Akebia Therapeutics宣布首例患者在Ebribafusp治疗罕见的互补性肾病的II期篮子试验中接受治疗

评估ebribafusp治疗IgA肾病、狼疮性肾病和C3肾病的开放标签II期试验

初步数据预计将于2027年发布

马萨诸塞州沃尔瑟姆，九月2026年14月14日（环球新闻网）-- Akebia Therapeutics®，Inc.（纳斯达克：AKBA）是一家旨在改善受肾病影响的人们生活的生物制药公司，今天宣布，第一位患者已在其II期篮子试验中接受给药，该试验评估ebribafusp治疗罕见的互补性肾病，包括IgAN、狼疮性肾病（LN）和C3肾病（C3 G）。Ebribafusp是一种研究性的下一代抗C3 d因子H融合蛋白，旨在抑制组织中的补充激活，而不抑制血液中的补充系统。第二阶段篮子试验是开放标签的，Akebia预计将于2027年报告初始数据。

Akebia首席研发兼医疗官Steven Burke博士说：“为这项篮子试验中的第一位患者接种疫苗是ebribafusp计划的一个重要里程碑，更重要的是，对于患有罕见肾病的患者来说。”“Ebribafusp的设计目的是直接抑制肾脏组织中的补充激活，而不抑制血液中的补充系统。如果成功，我们相信这种差异化的方法有可能为患者提供长期治疗选择，同时降低与全身补体抑制相关的感染风险，并可能适用于多种罕见肾脏疾病。

II期篮式试验旨在评估Ebribafusp的安全性，疗效和药代动力学，预计将招募多达30名IgAN，LN或C3 G患者。在主研究中，患者将接受ebribafusp每周一次皮下给药，持续26周，随后是针对应答者的长期扩展研究。主要终点是不良事件的发生率，次要终点包括通过尿蛋白肌萎缩比（UPCR）测量的蛋白尿变化、通过估计的小球过滤率（BEP）测量的肾功能和药代动力学。该试验还将测量血液和尿液中的补充生物标志物，以评估ebribafusp在不抑制血液中的补充系统的情况下降低肾脏组织中的补充活性的程度。

有关试验的更多信息可在ClinicalTrials.gov上获取，标识符为NCT 06419205。

关于Ebribafusp Ebribafusp（之前称为AKB-097和ADX-097）是一种抗C3 d因子H融合蛋白，是一种研究性的下一代补充剂。C3 d在小球中的存在是许多互补物介导的肾脏疾病的标志。Ebribafusp旨在靶向组织中的互补激活位点，以灭活替代途径C3转化酶。Ebribafusp正在进行研究，目标是针对肾损伤部位的局部、不受控的补充活性和炎症。

2025年11月，Akebia从Q32 Bio，Inc.手中收购了ebribafusp的全球版权(Q32生物）。在Q32 Bio进行的非临床研究中，ebribafusp分布到受影响的组织和器官，并表现出持久的组织药代动力学和药效学特性。在Q32 Bio在健康志愿者中进行的一项已完成的I期临床试验中，观察到ebribafusp通常耐受良好，并显示出最低的抗药抗体。

Akebia Therapeutics，Inc.是一家完全整合的生物制药公司，旨在改善受肾病影响的人们的生活。Akebia成立于2007年，总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。有关更多信息，请访问我们的网站www.akebia.com，该网站不构成本版本的一部分。

前瞻性声明本新闻稿中有关Akebia Therapeutics，Inc.的声明的（“Akebia ' s）的战略、计划、前景、预期、信念、意图和目标是经修订的1995年美国私人证券诉讼改革法案含义内的前瞻性陈述，包括但不限于：Akebia对ebribafusp的潜在益处和作用机制的信念和期望，包括其直接抑制肾脏组织中的互补激活而不抑制血液中的补充系统的潜力，其靶向组织中的互补激活位点以使替代途径C3转化酶同步的能力，以及其靶向局部，肾脏损伤部位的补充活性和炎症不受控制; Akebia认为ebribafusp代表了一种差异化的方法，如果成功，有可能为患者提供长期治疗选择，同时降低与系统性补充抑制相关的感染风险; Akebia认为ebribafusp可以适用于多种罕见肾脏疾病; Akebia对启动II期篮子试验的信念和期望，包括罕见肾病患者的潜在益处;以及Akebia对II期篮子试验的目标和期望，包括其证明安全性、有效性和药代动力学的能力、入组的患者数量以及报告试验初始数据的时间。

术语“意图”、“相信”、“计划”、“目标”、“潜力”、“预期”、“估计”、“目标”、“预测”、“预期”、“未来”、“可能”、“将”、“可能”、“可能”、“继续”、这些词语的衍生词以及类似的参考文献旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种风险、不确定性和其他因素，实际结果、性能或经验可能与任何前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：Akebia产品和候选产品的潜在治疗益处、安全性和有效性;与Akebia正在进行和计划的研发活动相关的风险和不确定性，包括启动、进行或完成临床前研究和临床试验，招募患者参与此类临床前研究和临床试验的能力以及时间; Akebia的临床前研究和临床试验的结果，包括初始、初步、中期或回顾性数据、分析或结果可能无法复制或预测未来临床前或临床数据、分析或结果的最终分析或结果，或者此类分析或结果可能不支持此类候选产品的进一步开发; FDA等卫生当局就监管文件和其他相互作用做出的决定; Akebia商业产品的潜在需求和市场潜力和接受度以及与Akebia商业产品相关的覆盖范围和报销，包括对潜在市场机会的估计; Akebia商业产品的竞争格局，包括仿制药进入者及其时机; Akebia获得和维持其产品和候选产品专利保护的能力，以及成功捍卫这些专利免受第三方挑战的能力; Akebia吸引和留住合格人才的能力; Akebia实现和维持盈利能力以及维持运营费用与其运营计划一致的能力; Akebia的收入及其前期财务业绩可能无法指示未来业绩;制造、供应链和质量问题以及任何召回、减记、损害或其他相关后果或潜在后果;提前终止Akebia的任何合作;地缘政治环境的变化和美国关税贸易政策的不确定性。其他风险和不确定性包括Akebia最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表格季度报告以及Akebia未来可能向SEC提交的其他文件中“风险因素”标题下确定的风险和不确定性。这些前瞻性陈述（除非另有说明）仅限于本新闻稿发布之日，并且，除非法律要求，Akebia不承担并明确否认任何更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。

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