Cue Biofarma宣布CUE-221慢性自发性荨麻疹II期研究的积极总体结果

结果支持对慢性荨麻疹患者产生差异性临床影响的潜力，并推进到2b/3期注册使研究成为可能

波士顿，9月2026年20日（环球新闻网）--一家针对免疫介导疾病的变革疗法的临床阶段生物制药公司Cue Biofrma（纳斯达克股票代码：CUE）今天宣布，由Ascendant Health Limited（Ascendant）的关联公司Genesis Life Sciences在中国进行的CUE-221（UB-221）II期临床试验取得积极结果。该试验招募了145名患有中度至重度慢性自发性荨麻疹（CSU）的参与者，这是一种导致慢性荨麻疹的疾病，尽管接受了H1抗组胺药物治疗，但病情仍然没有得到充分控制。

“我们很高兴分享这些积极的结果，我们相信这些结果使CUE-221成为慢性自发性荨麻疹患者的潜在最佳治疗选择，”Shao-Lee Liu医学博士说，博士，Cue Bizerma总裁兼首席执行官。“这些发现增强了我们对CUE-221精确设计的独特双重作用机制的热情，反映了真正差异化的科学。根据这些数据的强度，我们正在努力在CSU快速启动2b/3期研究，并继续推进计划中的食物过敏II期研究。我们感谢患者、研究人员和研究人员，他们所有人都使这些结果成为可能。我们期待在即将举行的科学会议上展示这项为期36周的研究的完整数据集，包括PK和免疫球蛋白免疫球蛋白分析。”

CSU II期研究总体结果II期多中心、随机、双盲、安慰剂和活性对照药物对照研究在中国进行，包括16周的治疗期和治疗后20周的随访期。患者以2：2：2：1：1的比例随机分配到五个治疗组，皮下给予4毫克/公斤、2毫克/公斤或1毫克/公斤Q4 W的CUE-221，或安慰剂Q4 W，或奥马珠单抗300毫克Q4 W。主要终点是第12周达到HSS 7 =0的患者比例。关键次要终点评估完全缓解，定义为第12周达到UAS 7 =0的患者比例。该研究旨在测试相对于安慰剂的优越性。纳入奥马珠单抗是为了在无需计划统计学测试的情况下实现比较疗效。

主要终点（第12周HSS 7 =0的患者百分比）具有剂量效应，并且在所有剂量水平下均符合。关键次要终点第12周UAS 7 =0的患者百分比是剂量反应性的，并且在4毫克/公斤最高剂量水平下符合统计学意义。

P值基于Fisher精确检验; Clopper-Pearson 95%置信区间

* p<0.05基于Fisher精确检验的P值; Clopper-Pearson 95%置信区间

在第12周主要终点之后，达到HSA 7 =0的参与者百分比进一步增加，所有CUE-221剂量组在第22周达到峰值。所有组在第16周给予最后一剂后，在4毫克/公斤剂量水平停药12周内（直至第28周），临床上有意义的获益仍保持不变。相对于较低剂量组和安慰剂，观察到4毫克/公斤剂量组荨麻疹的完全消退率更高，第28周的事后分析表明与奥马珠单抗存在统计学显着差异（Delta = 36%），支持CUE-221和奥马珠单抗在对疾病生物学影响方面存在根本差异的前提。

* p<0.05基于Fisher精确检验的P值

治疗组之间的人口统计学和基线疾病特征总体上很平衡。CUE-221表现出良好的安全性。没有发生与治疗相关的严重不良事件，也没有超敏反应（包括过敏反应）病例。注射部位反应（ISC）并不常见，只有1例ISC> 1级，并且没有导致研究停止。

“在CSU患者中进行的II期CUE-221研究的结果特别值得注意，”医学博士Dale Umetsu说，博士，斯坦福大学临床医学教授、过敏和免疫学部门前主任、加州大学旧金山分校儿科临床教授和XOLAIR开发的前任全球负责人。“首先，治疗12周后、三剂后的结果似乎表明，在所有测试剂量水平下，CUE-221对CSU的效果都优于XOLAIR。此外，第28周（停药12周）时，4毫克/公斤剂量的情况持续改善，显着好于停药12周。最后，到目前为止分析的安全性数据显示没有重大安全问题，这对于抗免疫球蛋白抗体来说并不意外。”

Umetsu博士补充道：“这些结果表明，CUE-221与XOLAIR一样，旨在阻止OE与FceR 1结合，但与XOLAIR不同，CUE-221允许OE与CD 23结合，这可能代表了XOLAIR的关键进步。结果支持，CUE-221对免疫球蛋白E功能的影响可能会在CSU中产生实质性功效，这种功效持续数月，即使在给药结束后也是如此。由于XOLAIR代表了所有其他CSU疗法的明确标准，因此CUE-221可能比XOLAIR有明显改善的可能性最令人印象深刻。功效的改善可能与食物过敏直接相关，这是XOLAIR目前普遍作为标准护理的另一个领域。"

“我很高兴看到BU-221 CSU II期试验取得这些出色的结果，”蔡文·张博士说，XOLAIR和UB-221的创新者和免疫球蛋白生物学的国际专家。“UB-221数据提供了明确的临床证据，验证了该分子的设计不仅可以直接中和免疫球蛋白，还可以创建下一代方法来消除随着时间的推移新免疫球蛋白的产生。生物学机制的这种根本差异现在在临床上已经明显，无法通过给予更高剂量或更有效的IgE中和来实现。我发明了几种新型的IgE靶向分子，最终导致了FU-221的诞生，这些新出现的数据以及这种方法为IgE介导的疾病的功能性治疗提供有意义的不同途径的潜力让我感到鼓舞。”

网络广播和电话会议Cue Biofarma将于美国东部时间9月21日星期一上午8：00举办电话会议和网络广播，介绍结果。该活动将进行网络直播，可以通过下面的链接访问。https://edge.media-server.com/mmc/p/mjexxy37

关于Dale Umetsu医学博士，博士Dale Umetsu，医学博士，博士，斯坦福大学过敏免疫学系前主任、终身儿科教授，哈佛医学院前沙特亲王儿科教授。Umetsu博士在Genentech期间还领导了XOLAIR的全球开发以及XOLAIR用于CSU和食物过敏的批准。目前，他担任加州大学旧金山分校儿科临床教授。

关于张泽文博士张泽文，博士是台湾免疫学家，也是抗免疫球蛋白治疗的先驱。他对免疫球蛋白E（免疫球蛋白E）途径和基于抗体的治疗方法的早期研究促成了奥马珠单抗（XOLAIR）的开发，该药物被批准用于治疗严重过敏性哮喘和严重慢性自发性荨麻疹。Chang博士是Tanox的联合创始人，Tanox是一家专注于过敏性疾病抗免疫球蛋白疗法的生物制药公司。曾担任台湾国立清华大学生命科学学院院长和中央研究院基因组研究中心特聘研究员。

关于慢性自发性荨麻疹CSU是一种慢性炎症性皮肤病，部分由2型炎症引起，会导致突然出现使人衰弱的荨麻疹和复发性瘙痒。CSU通常使用H1抗组胺药治疗，这是针对细胞上的H1受体以控制瘙痒和荨麻疹症状的药物。然而，尽管许多患者接受了抗组胺治疗，但这种疾病仍然不受控制，其中一些患者的替代治疗选择有限。这些人继续经历可能会使人衰弱并显着影响他们的生活质量的症状。

关于CUE-221 CUE-221（Ascendant-221，UB-221）是一种人源化抗-GE IgG 1单克隆抗体，设计具有精确工程的双重作用机制。CUE-221在与其他抗IgE单克隆抗体的结合位点不同的位点与IgE结合。这样做时，它保持了总免疫球蛋白结合B细胞表面CD 23受体的能力，导致免疫球蛋白合成减少。因此，CUE-221是一种功能上独特的新型抗免疫球蛋白抗体，不仅用于高效中和自由免疫球蛋白，而且还可以阻止新免疫球蛋白的合成，如果免疫球蛋白被根除，新免疫球蛋白的合成最终可能导致功能性治愈。CSU的CUE-221 II期临床试验产生了积极的顶线结果和临床证据，为精确工程化的抗IgE双重作用机制的临床潜力提供了初步验证。该研究还证明了与当前疗法相比的根本生物学差异。基于这些数据，我们计划在慢性自发性荨麻疹的2b/3期研究和食物过敏的2期研究中推进CUE-221。

CUE-221（UB-221）由抗免疫球蛋白治疗领域的先驱、中央研究院研究员张子文博士创新。UB-221最初由United Bizerma（Holdings）Co.开发，Ltd.（“United Bizerma”），其权利分配给United Bizerma的两家关联公司Genesis Life Sciences（“Genesis”）（中国、香港、澳门和台湾，Genesis继续开发名称为AB-221的抗体）和Ascendant Health Limited（“Ascendant”）（世界其他地区）。根据与Ascendant的独家许可协议，Cue Bizerma获得了Ascendant世界其他地区的独家开发、制造和商业化权。

关于Cue Bisherma Cue Bisherma（纳斯达克股票代码：CUE）是一家临床阶段生物制药公司，专注于推进一系列潜在的变革性疗法，旨在实现免疫性疾病的功能性治疗。其主要资产CUE-221是一种具有双重作用机制设计的新型抗IgE抗体，已进入过敏性疾病的2b/3期开发。此外，Cue开发了Immuno-STAT®平台，该平台在体内选择性地靶向疾病特异性T细胞，无需广泛的免疫调节。其主要自身免疫候选药物CUE-401正在美国申请一项研究性新药，正在进行I期临床试验。CUE-401旨在调节炎症并驱动Treg介导的耐受性。Cue由一支经验丰富的管理团队领导，在识别、获取和推进有前途的候选药物方面拥有深厚的专业知识。

关于Ascendant Health Limited Ascendant是一家私营生物技术公司，致力于为全球患者提供变革性的解决方案。

关于Genesis Life Sciences Genesis Life Sciences专注于单克隆抗体药物的创新开发。它是一家拥有后期临床试验产品线的生物制药公司，专门开发适用于慢性传染病、过敏性疾病和自身免疫性疾病的创新单克隆抗体药物。公司紧密结合国家重点研究项目和市场需求，推出了极具前景的单克隆抗体产品，利用内部研究能力和各领域专家团队的支持，加快产品上市和销售进程。我们关注人类健康和福祉，关注未被满足的患者需求，通过创新思维推动单克隆抗体开发，最终与合作伙伴和公众分享我们的成果，努力为患者提供最佳治疗。*XOLAIR®是诺华公司的注册商标。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述包括但不限于有关CUE-221潜力的陈述，包括其对患者的潜在未来受益、公司有关CUE-221的计划，包括在CSU启动2b/3期临床试验和食物过敏的2期临床试验及其时间，公司对2期CUE-221试验完整临床数据呈现的期望、公司的增长以及公司的业务战略、计划和前景。

前瞻性陈述基于某些假设并描述公司未来的计划、战略和预期，通常可以通过使用前瞻性术语来识别，例如“相信”、“预期”、“可能”、“将”、“应该”、“会”、“可能”、“寻求”、“打算”、“计划”、“目标”、“项目”、“估计”、“预期”、“战略”、“战略”、“未来”、“可能”、“承诺”、“潜在”或其他类似术语，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。除本新闻稿中包含的有关公司战略、前景、财务状况、运营、成本、计划和目标的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。可能导致公司实际业绩和财务状况与前瞻性陈述中所示存在重大差异的重要因素包括公司维持和建立合作、许可和其他安排的能力;公司有限的运营历史、有限的现金和亏损历史;公司实现盈利能力;该公司当前和未来候选药物产品的研发工作可能遇到挫折，包括临床前研究或临床试验的阴性或不确定结果，或公司在后期临床试验中复制临床前研究和早期临床试验中发现的阳性结果的能力候选产品的阶段临床试验;临床试验参与者经历的严重和意外的药物相关副作用或其他安全问题;与在中国进行的临床试验相关的潜在挑战以及公司获取和接受其中数据的可能性;其为其候选产品获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）或其他政府批准的能力以及任何已批准适应症的广度;监管要求、政策和指南的延迟和变化，包括向FDA提交所需监管申请的潜在延迟;公司对许可方、合作者、合同研究组织、供应商和其他业务合作伙伴的依赖;公司获得足够融资为其未来的业务运营提供资金的能力;公司维护和执行必要的专利和其他知识产权保护的能力;竞争因素;一般经济和市场状况以及公司最近提交的风险因素和管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析部分中描述的其他风险和不确定性表格10-K的年度报告以及随后提交的表格10-Q的季度报告。该公司在本新闻稿中发表的任何前瞻性声明仅基于公司目前掌握的信息，并且仅限于发表日期的信息。公司没有义务公开更新可能不时做出的任何前瞻性陈述（无论是书面还是口头），无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。

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Marie Campinell企业传播高级总监

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