ProQR宣布任命Chris Hart为首席数据和人工智能官，Thomas Wolf加入董事会担任战略人工智能顾问

荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥，九月23，2026（GLOBE NEWSWIRE）- ProQR Therapeutics N. V.（Nasdaq：PRQR）（ProQR）是一家致力于通过基于其专有的ADAR介导的Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法来改变生活的临床阶段公司，今天宣布任命：

“我很高兴地欢迎克里斯加入ProQR的管理团队，并欢迎托马斯加入董事会，担任战略顾问。他们共同带来了互补且高度相关的专业知识，这将帮助我们进一步将人工智能整合到药物发现和开发中，同时我们努力更快地为患者提供更多、更好的药物，”丹尼尔·A·丹尼尔说。de Boer，ProQR首席执行官。“Chris拥有超过15年的将人工智能和机器学习应用于寡核酸治疗的经验，最近是在礼来公司任职，而Thomas则在联合创立和构建领先的开源人工智能平台Hugging Face方面带来了前沿人工智能经验。他们的专业知识正值我们RNA编辑管道的重要时刻，AX-0811是我们第一个通过ProQR人工智能发现过程确定的程序进入临床开发的程序，第二个程序AX-2911预计将在未来几个月内推出。”

Chris Hart博士最近担任礼来公司遗传药物团队数据科学和AI/ML副总裁。他在计算生物学、基因组学、人工智能和寡核酸药物开发方面拥有二十多年的经验，其中15年多专注于人工智能/ML驱动的寡核酸治疗优化。哈特此前曾担任Creyon Bio的创始首席执行官，他将人工智能和机器学习应用于寡聚酸药物发现。在加入Creyon之前，他在Ionis Pharmaceuticals工作了七年，建立并领导了该公司的功能基因组学团队。他拥有加州理工学院的博士学位，并在耶鲁大学完成了博士后培训。

作为首席数据和人工智能官，哈特将领导ProQR的人工智能战略及其在药物发现和开发中的执行。利用他在人工智能驱动的寡核寡核酸工程方面的经验，他将连接ProQR的专有数据、计算模型和实验能力，加速EON设计和优化，加强候选人选择，并为临床开发提供信息和优化。

“ProQR建立了一个独一无二的RNA编辑平台，将RNA生物学与先进的人工智能相结合，以发现和优化新疗法，”Chris Hart博士说。“我期待着帮助扩展这种方法，并将这个平台转化为患者的许多新疗法。”

Thomas Wolf博士将加入ProQR董事会，担任人工智能战略顾问。Wolf是Hugging Face的联合创始人兼首席科学官，Hugging Face是一个开源人工智能平台，Nvidia最近同意以129亿美元收购。在Hugging Face，他建立了一个被广泛采用的模型、数据集和工具生态系统，使研究人员和公司能够大规模开发和应用人工智能。这项工作使先进的人工智能变得更容易使用，使团队能够根据自己的数据调整模型，并将研究进展转化为实际应用。他正在推动Hugging Face机器人技术的开发，并与学术界和工业界建立合作，以推进人工智能在科学发现中的发展。Wolf博士将在技术战略和在Axiomer平台上扩展人工智能方面为ProQR董事会提供建议。

“ProQR正在将人工智能集成到其专有的RNA编辑平台中，该平台有潜力解决广泛的疾病，”Thomas Wolf博士说。“该平台创造了一个独特的机会，因为每个项目都可以建立在其他项目的见解的基础上，而人工智能正在将这种集体学习转化为跨疾病目标日益增长的优势。这使得药物发现更加系统化、高效，同时增加了药物开发成功的可能性。这是人工智能如何帮助改善人类健康的一个重要例子。”

Axiomer RNA编辑的ProQR AI策略

ProQR正在将人工智能集成到其Axiomer平台和工作流程中，以支持其核心使命：发现、开发并向患者提供变革性的RNA编辑药物。ProQR的平台技术和专有数据集的结合使该公司能够最大限度地发挥人工智能对药物发现和开发的影响。

在发现方面，人工智能和机器学习补充了ProQR的湿生物学和实验能力，能够更快地识别和优化跨目标的EON，以捕捉平台的全部价值。人工智能支持的发现导致了AX-0811的发现，它在人性化模型中实现了约60%的编辑效率，比上一代AX-0810高出约六倍，并且稳定性得到了改善。这是通过将发现时间表从过去的三年缩短到大约三个月来实现的。ProQR与Ginkgo Bioworks的合作能够通过其自治实验室更快地生成高质量数据，从而缩短其人工智能模型的学习周期和更好的训练集。

在开发过程中，ProQR正在应用人工智能和先进的数据功能，以支持有关患者分层、终点选择和临床试验设计的更明智的决策，并结合来自现实世界数据的见解。

Chris Hart博士和Thomas Wolf博士的任命加强了ProQR在整个发现和开发阶段扩展人工智能的专业知识。该公司正在建立一个将目标识别、命中优化、潜在客户选择和临床开发连接起来的持续学习循环，临床洞察反馈到发现并为跨项目的决策提供信息。该公司预计这种方法将加速发现并提高整个开发管道成功的可能性。

ProQR不断增长的RNA编辑管道预计将在未来12个月内在四个开发项目中产生多达5个临床数据读数。AX-0811是通过其AI发现过程药物发现的第一个临床测试ProQR项目，该项目将于2027年1月初从前两个队列中获得目标参与数据。其他项目，包括用于MPS I Hurler综合征的AX-0422和用于PNPLA 3相关MASH的AX-2911，正在向临床发展。这些项目共同展示了ProQR可扩展Axiomer平台在肝脏和中枢神经系统中的潜力。

关于Axiomer™

ProQR正在开创一种名为Axiomer™的下一代RNA碱基编辑技术，该技术可能会为不同类型疾病开发出一类新型药物。Axiomer™“编辑寡核苷酸”（EON）使用人类细胞中存在的称为ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶）的分子机制，以高度特异性和靶向的方式介导RNA的单核苷酸变化。Axiomer™ EON旨在招募和引导内源性表达的ADAR，将RNA中的腺苷（A）改变为肌苷（I）-肌苷被翻译为鸟苷（G）-将具有致病突变的RNA纠正回正常（野生型）RNA、调节蛋白质表达或改变蛋白质，使其具有有助于预防或治疗疾病的新功能。

关于ProQR

ProQR Therapeutics是一家临床阶段公司，致力于通过创造变革性的RNA疗法来改变生活。ProQR是下一代RNA技术Axiomer™的先驱，该技术使用细胞自身的编辑机制ADAR在RNA中进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并可能为罕见和流行疾病产生一类新的药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在考虑患者和亲人的情况来发展我们的管道。

请访问www.proqr.com了解有关ProQR的更多信息。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可能”、“期望”、“意图”、“可能”、“计划”、“潜在”、“应该”、“将”、“将”和类似表达方式来表示。此类前瞻性陈述包括但不限于有关Hart博士和Wolf博士将担任的预期角色以及他们将为ProQR带来的预期利益的陈述; ProQR在其发现和开发活动中集成和扩展人工智能和机器学习的战略和能力;人工智能支持的发现和专有数据加速EON的识别、优化和选择并改善临床开发决策的能力; ProQR与Ginkgo Bioworks合作的潜在好处; Axiomer平台和ProQR管道的持续开发和进步; AX-0811的1期临床开发，包括2027年1月初初始临床数据的预期时间; AX-2911和AX-0422的开发和进步; ProQR开发计划中预期临床数据读出的时间和数量;以及Axiomer EON和ProQR候选产品的治疗潜力。

前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。实际结果可能与这些前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异，原因有很多，包括但不限于ProQR向美国证券交易委员会提交的文件中描述的风险、不确定性和其他因素，包括其最新年度报告的某些部分20-F表格。这些风险和不确定性包括临床前研究和临床试验以及其他开发活动的成本、时间和结果;临床前或早期临床数据可能无法预测未来结果或临床受益的风险; ProQR计划可能无法按照当前预期的时间表推进的可能性;对合同研究组织、合同制造商和其他第三方的依赖;招募和留住员工和顾问的能力，包括管理和科学顾问的成员;整合和实现人工智能、机器学习和专有数据在发现和开发中的预期好处的能力;监管要求的不可预测性以及监管审查的持续时间和结果;随着额外数据的产生，可能出现的安全性或有效性问题;知识产权可能受到损害、无法获得或获得知识产权的成本;确保、维护和实现合作和伙伴关系预期利益的能力;与网络安全和数据隐私相关的风险;一般业务、运营、财务和会计风险;以及与宏观经济状况、市场波动、地缘政治事件、国际贸易限制和影响ProQR业务的其他事态发展相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。ProQR不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来出现新信息，但法律要求的除外。

ProQR Therapeutics NV

投资者和媒体联系方式：Sarah Kiely ProQR Therapeutics NV T：+1 617 599 6228 skiely@proqr.com或投资者联系方式：Peter Kelleher LifeSci Advisors T：+1 617 430 7579 pkelleher@lifesciadvisors.com