到统计学意义。
然而,预先指定的亚组分析揭示了统计学上的显着好处,使药物开发商能够在今年晚些时候提交监管备案。
这项为期96周的试验评估了94名3至70岁的患者,他们每两周接受2000 mg/kg的Trappsol Cyclo静脉注射或安慰剂。
在代表83%接受背景麦格司他或亮氨酸治疗的受试者的预先指定亚组中,与安慰剂相比,候选药物使疾病进展减缓71%,达到统计学显著性。
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该治疗显示出与潜在NPC症状一致的耐受性良好的安全性特征。
治疗后出现的不良事件影响了93.8%的Trappsol Cyclo队列,而安慰剂组为100%。药物组(3.1%)和安慰剂组(3.3%)的严重治疗相关不良事件发生率相似。
听力相关事件影响15.6%的治疗患者和13.3%的安慰剂患者,治疗组报告了1例重度双侧耳聋病例。
1例患者因不良事件提前终止治疗,试验期间未发生死亡。
一项单独的总生存期研究将婴儿期发作的NPC患者与现实世界的对照组进行了比较。
与匹配的登记对照相比,Trappsol Cyclo给药的死亡风险降低了85%。扩大历史对照队列以纳入其他已发表的研究显示,死亡风险降低了94%。
在之前与FDA举行了NDA前会议后,该公司预计将在2026年第四季度提交新药申请。
RFL价格走势:根据Benzinga Pro数据,截至周三发布时,Rafael Holdings股价下跌37.89%,至1.26美元。
图像来源:Shutterstock
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