Ionis和Roche推出首个针对自身免疫性肾病的RNA靶向疗法

爱奥尼斯制药公司（纳斯达克股票代码：IONS）和许可合作伙伴罗氏控股股份公司（OTC股票代码：RHHBY）周三分享了他们正在进行的研究性塞法克生三期免疫试验的预先指定的中期结果，用于诊断患有初级IgAN的成人。

罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway表示：“这些临时的3期结果表明，sefaxersen具有改变IgA肾病患者肾功能关键替代终点的临床潜力。”

加拉威进一步补充道：“因此，塞法克森可能会提供一种新的治疗选择，以帮助减缓疾病进展，并可能减少透析或肾移植的长期需求。”

该研究在37周时达到了主要终点。通过24小时尿蛋白与肌萎缩比（UPCR）测量，每月一次皮下注射塞法克生的患者相对于安慰剂，蛋白尿出现了统计学显着且具有临床意义的降低。

蛋白尿是肾损伤的关键指标，降低UPCR与保留长期肾功能相关。

Sefaxersen的安全性和耐受性特征与之前报告的数据一致，没有发现新的安全信号。

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该研究将持续105周，以评估估计的小球过滤率（BEP）的变化，作为长期肾功能的指标。

IgAN，也称为伯杰病，是一种严重的、慢性、进行性自身免疫性肾病，全球每年每百万人中至少有25名成年人受到影响。

通常在40岁之前被诊断出来，肾脏中的免疫复合物积聚会激活替代性补充途径，导致炎症，导致多达50%的患者在20年内患上终末期肾病。

Sefaxersen是一种高度特异性的肝脏定向的寡核苷酸，可抑制B因子的产生，代表了第一种针对IgAN的RNA靶向疗法。

IgAN患者的血清B因子水平升高，塞法克生以方便的每月自我给药剂量提供了对替代性补充途径的持续控制。

这项3期多中心研究招募了459名高危患者。

根据该协议，罗氏批准sefaxersen治疗互补性疾病。

Ionis收到了预付款、许可费和开发里程碑，并且仍然有资格获得监管和销售里程碑以及净销售额的分层特许权使用费。

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