椎间盘医学在第14届血液肿瘤学会（SOHO）年会上公布了在维拉红细胞增多症（PV）患者中进行的RESTORE-PV II期试验的初步结果

马萨诸塞州沃特镇九月2026年9月9日（环球新闻网）-- Disc Medicine，Inc.（纳斯达克股票代码：Iron）是一家临床阶段生物制药公司，专注于为患有严重血液病的患者寻找新疗法和商业化，该公司今天公布了RESTORE-PV II期试验在very红细胞增多症（PV）患者中使用DISC-3405进行的积极初步结果。这些数据在德克萨斯州休斯顿举行的2026年血液肿瘤学会（SOHO）年会的海报会议上展示，表明DISC-3405治疗可以增加hepcidin并降低血清铁，从而减少静脉切开术、控制红细胞压积并改善PV患者的症状负担。这些数据将在明天（9月10日）的SOHO会议上进行口头演示。Disc还再次介绍了selCodebart II期RALLY-MF试验（DISC-0974）在骨髓纤维化贫血（MF）患者中进行的积极结果，以及一项新的系统性文献回顾，通过患者报告的结果来描述与MF相关的贫血的人文负担。

Disc Medicine总裁兼首席执行官、JD、博士John Quisel表示：“对RESTORE-PV试验数据的首次观察表明，DISC-3405既定的药效学在重要的临床指标上得到了良好的转化。”“事实证明，限制铁是一种针对大量very红细胞增多症患者的变革性治疗方法，有可能满足他们对红细胞压积控制的迫切需求，同时管理症状负担并减少对放血的依赖。我们对DISC-3405的目标是提供最佳的产品展示，将持久的疾病控制与使用新型抗体方法的简单、可控且方便的给药相结合。在PV的更新和今年MF的早期进展之间，我们加强了对血液肿瘤学的承诺，现在有两个项目正在朝着骨髓增生性肿瘤的潜在关键发展迈进。”

这项II期多中心、开放标签RESTORE-PV试验招募了40名成年PV参与者，其中A队列20名参与者和B队列20名参与者。在该试验中，经过4至12周的观察后，参与者进行12周的剂量增量，然后皮下接受DISC-3405，Q2周（队列A）或Q4周（队列B）300毫克，持续20周，随后以这些剂量进行最多20周的额外治疗。在数据截止时，队列A中的所有20名参与者均接受了给药，n=13名患者完成了26周的研究，队列B中的20名参与者中的18名接受了给药。列出了队列A的疗效数据，列出了队列A和B的基线和安全性数据。在整个升级和维护期间，结果显示：

Disc计划在2026年底之前提供RESTORE-PV的更新，以及DISC-3405治疗镰状细胞病的1b期试验的初始数据。

关于selCodebart，该公司还预计将与美国食品和药物管理局（FDA）分享第二阶段会议结束后的反馈，并计划在今年年底前在MF贫血方面进行关键开发。

关于DISC-3405

DISC-3405是一种研究性抗TMPRSS 6（跨膜丝氨酸蛋白酶6，也称为间质蛋白酶-2）单克隆抗体，旨在增加铁调素的产生并抑制血清铁。于2023年1月从Mabwell Therapeutics获得许可的DISC-3405。铁调素诱导的治疗潜力包括治疗与铁过载相关的疾病、红细胞产生过量的疾病或由铁可用性引起的疾病。Disc已经在健康志愿者的1期研究中建立了DISC-3405的临床机制证明，并在真性红细胞增多症患者中启动了2期试验，在镰状细胞病患者中启动了1b期试验。

DISC-3405是一种研究药物，在全球任何司法管辖区均未被批准用作治疗药物。

真性红细胞增多症（PV）是一种慢性和罕见的骨髓增生性肿瘤，其特征是红细胞的异常增殖。PV在美国影响约150，000名患者，在欧洲也有类似的患病率。红细胞的过量产生会改变血液的粘稠度，导致血液液化，并使患者患心脏病和血栓事件（例如心脏病发作和中风）的风险增加。患者还会出现脾脏肿大等并发症以及疲劳、半月板炎、注意力难以集中等疾病症状。目前的治疗包括放血以物理去除血液和铁以限制红细胞生成或使用细胞减少剂进行治疗，目标是减少红细胞计数和控制症状。

关于椎间盘医学

Disc Medicine是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重血液病的患者发现、开发和商业化新型治疗方法。我们正在构建一个创新的、潜在的一流候选治疗药物组合，旨在通过针对红细胞生物学的基本生物途径（特别是血红蛋白生物合成和铁稳态）来治疗广泛的血液疾病。欲了解更多信息，请访问www.discmedicine.com。

关于前瞻性陈述的Disc警示声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关Disc对其selCodebart和DISC-3405开发计划下一阶段的期望的明确或暗示陈述，包括启动和完成其临床试验的预计时间表，预计的数据发布时间、其他临床活动以及预计与监管机构的讨论。使用的词语，例如但不限于“相信”、“预期”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“可能”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预期”或“可能”等词语或这些术语的否定词以及旨在识别前瞻性陈述的其他类似词语或表达。前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来业绩的保证。相反，它们基于Disc对Disc业务未来、未来计划和策略、临床结果和其他未来状况的当前信念、期望和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，不可能预测所有风险和不确定性。我们不对任何此类前瞻性陈述的准确性做出任何陈述或保证（明确或暗示）。

Disc可能实际上无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，投资者不应过度依赖这些前瞻性陈述。由于许多重大风险和不确定性，实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括但不限于：Disc的资本是否足以支持其未来运营以及成功启动和完成临床试验的能力; Disc的性质、战略和重点;预测Disc候选产品开发时间和成本的困难; Disc研究、开发和商业化其当前和未来候选产品的计划; Disc计划的临床前研究和临床试验的启动时间; Disc临床试验数据的可用时间; Disc有能力识别具有重大商业潜力的其他候选产品并扩大其在血液疾病领域的渠道; Disc临床前研究和临床试验的时间和预期结果，以及Disc临床前研究和临床试验的结果可能无法预测与未来研究或临床试验相关的未来结果并且可能不支持进一步开发的风险营销批准;以及Disc向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险和不确定性，包括Disc截至2025年12月31日的10-K表格年度报告的“风险因素”部分，以及随后的10-Q表格季度报告。任何前瞻性陈述仅代表其作出之日的情况。除非法律要求，否则Disc及其附属公司、顾问或代表均不承担任何公开更新或修改任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

媒体联系

Peg Rusconi Deerfield Group pe. deerfieldgroup.com

投资者关系联系

Christina Tartaglia精密AQ christina. precisionaq.com