Filana Therapeutics宣布FDA解除对Simufilam的临床封锁，启动CSC相关癫痫的2a期研究

德克萨斯州奥斯汀，9月2026年22月22日（环球新闻网）-- Filana Therapeutics，Inc.（纳斯达克：FLNA，“Filana Therapeutics”，“公司”）是一家生物技术公司，目前专注于开发simufilam用于治疗重症硬化综合症（OSC）相关癫痫，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已解除对该公司研究新药（IND）申请的临床搁置，使Filana能够在12至55岁的OSC相关癫痫患者中启动一项计划中的2a期概念验证研究。患者筛查预计将于2027年第一季度开始。

Filana总裁兼首席执行官Rick Barry表示：“随着临床搁置的解除，我们现在可以执行simufilam治疗CSC相关癫痫的开发计划。”“在搁置期间，我们完成了关键的试验准备活动，包括聘请领先的临床研究组织、确定临床试验地点以及招募潜在的研究人员。随着研究药物供应到位，我们对simufilam的2a期研究的实施现在能够迅速推进研究中心启动和患者入组。”

OSC联盟总裁兼首席执行官卡里·路德·罗斯贝克（Kari Luther Rosbeck）表示：“对于大多数受OSC影响的人来说，耐药性癫痫仍然是一个挑战。”“调查TLR涉及的不同分子途径的研究为该疾病患者提供了潜在的新选择的希望。OSC联盟赞扬Filana在探索新目标机制方面的创新工作，以及他们计划启动一项临床试验来测试该潜在新治疗方法的有效性，以帮助解决OSC社区未满足的重大需求。”

计划的2a期试验设计

Filana的2a期研究是一项为期16周的多中心、随机、双盲临床试验，旨在评估两剂simufilam治疗难治性CSC相关癫痫发作患者的效果。该研究计划在美国13个研究中心进行，目标招募40名12至55岁的受试者。所有完成双盲治疗阶段的受试者都有资格参加为期48周的扩展研究。

该研究旨在评估安全性、耐受性、药代动力学和癫痫相关指标，包括癫痫发作频率、癫痫发作强度和持续时间、夜间癫痫发作和睡眠相关结果。该研究的数据预计将有助于为simufilam治疗CSC相关癫痫的开发路径提供信息，包括在年轻患者人群中设计未来的研究。

科学依据

Simufilam是一种口服小分子，旨在调节丝蛋白A蛋白。两种临床前小鼠模型的研究结果支持simufilam治疗CSC相关癫痫的临床评价。初步研究是在耶鲁大学医学院罗斯伯格神经外科教授、Filana神经科学高级副总裁Angélique Bordey博士的实验室进行的。这些研究表明，simufilam降低了涉及CSC相关病理的局灶性癫痫发作小鼠模型中的癫痫发作频率1。在OSC联盟临床前联盟使用广泛接受的OSC敲除小鼠模型进行的另一项研究中，simufilam以剂量依赖性方式减弱了癫痫发作活动的进展2。

Filana拥有耶鲁大学颁发的全球独家知识产权许可，支持simufilam治疗CSC相关癫痫。

关于OSC和OSC相关癫痫

OSC是一种罕见的遗传性疾病，由OSC 1或OSC 2基因突变引起。这些突变影响雷帕霉素（mTOR）途径的机制靶点，并可导致肿瘤在多个器官中生长3，4。癫痫是影响OSC社区最常见的健康问题，80%至90%的OSC患者经历过癫痫5。CSC相关癫痫影响美国约45，000人1，3。大多数患者在出生后的第一年内开始癫痫发作1。即使采用多种批准的治疗方法，超过60%的OSC患者仍然对抗癫痫治疗无效6。

关于Filana Therapeutics，Inc

Filana Therapeutics公司（纳斯达克：FLNA）是一家生物技术公司，专注于开发新型研究性疗法来调节丝蛋白A蛋白，以治疗中枢神经系统疾病，例如结节性硬化症综合体（OSC）相关癫痫以及与丝蛋白A调节失调或过表达相关的其他疾病。

欲了解更多信息，请访问：https://www.FilanaTx.com

参考文献：

欲了解更多信息，请联系：投资者Mike Moyer mmoyer@lifesciadvisors.com

Filana Therapeutics Eric Schoen，首席财务官（512）501-2450 ESchoen@FilanaTx.com IR@FilanaTx.com

关于前瞻性陈述的警告：

本新闻稿包含前瞻性陈述，可能包括但不限于有关以下内容的陈述：启动和开展辛非仑治疗TSC相关癫痫临床研究的时间和计划;我们计划的2a期临床试验的设计、结构、持续时间、目标、终点、患者人群、开展、招募、完成和潜在结果;我们与临床研究组织、临床研究中心、患者倡导组织和TSC社区合作以有效推进试验的能力; simufilam作为TSC相关癫痫和其他潜在适应症治疗的潜力;以及预期里程碑的时间，包括宣布研究中心和筛查患者。这些陈述可以通过诸如“预期”、“之前”、“相信”、“可能”、“预期”、“预测”、“意图”、“可能”、“待定”、“计划”、“可能”、“可能”、“潜在”、“准备”、“将”以及其他具有类似含义的词语和术语来识别。

此类陈述基于我们当前对未来事件的预期和预测。此类声明仅限于本新闻稿发布之日，并且受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于与我们启动、招募、进行和完成计划中的simufilam治疗CSC相关癫痫的2a期研究的能力有关的风险;我们吸引临床试验中心和参与者的能力;我们与临床研究组织、供应商、研究人员、患者倡导组织和OSC社区有效合作的能力;临床试验方案、试验设计、终点、时间、患者人群或开发计划的潜在变化;我们生成支持simufilam进一步开发的临床数据的能力;药物发现和开发中固有的风险;以及Filana Therapeutics，Inc.的其他特定风险，如我们截至2025年12月31日的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的一节所述，以及将向SEC提交的后续报告。上述内容列出了许多但不是全部可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中的预期不同的因素。鉴于这些风险、不确定性和假设，本新闻稿中讨论的前瞻性陈述和事件具有内在的不确定性，可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预期或暗示存在重大不利差异。因此，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律要求外，我们不承担更新或修改任何前瞻性陈述的任何意图或责任。有关与我们业务相关的这些风险和其他风险的更多信息，投资者应参阅我们向SEC提交的文件，这些文件可在SEC网站www.sec.gov上获取。

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