Cellectis在重大检修中支持基因编辑

Cellectis SA（纳斯达克股票代码：CLLS）周一宣布战略转型，成为一家专注于慢性病持久治疗的体内基因编辑实体。

消息公布后，该股下跌逾27%。

董事会于9月11日批准了这一转向，将资源重新调整为主要体内资产，并将其运营现金跑道延长至2028年下半年。

截至2026年6月30日，现金、现金等值物和定期存款为1.69亿美元，预计将为2027年第四季度提供跑道。

该公司的新方向集中在主要候选产品.HEAL-101和.HEAL-201上。

.HEAL-101使用针对APOC 3基因的TALE碱基编辑器来治疗严重的高乳酸血症，这种疾病影响着美国和欧洲估计100万至200万患者。

临床前人源化小鼠模型显示。HEAL-101使血浆APOC 3水平降低高达70%，并使循环三酸酯降低高达76%。

Cellectis计划在中国启动一期试验，并于2027年下半年发布初步临床数据。

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与此同时，.HEAL-201利用一种针对PCSK 9启动子的TARE表观遗传调节剂来治疗严重高胆固醇血症，为美国和欧洲的另外100万至200万高风险患者提供了治疗。

临床前测试表明，小鼠模型中血浆PCSK 9水平降低了90%以上。

Cellectis预计将于2028年上半年在中国启动I期试验并分享初步临床数据。

为了优化财务资源，由于市场动态的变化，Cellectis将退出同种异基因CAR T细胞候选物lasme-cel和eti-cel的开发，同时为这些资产寻找战略合作伙伴。

该公司指出，一线治疗方案的持续和最近加速进步降低了复发率，减少了进入后期治疗线的患者数量。

与此同时，双特异性抗体和体内CAR-T方法的迅速出现加剧了二线和三线治疗环境中的竞争。

此次运营重组支持与阿斯利康（AstraZeneca Plc）（纽约证券交易所代码：AZN）、Alogene Therapeutics，Inc.的现有细胞治疗合作伙伴关系。（纳斯达克股票代码：ALLO）和施维耶。

CLLS价格走势：根据Benzinga Pro数据，周一发布时Cellectis股价下跌27.42%，至2.250美元。

照片由Gorodenkoff通过Shutterstock拍摄

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