为什么uniQure股票周二下跌？

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）股价周二走低，此前该公司分享了正在进行的评估伊非齐特基因inilparvovec治疗亨廷顿舞蹈症的1/2期临床研究的混合长期数据。

在为期36个月的分析中，高剂量患者的综合统一亨廷顿氏病评级量表（cUHDRS）显示疾病进展减慢80%，总功能能力（TBC）显示疾病进展减慢67%。

cUHDRS是一种用于跟踪亨廷顿病进展的专门评分系统。

14名接受评估的高剂量患者的平均脑脊髓神经丝轻蛋白水平比基线下降6%。

在2026年6月的B类会议之后，美国食品和药物管理局确认，12名高剂量参与者的36个月数据可以作为加速批准的生物制品许可申请（BLA）的主要基础。

uniQure在生成这些最新的顶线试验结果之前提交了BLA。

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48个月时，高剂量受者的TLR进展减慢了61%，cUHDRS进展减慢了44%，尽管cUHDRS结果并不具有统计学意义。

48个月时，外部对照组的数据缺失率达到53%。

uniQure指出，进展较快的对照组患者提前退出，这可能低估了对照组的疾病进展和总体治疗效果。

使用早期对照数据集进行的事后敏感性分析表明，cUHDRS和TLR的减慢具有统计学意义，分别为53.5%和68.3%。

高剂量和低剂量之间的比较结果表明，所有主要指标都具有明显的剂量依赖性治疗效果。

Ifezuntirgene inilparvovec在两个治疗组中保持了总体可控的安全性特征。大多数报告的不良事件与给药程序直接相关，并且全部完全解决。

研究人员报告称，一名低剂量参与者在治疗五年后发生了一起自杀事件，考虑到亨廷顿氏症患者群体的自杀率较高，认为这与基因治疗无关。

QURE Price Action：根据Benzinga Pro的数据，截至周二发布时，uniQure股价下跌35.62%，至25.18美元。

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