Acoramidis在ATTR-CM中展示了与Tafamidis相比的现实益处，降低了临床恶化的风险

- 在使用美国索赔数据对ATTR-CM中TTR稳定剂进行的第一项同行评审、真实世界、当代、比较有效性研究中，Acoramidis与临床上显着降低了34%的综合临床恶化事件（利尿剂强化、心力衰竭住院和死亡率）与他法麦肽（p=0.046），支持Acoramidis相对于他法麦汀改善的临床稳定性

- 与他法米丁相比，阿可米丁还与利尿剂强化的风险显着降低43%相关（p=0.021）;利尿剂强化是心力衰竭恶化和临床结局恶化的早期标志

- 治疗开始后几周内出现临床结果的分离，并随着时间的推移而加剧，加强了一致的早期治疗效果和持久的临床稳定

- 研究结果强调了Acoramidis的差异化特征，有可能为一线治疗决策提供信息并支持个人转向Acoramidis

- 一项额外的独立现实世界研究预计将在即将举行的2026年医学会议上发布，该研究使用电子健康记录数据评估Acoramidis与tafamidis的有效性

加利福尼亚州帕洛阿尔托九月2026年23日（环球新闻网）-- BridgeBio Pharma，Inc.（纳斯达克：B比奥）（“BridgeBio”或“公司”）是一家专注于开发治疗遗传性疾病的药物的商业阶段、多产品生物制药公司，今天宣布了发表在《心脏病学与治疗》杂志上的第一项同行评审的当代现实世界比较有效性回顾性研究的结果，该研究的结果是甲状腺素（TTR）稳定剂在患有甲状腺素转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）的个体中，证明与他法麦汀相比，Acoramidis早期临床恶化的风险显着较低。这代表了第一个经过同行评审的现实世界证据，区分已批准的TTR稳定剂之间的临床结果，强化了Acoramidis在当今实践中的差异化临床特征。

“这些发现进一步将Acoramidis定位为当代临床实践中的差异化TTR稳定剂，”医学博士理查德·赖特说，MCA美国太平洋心脏研究所的“利尿剂强化的显着减少是心力衰竭恶化的早期指标，表明疾病控制和临床稳定性得到改善。ATTR-CM的进步性在所有3期试验中都很明显，并且在这里再次看到。这表明临床医生需要主动缓解疾病进展，这些数据有可能为新诊断患者和目前正在接受其他治疗的患者的治疗选择提供有意义的信息。”

在这项对新接受治疗的ATTR-CM患者的分析中，在平均4.6个月的随访期间，与他法米丁相比，Acoramidis在疾病进展的关键指标方面表现出早期、一致且具有临床意义的优势。

该研究比较了Acoramidis与tafamidis对ATTR-CM患者的益处的主要发现：

该研究利用了使用美国索赔数据的回顾性、纵向、新用户、主动比较设计，并纳入了将Komodo Healthcare Map美国索赔与Claritas中心和专业药房数据联系起来的独特数据集。加权后，该分析包括2024年12月至2025年4月期间新开始治疗的170名Acoramidis患者和448名他法马丁患者，并随访至2025年7月，平均随访时间约为4.6个月。

BridgeBio前瞻性陈述本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的声明可能包括不属于历史事实的声明，并且被视为1933年证券法（经修订）第27 A条含义内的前瞻性声明（《证券法》）和经修订的1934年证券交易法第21 E条（《交易法》），通常通过使用“预期”、“相信”、“继续”、“估计”、“期望”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“仍然”等词语来识别，“寻求”、”应当“、“将”以及这些词语或类似表达的变体。BridgeBio打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27 A条和《交易法》第21 E条所载前瞻性陈述的安全港条款。这些前瞻性陈述包括有关Acoramidis的现实世界数据的潜在临床意义和治疗影响的陈述，包括研究结果为新诊断患者和目前接受其他治疗的患者的一线治疗决策和治疗选择提供信息的可能性，并支持将个人转为Acoramidis;以及BridgeBio关于展示和发布有关Acoramidis的其他现实世界数据的计划和期望，包括一个独立的真实-使用电子健康记录数据评估Acoramidis与tafamidis的有效性的世界研究预计将在即将举行的2026年医学会议上发布。虽然本公司认为，其计划，意图，期望和战略所反映或建议的前瞻性陈述是合理的，本公司不能保证该计划，意图，期望或战略将达到或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于，回顾性、观察性、现实世界证据研究（包括基于行政索赔数据的研究）产生的风险，可能会受到混淆、选择偏差、剩余偏差、不完整或不准确的数据，随访有限或其他局限性，并且可能无法预测未来的临床结果或治疗效果;观察到的Acoramidis和tafamidis之间的关联和差异可能无法在额外的分析、独立研究或长期数据中重复，或者可能无法转化为改善的长期临床结果;这些发现可能无法为治疗选择提供有意义的信息或支持患者改用Acoramidis;额外的现实世界研究，包括使用电子健康记录数据评估Acoramidis与tafamidine有效性的独立研究，可能产生的结果与本新闻稿中描述的结果不同或无法证实;未来医学会议演讲或科学出版物的计划或时间可能会发生变化;当前宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰、以色列和中东敌对行动造成的情况变化、通货膨胀率上升和利率变化，关于业务运营和预期，以及公司最新的10-Q表格季度报告和10-K表格年度报告的风险因素部分以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中列出的风险。此外，该公司在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营，新的风险不时出现。这些前瞻性陈述基于截至本新闻稿发布之日公司管理层的当前预期和信念，并面临某些可能的风险和不确定性 导致实际结果与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异。除适用法律要求外，BridgeBio不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

Acoramidis已被美国FDA批准为Attruby®，并被欧洲药品管理局（EMA）、日本药品和医疗器械管理局、瑞士医疗药品管理局、瑞士治疗产品管理局、英国药品和医疗保健产品管理局和巴西卫生监管局（ANVISA）批准为BEYONTTRA®，所有标签均规定TTR几乎完全稳定。

计划在秋季医学会议和科学出版物中提供有关Acoramidis与tafamidis相比对ATTR-CM患者的现实益处的更多数据，其中包括一项独立的现实世界研究，使用电子健康记录数据评估Acoramidis与tafamidis的有效性，预计将在即将到来的2026年医学会议上发布。

与所有现实世界的证据研究一样，这些发现应该在行政索赔数据固有局限性的背景下进行解释，包括心脏生物标志物和其他疾病严重程度的临床测量的有限捕获。鉴于Acoramidis最近获得批准，后续行动有限，需要长期数据来进一步补充这些发现。

关于Attruby®（acoramidis）适应症Attruby是一种甲状腺素运载稳定剂，适用于治疗成人野生型或变异型甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗。

重要安全信息接受Attruby治疗的患者与安慰剂治疗的患者分别报告了腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%）的不良反应。这些不良反应大多数都是轻微的，并且在没有停药的情况下就得到了解决。Attruby组与安慰剂组因不良事件而停药的发生率相似（分别为9.3%和8.5%）。

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