Fennec Pharmaceuticals宣布在Soop 2026上口头介绍研究者发起的日本Pedmark® II期STS-J 01临床研究的详细结果

~主要终点符合：美国言语-语言-听力协会（ASHA）-定义的听力损失有24.0%的患者，而预先规定的历史基准为56.4%（P=0.001）~

根据Brock标准，约84%的患者患有0级听力损失;未观察到3级或4级听力损失~

~在24名可评价患者中的23名（95.8%）中观察到客观缓解;前瞻性药代动力学分析提供了新的机制见解，支持儿科、青少年和年轻人（AYA）患者的六小时PEDMARK®给药间隔~

~在临时儿童肿瘤学小组（COG）方案ACCL 0431和SIObel 6研究的基础上，STS-J 01代表了第三项研究，证明PEDMARK®对顺铂抗肿瘤活性没有干扰~

北卡罗来纳州研究三角公园九月2026年17日（环球新闻网）--芬内克制药公司（纳斯达克：FENC;多伦多证券交易所：专业制药公司FRx）今天宣布口头介绍了由制药商发起的II期STS-J 01临床试验的详细结果，该试验评估PEDMARK®（硫代硫酸钠注射液）在降低日本儿童、青少年和年轻人（AYA）非转移性实体瘤患者中的抗癌作用。这些数据将于今天在德克萨斯州圣安东尼奥举行的第58届国际儿科肿瘤学会（Soop）年会上公布。

PEDMARK®是美国食品和药物管理局（FDA）批准的第一种也是唯一一种治疗方法，旨在降低1个月及以上患有局限性非转移性实体瘤的儿科患者中与铂治疗相关的耳毒性风险，并且还获得了国家综合癌症网络的认可，可用于AYA患者。

该研究招募了日本11家机构的33名患者，其中主要队列中的27名患者和探索队列中的6名患者。主要研究结果包括：

“STS-J 01的临床和药理学发现令人信服。我们观察到听力损失显着减少，根据布洛克标准，没有3级或4级听力损失，并且可评价患者的客观缓解率为95.8%。前瞻性药代动力学分析进一步提供了重要的机制见解，以了解为什么六小时间隔很重要，支持这样一个模型，即在铂有时间分配和启动其抗肿瘤活性后，PEDMARK®作用于残留的循环和可交换铂。总之，这些发现增加了一个重要的独立证据，支持延迟PEDMARK®给药的临床理由，”Pierre S. Sayad，PhD，M.S.，芬内克制药的首席医疗官

安全性特征与PEDMAK ®已知的耐受性特征和含铂化疗的预期毒性一致。PEDMARK®没有引起严重不良事件，也没有观察到4级PEDMARK®相关毒性。

“对于日本患有癌症的患者来说，成功治疗肿瘤同时保留听力的能力可能会对他们在治疗结束后很长一段时间的生活产生深远的影响。顺山英iso Hiyama医学博士说：“顺铂仍然是一种重要且有效的治疗方法，但永久性听力丧失的风险代表着一个重大未满足的需求，特别是对于可能终生承受顺铂后果的儿童和青少年来说。”博士，日本广岛广岛大学医院儿科外科首席研究员兼教授。“STS-J 01的结果令人鼓舞，因为它们表现出显着的听力保护，并为延迟PEDMAK ®给药的抗肿瘤活性提供了令人放心的临床背景。我们相信，这些结果为医疗保健专业人员提供了对PEDMAK ®的进一步支持和信心。”

Fennec正在日本寻求注册，目前正在探索PEDMAK ®的合作或许可机会。

关于STS-J 01研究STS-J 01是一项II期、研究者发起的、开放标签、单组临床试验，旨在评估PEDMARK®预防铂诱导的耳毒性。该研究入组了两个队列的33名患者：27名3-18岁儿童（主要队列）和6名探索队列的患者，均患有局限性实体瘤，包括神经母细胞瘤、肝母细胞瘤、生殖细胞瘤、骨和软组织肉瘤、成神经细胞瘤和非典型畸形样横纹肌样肿瘤。患者在化疗后六小时接受PEDMAK ®静脉注射，剂量根据体重调整。主要终点是根据美国言语听力协会（ASHA）标准评估的3至18岁队列治疗结束时听力损伤的发生率。次要终点包括安全性、抗肿瘤功效、药代动力学和通过Brock分级测量的听力损失发生率。探索性措施包括纵向测听随访和替代听力测试的验证。

关于铂诱导的耳毒性顺铂和其他含铂化疗药物被广泛用于治疗实体肿瘤，并且对于提高生存率至关重要。不幸的是，这些救生治疗往往会导致永久性、不可逆转的听力丧失，也称为耳毒性。1

顺铂治疗导致听力丧失的情况并不罕见。研究表明，根据化疗的剂量和持续时间，60-90%接受顺铂治疗的患者可能会出现听力损失。2许多接受顺铂治疗的患者将需要终身助听器或人工耳蜗植入，这对一些人来说可能是有帮助的，但不能逆转听力损失，而且随着时间的推移，费用可能很高。3治疗-诱发性听力损失会降低生存质量，因为它影响生活的许多方面，如言语和语言技能、学习成绩、社会情感发展、职业潜力和独立生活的能力。5虽然听力监测被推荐用于帮助管理耳毒性，但目前在某些癌症患者人群中未得到充分利用。

PEDMARK®（硫代硫酸钠注射液）PEDMARK®是第一个也是唯一一个美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方法，适用于降低1个月及以上患有局部、非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂治疗相关的耳毒性风险。它是一种独特的硫代硫酸钠制剂，装在单剂量即用型小瓶中，用于儿科患者静脉注射。PEDMARK也是第一个也是唯一一个在两项开放标签、随机化3期临床研究（儿童肿瘤组（COG）方案ACCL 0431和SIOPEL 6）中具有已确定给药方案的有效性和安全性数据的治疗药物。

此外，国家综合癌症网络（NCCN）向青少年和年轻成人（AYA）人群推荐PEDMAK ®，并获得2A认可。

美国每年约有500，000名患者被诊断出患有癌症，这些患者可以通过铂类化疗进行治疗。6，7耳毒性的发生率取决于化疗的剂量和持续时间，许多接受治疗的患者将需要终生佩戴助听器。在FDA批准PEDMARK之前，没有预防这种听力损失的药物。与没有听力损失的同龄人相比，癌症治疗导致听力损失的患者的生活质量在统计学上显著更差。8，9

PEDMARK已由合作小组在两项生存和减少耳毒性的3期临床研究COG ACCL 0431和SIObel 6中进行了研究。两项研究均已完成。COG ACCL 0431方案纳入了儿童癌症，通常接受强化的顺氮治疗治疗，以治疗局限性和扩散性疾病，包括新诊断的肝母细胞瘤、生殖细胞瘤、骨肉瘤、神经母细胞瘤、成神经细胞瘤和其他实体瘤。SIObel 6仅招募了具有局部肿瘤的肝母细胞瘤患者。

适应症和用途PEDMARK®（硫代硫酸钠注射液）适用于降低1个月及以上患有局部非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂相关的耳毒性风险。

使用局限性尚未确定在输注剂量超过6小时后给药PEDMARK的安全性和有效性。PEDMARK在较长时间的化疗后给药可能不会降低耳毒性的风险，因为不可逆转的耳毒性可能已经发生。

重要安全信息PEDMARK禁忌用于对硫代硫酸钠或其任何成分有严重超敏反应史的患者。

临床试验中8%至13%的患者发生超敏反应。监测患者的超敏反应。如果发生超敏反应，立即停用PEDMARK并进行适当的护理。在每次后续PEDMARK给药前给予抗组胺药或糖皮质激素（如果适用）。PEDMARK可能含有亚硫酸钠;对亚硫酸盐敏感的患者可能会出现超敏反应，包括过敏症状和危及生命的或严重的哮喘发作。哮喘患者更常见亚硫酸盐敏感性。

由于高钠血症的风险增加，PEDMARK不适用于1个月以下的儿科患者或患有转移性癌症的儿科患者。

临床试验中12%至26%的患者发生高钠血症，其中包括一例3级病例。临床试验中15%至27%的患者出现低钾血症，9%至27%的患者出现3级或4级。在基线和临床指征时监测血清钠和钾水平。基线血清钠含量超过145 mmol/L的患者暂停使用PEDMAK。如果小球过滤率（GFR）低于60毫升/分钟/1.73m2，则更密切地监测高钠血症和低钾血症的体征和症状。

每次PEDMARK给药前给予止吐药。酌情提供额外的止吐药和支持性治疗。

SIOPEL 6中最常见的不良反应（≥25%，与顺铂单药治疗相比，组间差异>5%）为呕吐、恶心、血红蛋白降低和高钠血症。COG ACCL 0431中最常见的不良反应（≥25%，与顺铂单药治疗相比，组间差异>5%）为低钾血症。

请参阅PEDMARK®的完整处方信息：www.PEDMARK.com。

关于芬内克制药芬内克制药公司是一家专业制药公司，致力于对抗接受顺铂化疗的癌症患者的耳毒性。Fennec专注于PEDMAK ®的商业化，以降低癌症患者铂引起的耳毒性风险。PEDMARK于2022年9月获得FDA批准，并于2023年6月获得欧盟委员会批准，并获得英国（英国）于2023年10月获得批准，品牌名称为PEDMARQSIRST。

于二零二四年三月，Fennec订立独家许可协议，据此，Norgine Pharmaceuticals Ltd.，欧洲领先的专业制药公司将在欧洲、英国、澳大利亚和新西兰。PEDMARQSI现已在多个国家/地区上市。

PEDMARK在美国获得了孤儿药物独家经营权，PEDMARQSI在欧洲获得了儿科使用营销许可，其中包括八年加两年的数据和市场保护。此外，Fennec拥有在美国和国际上为PEDMARK提供保护的专利，直至2039年。

欲了解更多信息，请访问www.fennecpharma.com并关注LinkedIn。

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有关相关风险因素的更详细讨论，请参阅我们在www.sec.gov和www.sedar.com上提供的公开文件。

PEDMARK® PEDMARQSI®和Fennec®是Fennec Pharmaceuticals Inc.的注册商标。

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1 Sheth S等人。顺铂耳毒性的机制和耳保护的进展。细胞神经科学前沿。2017年，第11卷。2 Langer T，am Zehnhoff-Dinnesen A，Radtke S，Meitert J，Zolk O.了解铂引起的耳毒性。趋势药理学科学。2013;34（8）：458-469 3 Landier W.耳毒性和癌症治疗。癌2016年6月第122卷，第11期：1647-1658。4 Clemens E，van den Heuvel-Eibrink MM，Mulder RL等人。儿童、青少年和年轻成人癌症幸存者耳毒性监测的建议：国际儿童癌症晚期效应指南协调小组与PanCare财团合作的报告。柳叶刀肿瘤。2019;20（1）：e29-e41 5 Bass JK、Knight KR、Yock TI、Chang KW、Cipkala D、Grewal SS。儿童和青少年癌症幸存者听力损失的评估和管理：儿童肿瘤学小组的报告。儿科血癌。2016;63（7）：1152-1162。6 Chattaraj A等人，顺铂诱导的耳毒性：对负担、预防和拦截策略的简要回顾。JCO Oncol Pract. 2023;19 7 Freyer DR et al.硫代硫酸钠与观察对癌症儿童顺铂诱导听力损失发展的影响（ACCL 0431）：一项多中心、随机、对照、开放标签、III期试验。柳叶刀肿瘤。2017;18（1）：63-74。8 Rajput K、Edwards L、Brock P、Abiodun A、Skelkin P、Al-Malky G.耳毒性引起的听力丧失和儿科癌症幸存者的生活质量。Int J Pediatr Otorhinolaryngol。2020;138：110401。doi：10.1016/j.ijporl.2020.110401 9 Bass JK，Knight KR，Yock TI，Chang KW，Cipkala D，Grewal SS.儿童和青少年癌症幸存者听力损失的评估和管理：儿童肿瘤学小组的报告。儿科血癌。2016;63（7）：1152-1162。