Satellos宣布FDA批准Forazapadin治疗面肩袖肌营养不良症（FSHD）的IND申请，并与加拿大FSHD基金会合作，提供非稀释性融资以支持临床开发

多伦多，9月2026年24日（环球新闻网）-- Satellos Bioscience Inc.（纳斯达克：MSLE，TSX：MSCI）是一家临床阶段药物开发公司，正在开发可能改善生活的药物来治疗退行性肌肉疾病，该公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其研究新药（IND）申请，用于治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）。该公司计划于2026年第四季度启动FSHD的II期临床研究。Satellos还宣布，FSHD加拿大基金会已同意提供高达500万美元的非稀释性融资，用于FSHD中forazapadin的临床开发。

“我们相信forazapadin靶向的生物学有潜力解决退行性肌肉疾病中未满足的重大需求，我们扩展到FSHD反映了我们肌肉再生方法的广泛潜力，”联合创始人兼首席执行官Frank Gleeson说。“当研究人员、临床医生、行业合作伙伴和倡导组织围绕一个共同的目标走到一起时，医学就会取得进步，我们感谢FSHD加拿大基金会对我们工作的伙伴关系和信心。这种支持预计将使我们能够将forazapadin推进FSHD的临床开发，并将我们的肌肉再生策略扩展到第二个患者社区。

“像我这样患有FSHD的人渴望找到可以阻止我们肌肉变弱的治疗方法。但我们也希望恢复其中一些肌肉，”加拿大FSHD基金会联合创始人尼尔·卡米尔说。“这就是这一宣布如此有意义的原因。看到福拉帕丁进入临床试验以评估FSHD中肌肉再生的潜力，这对我们社区来说是重要的一步。虽然我们知道前面还有很长的路要走，但看到这样的创新方法进入临床是令人鼓舞的。FSHD Canada感谢Solve FSHD、FSHD协会和FSHD Global的朋友为帮助实现这一目标而提供的支持。时间就是肌肉！”

Satellos与FSHD加拿大基金会之间的合作提供了非稀释资本，以推进forazapadin在FSHD中的临床开发。根据该协议，该基金会同意在未来五个季度缴纳最多500万美元的里程碑付款，以换取未来FSHD相关收益的有上限的收入分成权益。这些资金预计将支持IND批准的II期随机、双盲、安慰剂对照概念验证临床研究，该研究旨在评估60毫克和120毫克剂量福拉帕丁在18岁及以上患有FSHD的成年人中口服给药的安全性、耐受性、药代动力学和潜在疗效，我们预计将于2026年第四季度启动。

Satellos首席医疗官Wildon Farwell博士补充说：“我们很高兴收到FDA批准我们的forazapadin IND申请用于第二种疾病适应症，目前还没有批准的治疗方法。FSHD是一种遗传性疾病，其中肌肉再生似乎受到损害。我们期待与FSHD社区合作，评估forazapadin影响肌肉再生的潜力，并使FSHD患者受益。特别是，我们很高兴清除包括60 mg和120 mg剂量水平的forazapadin，使我们的小分子候选药物的两个剂量的评估。

FSHD是最常见的肌肉萎缩症之一，全球约有80万人受到影响。它是由DUX 4基因异常激活引起的，会损害肌肉并导致进行性肌肉无力。症状通常始于面部、肩部和上臂的肌肉，然后发展到身体的其他部位。进展的严重程度和速度因人而异，目前还没有批准的疾病改善疗法。

该IND的清除代表了福拉帕丁正在开发的第二个临床适应症。目前正在评估福拉帕丁的杜氏肌营养不良症（DMZ），正在患有DMZ的成年人中进行的II期临床试验的初步数据显示，福拉帕丁具有良好的安全性，通过MRI测量的肌肉脂肪分数降低，并且在60毫克治疗六个月后观察到的总努力增加。该公司认为这些发现可能与肌肉再生一致。

关于FORAZAPADIN Forazapadin是一种专有的口服小分子候选药物，由Satellos开发，作为再生退行性肌肉疾病或损伤状况中丢失的骨骼肌的新型方法。Forazapadin的目标是AAK 1，这是Satellos鉴定的一种关键蛋白质，被认为能够帮助恢复人体的天然肌肉修复和再生生物学，这是一个在DMZ、FSHD和其他退行性疾病中被破坏的基本过程。通过抑制AAK 1，福拉帕丁治疗旨在重建据信参与支持肌肉再生的生化信号。Satellos正在推进福拉帕丁作为一种治疗DMZ的潜在治疗方法，该治疗方法独立于肌萎缩蛋白，无论其是否发生突变，均可作为独立治疗还是辅助治疗，正在进行的2期临床研究包括BASECAMP（一项针对儿科参与者的全球随机安慰剂对照研究）和TRAILHEAD（一项针对成人参与者的开放标签研究）。一项旨在评估福拉帕丁在成人FSHD中的安全性、有效性和耐受性的II期临床研究预计将于2026年第四季度开始。

该公司此前将该计划称为SAT-3247，并预计在未来的科学、监管和企业传播中过渡到更广泛地使用该计划的国际非专有名称forazapadin。

关于卫星生物科学公司Satellos是一家临床阶段药物开发公司，专注于恢复退行性肌肉疾病的自然肌肉修复和再生。通过研究，Satellos开发了forazapadin，这是一种口服小分子AAK 1抑制剂，旨在解决肌肉修复和再生的缺陷。Forazapadin正在两项2期临床试验中被评估为杜氏肌营养不良症（DMD）的潜在疾病改善治疗，BASECAMP用于DMD儿童受试者，TRAILHEAD用于DMD成人受试者。FDA还批准了一项研究性新药（IND）申请，用于forazapadin治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的临床评价。该公司已经确定了其他肌肉疾病和损伤情况，其中恢复肌肉修复和再生可能具有治疗益处，并计划在未来的临床开发中寻求这些机会。欲了解更多信息，请访问www.satellos.com并在X，LinkedIn，Facebook和Instagram上与Satellos联系。

本新闻稿包括有关Satellos及其业务的适用证券法所定义的前瞻性信息或前瞻性陈述，其中可能包括但不限于有关以下方面的陈述：评估forazapadin作为杜氏肌营养不良症（DMD）的疾病修饰治疗;寻求forazapadin的监管批准的可能性，forazapadin代表治疗患有面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的人的疾病改善方法的潜力; forazapadin提出的作用机制，包括关于AAK 1在肌肉修复和再生中的作用的声明;初步临床数据的解释，包括认为观察到的结果可能与肌肉再生一致; forazapadin作为DMD治疗的潜在适用性，无论外显子突变状态如何，无论是作为独立治疗还是连续治疗;通过临床试验（包括BASECAMP、TRAILHEAD和计划的II期FSHD临床试验及其预期设计参数）的入组、推进、设计和结果时间;福拉帕丁在解决多种退行性肌肉疾病中未满足的重大需求方面的潜力，以及Satellos计划在未来的临床开发中研究其他肌肉疾病和损伤状况;福拉帕丁对FSHD患者或患有其他退行性肌肉疾病或肌肉损伤的患者的前瞻性影响; FSHD评估的预期时间和相关II期临床试验的启动; FSHD加拿大基金会为推进forazapadin FSHD临床开发所做的贡献，包括时间和金额，以及Satellos预计使用此类融资收益; Satellos的技术和药物开发计划;以及Satellos期望在未来的科学、监管和企业传播中更广泛地使用该计划的国际非专有名称forazapadin。所有非历史事实的陈述或信息，包括但不限于有关未来估计、计划、计划、预测、预测、目标、假设、对未来表现、事件或发展的预期或信念的陈述，均为“前瞻性信息或陈述”。通常（但并非总是），前瞻性信息或陈述可以通过使用“应”、“意图”、“相信”、“计划”、“预期”、“意图”、“估计”、“预期”、“潜在”、“预期”或任何变体来识别（包括否定或复数变体）此类词语和短语，或声明某些动作、事件或结果“可能”、“可能”、“可以”、“可能”、“将”或“将”被采取、发生、导致、导致或实现。该等陈述乃基于本公司管理层对未来事件的当前预期及看法。这些陈述基于假设，并受到风险和不确定性的影响。在做出前瞻性陈述时，公司依赖于各种假设，包括但不限于：公司关于AAK 1抑制和肌肉再生的科学假设的有效性;根据FSHD加拿大基金会协议收到预期里程碑付款;其有能力以优惠的条件获得未来资金（如果有的话）;在临床试验中获得积极结果;获得必要监管批准的能力;安排候选产品和技术制造的能力;以及一般业务、市场和经济状况。虽然管理层认为这些陈述所依据的假设是合理的，但它们可能被证明是不正确的。本新闻稿中讨论的前瞻性事件和情况可能不会发生，并且可能因已知和未知的风险而存在重大差异k影响公司的因素和不确定性，包括但不限于与制药和生物科学行业相关的风险（包括与临床前和临床试验以及监管批准相关的风险）、治疗方法的研究和开发、临床前和临床试验的结果，初步临床数据可能无法在后续研究中复制，或者公司对此类数据的解释可能被证明不正确，一般市场状况和股票市场、经济因素和管理层管理和运营公司业务的能力，包括通货膨胀和生物制药业务的运营成本，以及Satellos 2026年3月27日年度信息表的“风险因素”部分中更详细描述的风险和不确定性，并于2026年8月11日修订和重述了日期为2026年8月11日的简短基本货架招股说明书（每份招股说明书均位于Satellos的SEDART+个人资料中），并通过引用纳入了Satellos于2026年8月11日向美国证券交易委员会提交的F-10表格，以及Satellos在EDGAR（sec.gov）和SEDART+（sedarplus.ca）上的公开文件中。尽管Satellos试图识别可能导致实际行动、事件或结果与前瞻性陈述中描述的情况存在重大差异的重要因素，但可能还有其他因素导致行动、事件或结果与预期、估计或预期不同。因此，读者不应过度依赖任何前瞻性陈述或信息。无法保证任何前瞻性陈述。除适用证券法要求外，前瞻性陈述仅在做出之日起生效，Satellos不承担任何公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

关于FSHD加拿大基金会FSHD加拿大基金会是一家总部位于卡尔加里的慈善组织，致力于寻找面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的治疗方法，面肩肱型肌营养不良症是影响成人和儿童的最常见形式之一。该基金会由Neil Cameran和Craig Kelley创立，为研究、自然史研究、生物标志物开发和临床项目提供资金和合作伙伴，旨在推进加拿大和全球FSHD社区的治疗。欲了解更多信息，请访问fshd.ca。

联系人投资者：Caitlin Lowie，投资者关系与传播副总裁，ir@satellos.com媒体：Emily Williams，传播高级总监，media@satellos.com