Ionis将寻求FDA对ALS药物的快速审查

爱奥尼斯制药公司（纳斯达克股票代码：IONS）和大冢周二分享了三期FUSION试验的积极顶线结果。

该试验评估了Ulefnersen（一种研究性RNA靶向药物）在由融合肉瘤（FUS）基因（FUS-ALS）突变引起的肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者中的治疗效果。

ALS是一种罕见的神经系统疾病，会破坏大脑和脊髓中的神经细胞，导致进行性肌肉无力和瘫痪。

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该研究成功达到了主要终点。Ulefnersen在功能障碍和生存率方面显示出统计学显著改善。

使用至死亡或永久通气时间、至急救时间和ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分从基线至第505天的变化（与安慰剂相比）的联合秩分析进行评估。

这些数据提供了第一项针对FUS-ALS潜在遗传原因的安慰剂对照临床研究的证据。

由Ionis发现和开发的Ulefnersen是第一种针对这一根本原因的治疗方法，并显示出改变疾病进展的潜力。

FUSION研究还记录了关键次要终点的统计学显着改善。

这些包括血清神经丝轻链（NfL）较基线的变化以及至死亡、永久通气、抢救或因疾病进展而停药的时间。

这些结果进一步支持了ulefnersen改善FUS-ALS患者病程的潜力。

该治疗还表现出良好的安全性和耐受性，大多数不良事件为轻度或中度。

Ionis执行副总裁兼首席开发官Holly Kordasiewicz表示：“Ulefnersen是第一种在III期试验中证明具有统计学显着益处的研究药物，该试验使用预先指定的联合排名分析，结合了功能和生存评估，支持Ulefnersen有意义地改变疾病进展的潜力。”

计划对数据进行进一步分析，以充分了解ulefnersen的潜力。

大冢打算紧急与美国食品和药物管理局（FDA）审查FUSION试验结果，并与其他全球卫生当局讨论潜在的快速提交途径以供批准。

FUSION试验的详细结果将在即将举行的医学大会上展示，并提交在同行评审期刊上发表。

Otsuka于2024年从Ionis获得了ulefnersen的许可。根据他们的协议，Ionis收到了预付款，并有资格获得额外的监管和销售里程碑，以及净销售的分层特许权使用费。

IONS Price Action：截至周二发布时，Ionis Pharmaceuticals股价上涨0.88%，至45.29美元。根据Benzinga Pro的数据，该股的交易价格接近52周低点44.20美元。

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