为什么Arcturus Therapeutics股票周四上涨？

大角星治疗控股公司（纳斯达克股票代码：ARCT）周三公布了ARCT-810的中期2期试验数据，ARCT-810是其用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的研究性治疗药物。

消息公布后，该股上涨逾6%。

OTC缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，它会阻止身体正确分解和清除氮，导致血液中氨危险地积聚。

此外，这家生物技术公司还推出了下一代mRNA输送平台LUNAR 2.0，并更新了其不断扩大的肝脏疾病管道。

为了扩大其技术能力，该公司签署了一项最终协议，收购自2024年以来的合作伙伴myNEO。Arcturus预计将于10月完成交易。

此次收购确保了一个由专有知识产权支持的独特计算引擎。

Arcturus计划利用该技术加强其人工智能基础设施、升级mRNA设计质量并改善整体目标识别。

截至2026年6月30日，该公司报告现金及现金等值物为1.915亿美元。

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II期ARCT-810研究的中期结果表明，该治疗在参与者中总体上仍然安全且耐受性良好。

即使患者增加了蛋白质摄入量，也成功地将第一天早上的空腹氨水平维持或降低在正常范围内。

该疗法还有效降低了谷氨醇的水平。具体而言，接受0.5 mg/kg剂量的受试者在治疗期间达到正常的平均谷氨酰胺水平。

此外，研究人员观察到所有参与者的体重增加。

Arcturus推出了LUNAR 2.0，这是一种先进的mRNA输送系统，具有升级的脂质和精细的配方工艺。

在非人灵长类动物测试中，该平台的表达比原始LUNAR 1.0平台提高了40倍。

此外，LUNAR 2.0的效力是ARCT-810中使用的主要脂质Ax-95的38倍。

升级后的技术为针对以前被认为无法治疗的疾病（包括苯丙酮尿症和痛风）的新疗法打开了大门。

Arcturus利用LUNAR 2.0系统开发了ARCT-2601，作为治疗OTC缺乏症的下一代研究性治疗药物。

临床前研究表明，ARCT-2601与ARCT-810具有相似的安全性。

Arcturus的目标是在今年年底前开始给12岁及以上的OTC缺乏症患者服用ARCT-2601。

该公司将通过修订的方案将这种新药纳入现有的2期研究。

根据早期的数据，ARCT-2601可以为患者提供更低或更少频率的给药优势。

ARCT价格行动：根据Benzinga Pro的数据，周四公布时，大角星治疗公司股价上涨6.54%，至14.17美元。

照片来自Shutterstock

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