Rocket Pharmaceuticals与FDA就持续招募和给药以及RP-A501治疗达农病的II期试验的关键要素保持一致

Rocket Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家完全整合的商业阶段生物技术公司，致力于开发治疗罕见和危及生命的疾病的基因药物，专注于遗传性心血管疾病，今天宣布与美国食品和药物管理局（FDA）就持续招募和给药以及RP-A501治疗达农病的全球关键2期试验的关键要素保持一致，包括重新调整的剂量、12名患者的关键人群和确定的12个月共同主要终点。

FDA审查的临床数据包括根据修改后的方案治疗的前三名患者的结果。三人均完成了至少四周的随访，并在按照方案规定的观察后出院。尚未观察到血栓性微血管病或毛细血管渗漏综合征的临床或实验室证据。在审查可用的安全数据后，FDA确认根据修改后的方案以重新校准的剂量继续招募和给药。

FDA还确认，关键研究人群将包括12名男性患者，使用商业级产品接受RP-A501治疗，重新校准剂量为每公斤3.8 x 10 ³基因组拷贝（GC/kg）。重要的是，根据修改后的方案接受重新校准剂量治疗的前三名患者计入12名患者的关键人群，剩下另外9名患者需要入组和治疗。Rocket预计将在2027年中期完成剩余患者的给药。

主要评估将在12个月时进行，使用之前确定的心肌LAM 2蛋白表达和左心室质量指数较基线下降10%的协同主要终点。这些端点旨在支持潜在的加速批准途径。

“FDA对关键疗效框架的确认标志着RP-A501和达农病界的一个重要里程碑，”医学博士Gaurav Shah说，火箭制药首席执行官。“随着前三名患者计入12名患者的关键人群，并且已建立的共同主要终点得到保留，我们现在有了一条明确且可操作的路径来完成关键研究。重新校准剂量的初步临床经验和支持性产品桥梁数据进一步巩固了前进的道路。"

修改后的方案纳入了重新校准的RP-A501剂量和由利妥昔单抗、西罗莫司和皮质类固醇组成的优化免疫调节方案，以及增强的资格标准、安全性监测和风险缓解措施。重新校准的剂量是根据2期商业级产品的分析特征（包括其全颗粒含量）选择的，并得到非临床桥连数据的支持。

非临床桥连数据进一步支持重新校准剂量的药理学活性。在Danon病小鼠模型中，以3.8 × 10 GC/kg给予II期材料导致心脏LAMP 2B蛋白表达与较高剂量下观察到的结果相当，并证明了相当的载体生物分布。