Rafael Holdings宣布了其Cyclo Therapeutics子公司三期TransportNPC研究的总体有效性和安全性数据，该研究评估Trappsol Cyclo治疗94名诊断患有C型尼曼-皮克病的患者; Trappsol Cyclo未达到统计学意义

Trappsol® Cyclo™耐受性良好，并对主要终点表现出定向有利的治疗效果，尽管结果并未达到统计学意义。值得注意的是，对接受背景麦格司他和/或氨基酸治疗的患者进行的预先指定分析证明了具有统计学意义和临床意义的治疗益处。根据之前宣布的与FDA的NDA前会议，该公司仍有望在2026年第四季度提交Trappsol® Cyclo™的NDA。

第三阶段TransportNPC™研究

这项全球、双盲、安慰剂对照III期TransportNPC™研究（CTD-TCNPC-301）招募了94名NPC患者，年龄从3岁到70岁不等。患者被随机分配接受2000毫克/公斤Trappsol® Cyclo™每两周静脉注射一次（n=63）或安慰剂（n=31），持续96周，以评估4DNPCSS的变化。

一项预先规定的分析还评价了接受背景麦格司他治疗和/或亮氨酸（一些欧洲国家提供的一种食物补充剂）的患者（约占研究人群的83%）中4DNPCSS的变化。

安全性和耐受性

在96周的治疗期内，Trappsol® Cyclo™的安全性特征耐受良好。不良事件在很大程度上与基础疾病一致。治疗后出现的不良事件（TEAEs）报告如下：Trappsol® Cyclo™，93.8%;安慰剂，100.0%。Trappsol® Cyclo™治疗组严重不良事件的发生率更高，为35.9%，而安慰剂治疗组为16.7%;然而，被认为与治疗相关的严重不良事件的报告率相似，分别为3.1%和3.3%。接受Trappsol® Cyclo™治疗的参与者中有15.6%报告了与听力相关的事件，接受安慰剂治疗的参与者中有13.3%报告了与听力相关的事件，大多数严重程度为轻度或中度。Trappsol® Cyclo™组中一例治疗相关的双侧耳聋事件为严重。没有发生导致死亡的事件，Trappsol® Cyclo™组的一名参与者因发生事件而提前终止了研究。

单独的总体生存分析

该公司还进行了一项单独的总体生存分析，将其临床开发项目中接受Trappsol® Cyclo™治疗的婴儿期NPC患者与国际尼曼-皮克疾病登记处（INPDR）匹配的外部对照进行了比较。外部对照队列包括具有相似基线特征和疾病进展的患者。分析结果为Trappsol® Cyclo™的治疗相关生存益处提供了支持性证据。

具体来说，这些数据表明：

两项分析中观察到的生存相关性的一致性和幅度为Trappsol® Cyclo™在婴儿期发作性NPC患者中的潜在临床益处提供了额外的支持性证据。

Rafael Holdings首席医疗官Karen Mullen博士说：“第三阶段TransportNPC研究是迄今为止进行的最全面的NPC试验。”“我们相信，今天共享的全部数据为Trappsol Cyclo的持续进步及其为患有这种毁灭性疾病的人提供临床有意义的治疗益处的潜力提供了令人信服的理由。我们仍然坚定地努力推进Trappsol Cyclo，并深深感谢临床研究人员、患者和护理人员，他们的勇气和承诺对于完成这项研究至关重要。"

奥克兰加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院儿科血液学和神经病学教授卡罗琳·黑斯廷斯博士说：“NPC是一种毁灭性的、多种多样的疾病，保持功能和稳定症状至关重要。”“作为一名多年来照顾这些患者的临床医生，我对具有临床意义的TransportNPC结果感到鼓舞。该研究是严格进行的，其结果与Trappsol Cyclo在十年开发过程中的两项之前试验一致。我希望这些数据能够让我们更接近为面临严重未满足需求的家庭提供急需的治疗选择。"

NDA有望于2026年第四季度推出

根据之前宣布的NDA前会议，该公司仍有望在2026年第四季度向美国食品和药物管理局提交Trappsol® Cyclo™的NDA。顶线数据、完整数据集和总体生存分析仍需接受全面分析和FDA监管审查。该公司还计划在即将举行的医学会议上公布完整结果。