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2026-09-29 21:50
马里兰州贝塞斯达九月2026年29日(环球新闻网)-- Gain Therapeutics,Inc.(纳斯达克:GANX)(“增益”,或“公司”),一家临床阶段的生物技术公司,领导下一代变构小分子疗法的发现和开发,今天宣布在帕金森病和运动障碍国际大会上发表海报,将于2026年10月4日至8日在韩国首尔举行。
海报及简报会详情如下:
海报标题:帕金森病患者中GCase调节剂GT-02287(Rapescent)的长期开放标签数据
电子海报编号:753
发布日期:2026年10月7日
演示时间:12:00-12:10 PM KST
地点:E-Poster 12站3楼D厅
国际帕金森病和运动障碍协会(MDDS)每年在其国际帕金森病和运动障碍大会上聚集了数千名该领域的临床医生、研究人员、学员和行业支持者,他们对当前运动障碍诊断和治疗的研究和方法感兴趣。
关于Racquenact Gain Therapeutics的主要候选药物rexacqueract(原名GT-02287)正在临床开发中,用于治疗有或不有GBA 1突变的帕金森病(PD)。口服给药的脑渗透小分子是一种β-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)阳性变构调节剂,抗帕金森病,它可以恢复由于GBA 1基因突变(与PD相关的最常见的遗传异常)而错误折叠和受损的髓鞘酶GCase的功能,或其他年龄相关的应激因素,通过稳定和陪伴它到髓鞘和线粒体。在PD的临床前模型中,Rexaceract恢复了GCase酶功能,减少了内质网应激、髓鞘和线粒体病理学、聚集的a-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡,以及血浆神经丝轻链(NfL)水平(神经退行性病变的生物标志物)。在GBA 1-PD和特发性PD的啮齿动物模型中,Rexaceract被证明可以挽救运动功能和步态缺陷,并防止筑巢等复杂行为缺陷的发展。GBA 1-PD和特发性PD模型中的清除实验表明,即使在去除Rexaceract后,Rexaceract观察到的行为和神经化学拯救作用也得到了维持,这表明Rexaceract可能有潜力减缓或阻止疾病的进展。
在健康志愿者中进行的Rexaceract 1期研究的结果表明,在预计的治疗范围内,血浆和中枢神经系统暴露量良好,并且在接受临床相关剂量Rexaceract的患者中,GCase活性增加的目标参与度。
目前正在一项1b期临床试验中对Racquenact进行评估,用于治疗有或不有GBA 1突变的PD。该试验招募了澳大利亚七个地点的参与者,其主要终点是评估利沙可在PD患者给药三个月后的安全性和耐受性。1b期研究扩展允许参与者继续接受rexaceract治疗,最长可达12个月。
Gain在PD方面的领先项目在开发初期就获得了Michael J. Fox帕金森病研究基金会(MJFF)和Silverstein帕金森病基金会与GBA的资金支持,以及来自欧洲之星-2联合项目的资金支持,该项目由欧盟地平线2020研究和Innosuisse -瑞士创新机构共同资助。
Gain Therapeutics,Inc. Gain Therapeutics,Inc.是一家临床阶段的生物技术公司,引领下一代变构疗法的发现和开发。Gain的主要候选药物rexaceract目前正在1b期临床试验中评估治疗有或没有GBA 1突变的PD。Rapescent在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步的潜力。Gain拥有多项未公开的临床前资产,针对的是线粒体储存障碍、代谢疾病和实体瘤。
Gain的独特方法能够发现可以恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂。Gain部署其高度先进的Magellan™平台,正在加速药物发现,并为无法治疗或难以治疗的疾病(包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学)开辟新型疾病改善疗法。
前瞻性陈述本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款做出的“前瞻性陈述”。这些陈述通常前面有“相信”、“期望”、“预期”、“打算”、“将”、“可能”、“应该”等词语。这些前瞻性陈述反映了管理层对未来业绩或事件的当前了解、假设、判断和预期。尽管管理层认为此类陈述中反映的预期是合理的,但他们并不保证此类预期将被证明是正确的或这些目标将会实现,并且您应该意识到,实际结果可能与前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。前瞻性陈述受到许多风险和不确定性的影响,包括但不限于有关以下方面的陈述:公司当前或未来候选产品的开发;对患者入组时间以及rexaceract 1b期临床研究(包括任何扩展研究)的预期;向FDA或其他监管机构和机构提交任何材料的时间; rexaceract II期临床研究的开始时间;公司招募患者参加计划的rexaceract II期临床研究的能力;公司在当前或未来的临床试验中复制早期临床前研究或临床试验的积极结果的能力;公司的业务发展活动、战略合作、许可机会和融资活动;公司管道计划的推进、优先顺序和时机,包括GT-04686;以及公司候选产品的潜在治疗和临床益处。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的不同的风险和不确定性的进一步描述,以及与公司总体业务相关的风险,请参阅公司截至2025年12月31日年度的10-K表格以及向SEC提交的其他文件。所有前瞻性陈述均由本警示通知明确限定。请您不要过度依赖任何前瞻性陈述,这些陈述仅限于本新闻稿发布之日。我们没有义务并明确否认任何义务更新、修改或更正任何前瞻性陈述,无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
投资者:Gain Therapeutics,Inc. Apaar Jammu投资者关系和公共关系总监ajammu@gaintherapeutics.com
LifeSci Advisors LLC Chuck Padala董事总经理chuck@lifesciadvisors.com
媒体:Russo Partners LLC Nic Johnson和Elio Ambrosio nic. russopartnersllc.com elio. russopartnersllc.com(760)846-9256