Vertex宣称来自“低估”的肾脏药物的令人鼓舞的数据

Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克股票代码：VRTX）周二报告了其2b期AMPLIFIED试验的数据，该试验评估了Inaxaplin对APOL 1介导的肾病（AMKD）患者的治疗。

该研究在两个不同的患有中度蛋白尿或共存2型糖尿病的患者群体中测试了每日45毫克剂量和优化的标准护理。

在第一组23名患有中度蛋白尿的参与者中，22名可评估患者在13周后实现了尿白蛋白与肌萎缩比（UOCR）较基线平均下降42.7%。

该队列还显示尿蛋白与肌萎缩比（UPCR）下降了44.7%。该组中的大多数参与者之前没有诊断出局灶节段性肾病（FMSG）。

这些发现与之前在患有FMSG的AMKD患者中进行的2a期试验结果密切一致，其中第13周，Inaxaplin使UACN下降了43.4%，UPCR下降了47.6%。

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第二组入组了18例AMKD、2型糖尿病和蛋白尿患者。在该组的17名可评价参与者中，治疗导致第13周UACR较基线下降17.3%。

此外，该队列在相同的治疗期内UPCR下降了25.4%。

Inaxaplin在两个患者组中均表现出良好的安全性和耐受性。研究人员没有观察到与治疗相关的严重不良事件，所有报告的不良事件均为轻度或中度。

头痛是最常见的副作用，影响了7.3%的参与者。五名患者出现暂时性、无症状的谷氨酶水平升高，现已完全消退。

Vertex已完成2/3期AMPLITUTE研究的参与者招募，该研究评估了伊沙普林在患有严重蛋白尿且缺乏其他肾脏疾病原因的个体中的作用。

该公司预计将在参与者完成48周的治疗后于2027年初分享中期分析结果。本次中期评估的积极试验数据可能会支持美国潜在的加速批准申请

威廉·布莱尔（William Blair）认为inaxaplin未得到充分重视，并将2027年初的AMPLITUTE数据视为该计划的下一个关键催化剂。

分析师迈尔斯·明特（Myles Minter）写道：“除了AMKD之外，在Vertex的CF巨头的新产品发布中具有潜在的变革性增长格局，我们继续将该公司视为生物技术领域的核心大中型股增长故事。”

威廉·布莱尔（William Blair）重申了Vertex的“跑赢大盘”评级。

VRTX Price Action：根据Benzinga Pro数据，截至周二发布时，Vertex Pharmaceuticals股价上涨2.04%，至521.14美元。

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照片由Piotr Swat通过Shutterstock拍摄