Benitec Bizarma发布2026年全年财务业绩并提供运营更新

加利福尼亚州海沃德九月2026年14月14日（环球新闻网）-- Benitec Bizerma Inc.（纳斯达克：BNSX）（“Benitec”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，基于其专有的“沉默并取代”DNA定向RNA干扰（“ddRTI”）平台，开发用于危及生命的基因定义疾病的疾病修饰基因药物，今天公布了截至2026年6月30日的整个财年的财务业绩，并提供了最近监管互动和即将发布的临床数据演示的最新情况。

“对于贝尼特斯来说，今年是临床执行和BB-301的持续开发的重要一年，”杰瑞尔·A说。班克斯，医学博士，博士，贝尼特斯执行主席兼首席执行官。“在这一年里，我们完成了队列1中所有六名患者的随访，并完全入组了队列2，同时继续进行所需的监管互动，为BB-301进入关键试验做准备。迄今为止观察到的临床益处的一致性和持久性，以及我们与FDA就关键研究计划进行的讨论，继续增强了我们对BB-301有意义地改变OPMD相关吞咽困难过程的潜力的信念。我们感谢促成这一进展的患者、家人和研究人员，我们期待在这一势头上再接再厉，努力计划于2027年中期启动关键研究。”

临床亮点

该公司继续通过正在进行的1b/2a期临床研究的临床开发来推进BB-301，该研究评估局部给药BB-301治疗OPMD相关吞咽困难的安全性和临床有效性。

中期临床研究更新

监管更新

即将到来的催化剂

财务摘要

2026年全年财务业绩

截至2026年6月30日止年度，该公司报告的总费用为5，120万美元，而截至2025年6月30日止年度为4，180万美元。2026年的研发费用为2，340万美元，高于2025年的1，830万美元，主要与正在进行的用于治疗OPMD的BB-301临床开发有关。研发费用的增加主要反映了630万美元的股份薪酬增加和220万美元的工资增加，部分被合同制造活动减少380万美元所抵消。

2026年一般和行政费用总计2，780万美元，而2025年为2，340万美元。这一增长主要是由于270万美元的股份薪酬增加和80万美元的工资增加。

截至2026年6月30日止年度的运营净亏损为5，120万美元，而上一年为4，180万美元。截至2026年6月30日止年度股东应占净亏损为4，550万美元，即每股基本股和稀释股0.98美元，而截至2025年6月30日止年度股东应占净亏损为3，790万美元，即每股基本股和稀释股1.05美元。截至2026年6月30日，公司拥有1.8亿美元的现金和现金等价物。

关于BB-301

这些前瞻性陈述基于公司当前的预期，并受到可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性的影响，包括与以下方面相关的意外进展和风险：我们开发和潜在商业化候选产品的计划的成功;临床前研究和临床试验的完成时间;未来临床试验中患者入组和给药的时间和充分性;我们临床试验数据的可用时间;监管机构备案和批准的时间和结果;新型AAC载体的开发;我们未来潜在的对外许可和合作;我们技术被许可者的计划; ddRTI和我们候选产品的临床实用性以及潜在属性和好处，包括治疗效果的潜在持续时间和“一次”治愈的潜力;我们的知识产权地位和我们专利组合的持续时间;费用、持续亏损、未来收入、资本需求和额外融资需求，以及我们在市场条件和其他因素的情况下获得额外融资的能力;我们预计现金和现金等值物足以执行我们的业务计划的时间长度;意外延迟;进一步的研究和开发以及临床试验的结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准或值得继续开发;在临床试验中招募足够数量的受试者的能力; FDA和其他政府当局做出的决定;美利坚合众国的监管动态;公司保护和执行其专利和其他知识产权的能力;公司对其与合作伙伴和其他第三方关系的依赖;公司产品和公司合作伙伴产品的有效性或安全性;公司产品和公司合作伙伴产品在市场和市场竞争中的接受度;对第三方制造商和供应商的依赖，以及与制造复杂性、供应中断以及遵守当前良好制造规范、销售、我们候选产品的营销和分销要求;高于预期的费用;包括与诉讼或战略活动相关的费用;我们发生重大损失以及我们实现或维持盈利能力或产生任何收入的能力的不确定性;公司通过增加收入和获得额外融资满足其资本需求的能力;地方、区域、国家和国际经济状况和事件的影响;包括地缘政治不稳定以及与在国际市场开展业务和寻求监管批准相关的风险;我们吸引和留住关键管理、科学和技术人员的能力;我们和我们的第三方信息技术系统中的网络安全威胁和漏洞;影响药品定价和报销的立法和监管改革的影响，包括医疗保险药品价格谈判和政府定价框架;在临床试验中使用我们的候选产品或在未来的任何上市批准后产生的潜在产品责任索赔;医生、患者、第三方付款人或医学界的其他人可能不接受我们的候选产品，我们可能无法从候选产品的销售或许可中产生任何未来收入;以及美国政府机构运营中断，包括FDA人员配置变化;以及公司提交给美国证券交易委员会的报告中不时详述的其他风险。本公司不承担任何意图或义务，列出这些前瞻性陈述的日期。

BB-301是一种新型的、修饰的AAC 9外壳，表达一种独特的、单一的双功能构建体，促进密码子优化的Poly-A结合蛋白核-1（PABPN 1）和两种针对突变体PABPN 1（OPMD的致病基因）的小抑制性RNA（siRNA）的共表达。这两种siRNA被建模为microRNA骨架，以沉默有缺陷的突变体PABPN 1的表达，同时允许密码子优化的PABPN 1的表达，以用蛋白质的功能版本取代突变体。BB-301是在一次性手术中局部给药到喉咙中驱动吞咽过程的肌肉，这种方法旨在最大限度地提高局部益处并最大限度地减少全身暴露。我们相信BB-301的沉默和替代机制在治疗OPMD方面具有独特的地位，可以减缓或停止突变PABPN 1的表达，同时提供功能性替代蛋白。BB-301已获得EMA的孤儿药物认定以及FDA的孤儿药物和快速通道认定，目前正在一项1b/2a期、首次人体、开放标签剂量升级研究中进行评估，以评估对OPMD受试者肌肉注射BB-301的安全性和临床活性（NCT 06185673）。

关于Benitec Bizerma Inc.

贝尼特斯·比斯马公司（纳斯达克：BNMC）是一家临床阶段生物技术公司，开发改善疾病的基因药物，旨在改善患有危及生命的遗传疾病的患者的生活。该公司专有的“沉默并取代”DNA指导的RNA干扰（ddRTI）平台将RNA干扰（RTI）与基因疗法相结合，以创造旨在促进致病基因的持续沉默和同时递送替代基因的药物，以恢复正常的细胞功能。一次给药后。该公司的主要研究候选药物BB-301是第一种也是唯一一种处于临床开发阶段的疾病修饰基因药物，用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）相关的吞咽困难。欲了解更多信息，请访问www.benitec.com。

前瞻性陈述

除本文中列出的历史信息外，本新闻稿中列出的事项包括前瞻性陈述，包括有关贝尼特斯开发和商业化其候选产品的计划、完成临床前和临床试验的时间、临床试验数据的可用时间、临床试验中患者招募和给药的时间和充分性的陈述，预期监管文件和其他监管步骤的时间，以及ddRTI和Benitec候选产品的临床实用性和潜在属性和好处，以及其他前瞻性陈述。

投资者关系联系人：Candice Masse astr合作伙伴candice.@ astrpartners.com

媒体联系方式：Audra Friis Sam Brown Healthcare Communications（917）519-9577 audrafriis@sambrown.com

资料来源：Benitec Bizerma Inc.