Sionna Therapeutics宣布计划将ION-451 + ION-2222双重组合推进到2a期概念验证试验

SEN-719 PreciION CF子集的事后分析显示，安慰剂调整后的汗液氯化物平均降低高达-8.6 mmo/L，与NBD 1生物活性一致

双重组合2a期试验预计将于2027年第一季度启动

裁员46%和其他节省成本的措施优先推进双重组合计划并将现金跑道延长至2029年下半年

Sionna将于美国东部时间今天下午4：30主持电话会议

马萨诸塞州沃尔瑟姆，九月2026年14日（环球新闻）-- Sionna Therapeutics，Inc.（纳斯达克：ION）是一家临床阶段生物制药公司，其使命是开发治疗囊性纤维化（CF）的新药，今天宣布计划将其首选的专有双重组合ION-451 + ION-2222推进到Ascension CF 2a期概念验证（Pod）试验中，以及该公司对PreciION CF 2a期试验的事后分析结果。在对PrecisionCF的临床、药代动力学（PK）和非临床数据进行广泛审查后，决定推进SION-451 + SION-2222。从该试验和先前的I期双重组合试验中获得的信息将为双重组合的开发策略提供信息。

Sionna总裁兼首席执行官Mike Cloonan表示：“对于我们来说，花时间完成全面的事后数据分析非常重要，以更好地了解ION-719 PreciION CF试验结果及其潜在影响。”“分析确定了一些重要因素，我们认为这些因素使试验的解释变得复杂，并且可能削弱了NBD 1稳定的影响。事后调查结果，加上ION-451 + ION-2222的有利第一阶段结果，支持将双重组合推进到2a阶段。我们受到了CF社区的启发，他们的声音继续强化对新治疗选择的需求。”

格雷戈里·S·格雷戈里说：“尽管取得了重大进展，但CF患者仍然需要新的选择。”萨维茨基，医学博士，公共卫生硕士，波士顿儿童医院囊性纤维化中心主任、哈佛医学院儿科副教授。“直接稳定NBD 1仍然代表着解决CF潜在生物学的差异化方法。我很高兴看到Sionna继续进行ION-451 + ION-2222的2a期试验，这将是进一步探索NBD 1生物学是否可以为CF患者带来有意义的好处的重要下一步。”

Precision SION CF 2a期临床试验（NCT 07108153）是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验，在15名患有CF F508 del纯合子的成人受试者中评价了将SION-719添加到Trikafta®中的安全性和耐受性。汗液氯化物的变化是CFTR功能的重要指标，是关键的活动终点。正如之前宣布的那样，该试验没有达到其关键活性终点，Sionna也没有将SION-719作为SOC的附加药物。

在公布基线结果后，Sionna对临床、PK和非临床数据进行了全面分析，以更好地了解PrecisionCF结局，包括对NBD 1机制和SION-451 + SION-2222双重组合的影响。

试验中的主要分析以第1天作为基线评估了安慰剂调整的汗液氯化物变化。预先指定的次要分析使用每个治疗期开始时测量的基线评估了安慰剂调整的汗液氯化物变化。在14名可评估参与者中，两种方法下的结果相似，主要分析中安慰剂调整的汗液氯化物变化为-1.0mmol/L，次要分析中为-1.1mmol/L。

事后分析确定了三个可能混淆观察到的治疗效果的因素：

Sionna认为，这些分析表明ION-719在试验中具有生物活性，但ION-719和Trikafta之间的PK异常值和复杂相互作用可能影响了观察到的结果并减弱了潜在的治疗信号。

ION-451 + ION-2222双组合第2阶段开发计划Sionna计划将ION-451 + ION-2222推进到Ascension CF第2a阶段Pod试验中。该公司继续认为，直接稳定NBD 1与互补CFTR调节剂的组合具有有意义地改善CFTR功能的潜力。

Ascension CF POC将是一项开放标签试验，评价接受SION-451 + SION-2222治疗28天的F508 del纯合子CF成人。参与者将从Trikafta转换为SION-451 + SION-2222，试验将评估汗液氯化物，安全性和PK。该设计将融入PreciION CF在给药依从性和汗液氯化物变异性方面的关键知识，预计该试验将于2027年第一季度启动。

推进ION-451 + ION-2222的决定得到了基于ION-451的双重组合的第一阶段健康志愿者试验结果的支持，该公司于2026年8月10日宣布了该试验的总体结果。该试验实现了其安全性、耐受性和PK目标。根据目标暴露覆盖范围，ION-451 + ION-2222被确定为首选的双重组合，并且进一步的ION-451每日两次（BID）+ION-2222每日一次（QD）方案表现出良好的耐受性特征。计划剂量的第一阶段暴露在Sionna CFHBE试验中与CFTR功能有意义改善相关的范围内。

企业更新在完成对其运营的全面审查后，Sionna董事会批准裁员约46%，公司已实施其他成本节约措施，将其资源集中在推进ION-451 + ION-2222并延长其运营跑道上。Sionna希望保留推进双重组合计划所需的核心临床、科学、监管、技术和企业能力。该公司目前估计重组和相关费用总额约为640万美元。

Sionna于2026年第二季度结束时持有约2.683亿美元的现金、现金等值物和有价证券。该公司估计，裁员、停止对SEN-719的投资作为标准护理的附加措施以及其他节省成本的措施将将其现金跑道延长到2029年下半年。

网络广播详细信息Sionna Therapeutics的现场网络广播将于美国东部时间今天（2026年9月14日）下午4：30开始，可通过此链接访问。喜欢通过电话倾听或提出问题的参与者可以在Sionna的投资者关系网站上或点击此处注册。重播将在Sionna网站https://investors.sionnatx.com/news-events/events“投资者”部分的“活动”页面上提供。

关于Sionna Therapeutics Sionna Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，其使命是通过开发使囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）蛋白功能正常化的新药，彻底改变目前囊性纤维化（CF）的治疗模式。Sionna的目标是为CF患者提供差异化药物，通过直接稳定CFTR的核苷酸结合结构域1（NBD 1），使其CFTR功能尽可能恢复到正常水平，Sionna认为这对CF患者的临床结局和生活质量的潜在改善至关重要。有关Sionna的更多信息，请访问www.sionnatx.com。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述，包括但不限于有关Sionna信念和期望的暗示和明确陈述：其目标是改变CF的治疗范式;其对PreciION CF试验结果的解释以及潜在混杂因素对这些结果解释的影响; NBD 1稳定化改善CFTR功能并产生临床益处的潜力，包括对PreciION CF中ION-719生物活性的信念以及临床前和体外分析数据到临床结果的可翻译性; SEN-451 + SEN-2222计划的2a阶段概念验证试验的目标、设计、时间、启动和进行; ION-451 + ION-2222的治疗潜力、临床受益和安全性;裁员和其他节省成本措施的预期时机、范围、成本和效益;公司保留推进ION-451 + ION-2222并作为上市公司运营所需的能力和人员的能力;公司预期的现金跑道;以及其他非历史事实的陈述。

在某些情况下，前瞻性陈述可以通过“可能”、“将”、“应该”、“将”、“预计”、“计划”、“预期”、“可能”、“意图”、“目标”、“项目”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或其他类似表达的负面术语来识别。任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受到可能导致实际事件或结果发生重大差异的风险、不确定性和重要因素的影响，包括开发候选产品固有的不确定性;解释PreciION CF结果和潜在的混淆因素;事后分析的固有局限性，是探索性的，可能无法可靠地预测未来的结果;体外和临床前数据可能无法转化为临床受益的风险;用一种化合物观察到的结果可能无法预测不同化合物或组合的结果的风险;以及设计和实施计划中的2a期试验。其他风险包括公司证明其候选人安全有效的能力;获得监管反馈或批准;实现预期的重组节省和跑道延长;在裁员后保留关键人员和能力;确保足够的资金;并应对总体经济、行业和市场状况。Sionna最近的10-Q表格季度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的文件中的“风险因素”中描述了这些风险和不确定性。前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生。任何前瞻性陈述仅代表Sionna截至今天的观点，不应被视为代表其此后任何日期的观点。除非法律要求，Sionna不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。我们不对任何此类前瞻性陈述的准确性做出任何明确或暗示的陈述或保证。

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