Prime Medical宣布美国FDA批准PM 647治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的新药研究申请

--该许可凸显了Prime Medical肝脏特许经营权的持续执行、模块化和势头，以最近对PM 577 a的监管许可为基础--

--预计2027年将有初步临床数据--

马萨诸塞州剑桥九月24，2026（GLOBE NEWSWIRE）-- Prime Medicine，Inc.（纳斯达克：PRME）是一家致力于提供新型差异化一次性治疗遗传疗法的生物技术公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准该公司针对PM 647的研究性新药（IND）申请，PM 647是一种研究性体内Prime Editor Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该许可使PM 647能够在美国进行临床研究，其中大约10万人携带PM 647旨在纠正的PiZZ基因型。

“FDA批准PM 647 IND是Prime Medical的一个重要里程碑，标志着我们肝脏系列的持续发展势头，”医学博士艾伦·雷恩（Allan Reine）表示，Prime Medical首席执行官。“PM 647有可能改变AATD的治疗方式，提供了一种基于Prime Editor的方法，超越蛋白质替代，针对疾病的根本原因。通过纠正潜在突变并恢复全功能AAT的产生，PM 647可以同时解决AATD的肺部和肝脏表现，并为患者提供有差异的一次性治疗方法。除了其治疗潜力之外，PM 647还展示了Prime Medical平台的可重复性和生产力。PM 577 a获得监管批准仅几个月后，PM 647进入临床开发也强化了Prime Medical的模块化平台和通用肝脏LNP如何支持多个项目的快速进展。”

1/2期临床试验

1/2期临床试验将是一项全球性、单组、开放标签、首次人体研究，旨在评估成人AATD患者一次性静脉输注PM 647的安全性、耐受性和初步临床疗效。该研究最初将招募患有仅肺部AATD表现的成年参与者。在仅接受肺部治疗的参与者中证明耐受性后，该研究将扩大到一个单独的队列，招募患有严重肝脏疾病的成年人，无论是否伴有AATD的肺部表现。

关于PM 647

PM 647是一种研究性的一次性体内Prime Editor，旨在纠正WRPINA 1基因中的E342 K（Pi*Z）突变，这是AATD的最常见原因。通过从源头纠正突变，PM 647旨在恢复功能性M-AAT的产生，并解决疾病的肝脏和肺部表现。在完全人源化小鼠模型中，PM 647实现了高编辑效率，并通过单次输注以临床相关剂量将纠正的M-AAT蛋白恢复到健康人体范围。PM 647使用与Prime Medical针对威尔逊病的研究项目PM 577 a相同的肝脏定向脂质纳米颗粒（LNP）。

关于Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症

α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种由SERPINA 1基因变异引起的遗传性疾病。在患有严重疾病的人中，功能性α-1抗胰蛋白酶不足可导致进行性肺损伤，而肝脏中突变蛋白的积累可导致进行性肝病。患者没有获得批准的治疗性治疗，以解决疾病的两种表现的潜在遗传原因。据估计，在美国和欧洲大约有20万人携带PiZZ基因型。

关于Prime Medical

Prime Medical是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创建和提供下一代基因编辑疗法。该公司正在部署其专有的Prime Editor平台（一种多功能、精确和高效的基因编辑技术），以开发新型差异化一次性治疗性遗传疗法。Prime Editor旨在仅在基因内的正确位置进行正确编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修改，具有修复几乎所有类型的基因突变的潜力，并在许多不同的组织、器官和细胞类型中发挥作用。总而言之，Prime Editor的多功能基因编辑功能可以为数千种潜在适应症带来机会。

Prime Medical目前正在推进围绕其核心关注领域（肝脏、肺部以及免疫学和肿瘤学）组织的多元化研究性治疗项目组合。在每个核心领域，Prime Medical最初专注于一套高价值项目，每个项目都针对一种具有充分了解生物学和明确定义的临床开发和监管路径的疾病，并且每个项目都希望为扩展到更多机会提供基础。随着时间的推移，该公司打算最大限度地发挥Prime Editor广泛而多功能的治疗潜力，以及Prime Editor平台的模块性，以快速有效地扩展到其当前管道中的疾病之外，可能包括其他遗传疾病、免疫性疾病、癌症、传染病，并针对常见疾病中的遗传风险因素，这些疾病共同影响数百万人。欲了解更多信息，请访问www.primemedicine.com。

© 2026 Prime Medical，Inc. All rights reserved. Prime Medicine、Prime Medicine徽标和PASSIGE是Prime Medicine，Inc.的商标。此处提及的所有其他商标均为其各自所有者的财产。

前瞻性陈述

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于有关Prime Medical信念和期望的暗示和明确陈述：PM 647纠正AATD病因突变和治疗AATD的潜力; PM 647的1/2期临床试验，包括试验设计、试验的全球覆盖范围以及2027年初始临床数据的预计时间;公司AATD和Wilson疾病项目的持续发展和推进; Prime Editor平台和通用肝脏LNP的模块性及其好处;以及Prime Editor在数千种潜在适应症中释放机会的潜力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述都是基于管理层当前的预期和信念，并受到一些风险，不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的内容存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：与Prime Medical候选产品进入临床试验相关的不确定性;临床前和IND启用研究的授权、启动和进行以及潜在候选产品的其他开发要求，包括与开放IND和获得监管批准相关的不确定性;与新技术的开发和优化、临床前研究的结果或临床研究无法预测与未来研究相关的未来结果相关的风险; Prime Medical能够建立和维护涵盖其Prime Editor技术的知识产权的保护范围; Prime Medicine确定和签订未来许可协议和合作的能力; Prime Medicine对现金跑道和未来财务业绩的预期时间轴的预期;以及总体经济、行业和市场状况。这些以及其他风险和不确定性在Prime Medical最新的10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中题为“风险因素”的部分中进行了更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表Prime Medical截至今天的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Prime Medicine明确否认更新任何前瞻性陈述的任何义务，但须遵守适用法律规定的任何义务。我们不对任何此类前瞻性陈述的准确性做出任何陈述或保证（明确或暗示）。

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