Pharming宣布来尼奥利西布治疗免疫调节失调的PI的积极II期总体数据，被视为ESID 2026的最新摘要

荷兰莱顿，2026年9月22日：Pharming（阿姆斯特丹泛欧交易所：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家专注于罕见免疫和遗传疾病的全球生物技术公司，今天宣布了一份最新的摘要，强调了来尼奥利西布治疗遗传可识别的初级免疫缺陷症（PED）的II期试验的积极总体数据与PI 3 KD信号相关的免疫调节失调已在10月14日至17日在荷兰举行的欧洲免疫缺陷学会（ESID）第22届两年一度的会议上被接受。

该试验是一项针对来尼奥利西布的单组、开放标签、患者内剂量增量II期研究，旨在评估13名具有遗传定义的PI的受试者的安全性和耐受性、药代动力学、药效学和疗效指标。该摘要将强调Leniolisib良好的安全性和耐受性特征，以及免疫失调指标的临床改善。临床结果包括淋巴增生性疾病的改善，脾脏体积平均减少26.4%（SVR）和指标病变尺寸缩小。安全性观察结果与Leniolisib已知的安全性特征一致，感染是研究受试者中观察到的最常见事件，并且没有发现新的安全性信号。更多数据将在ESID 2026上展示。

在参与该研究的13名患者中，9名患者还被诊断出患有常见变异性免疫缺陷（CVID）。Pharming预计将于2026年第四季度报告来尼奥利西布在患有免疫调节失调（有或没有确定的遗传原因）的CVID患者中的II期结果。

Pharming首席医疗官Anurag Relan表示：“这些结果标志着评估Leniolisib解决AADS以外PIDS免疫调节失调的潜力迈出了重要一步，这可能会使更多的患者群体受益。”鉴于PI 3 K δ在免疫失调机制中的核心作用，这些结果令人鼓舞，并支持leniolisib在具有APDS样表现的PID患者中的持续开发。我们期待着分享ESID这项试验的其他结果，以及我们预计在第四季度进行的CVID单独II期试验的结果，这将为我们在更广泛的CVID人群中进行潜在注册研究的计划提供信息。

摘要详情：

标题：Leniolisib在与PI 3 K途径信号调节失调相关的先天性免疫缺陷患者中进行的单组、开放标签、II期研究：总体安全性和有效性结果作者：Gulbu Uzel，医学博士

该演示文稿将在整个会议期间在ESID 2026上观看。

关于Leniolisib Leniolisib是一种口服小分子磷酸核苷3-kinase delta（PI 3 K δ）抑制剂，被批准为美国12岁及以上成人和儿童患者中第一种也是唯一一种靶向治疗激活磷酸核苷3-kinase delta（PI 3 K δ）综合征（AADS）的靶向治疗药物，英国，澳大利亚、以色列、欧盟、加拿大和韩国;美国4至11岁体重至少27公斤的儿童，适用于日本4岁及以上的患者。

Leniolisib可以抑制磷酸三脂醇-3 -4-5-三磷酸的产生，后者是重要的细胞信使，调节多种细胞功能，例如增生、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照III期临床试验的结果表明，共同主要终点出现了统计学显着的改善，反映了对这些患者中观察到的免疫调节失调和缺陷的有利影响，并且开放标签扩展数据支持长期来尼奥利西布给药的安全性和耐受性。1，2

Leniolisib目前正在其他几个国家接受AADS治疗的监管审查。Leniolisib还在两项针对免疫调节失调的初级免疫缺陷（DID）的II期临床试验中进行了评估。莱尼奥利西布对于AADS以外免疫调节失调的PED的安全性和有效性尚未确定。

关于Pharming Pharming Group NV（Euronext Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）是一家全球生物技术公司，为罕见免疫和遗传性疾病患者开发创新药物并商业化。

我们将专业的科学、医疗、监管和商业专业知识结合起来，推进一系列有针对性的已批准药物和开发计划，以解决重大未满足的医疗需求。在患者和更广泛的罕见病群体的见解的指导下，我们致力于为一些最具挑战性的罕见病提供创新疗法。

Pharming总部位于荷兰莱顿，业务遍及美国和欧洲。

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