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2026-09-08 20:05
马萨诸塞州沃特镇九月2026年8月(环球新闻网)--CAMP 4 Therapeutics Corporation(“CAMP 4”)(纳斯达克股票代码:CAMP)是一家临床阶段生物制药公司,开发一系列调节性RNA靶向疗法,旨在上调基因表达,目标是恢复健康蛋白质水平以治疗广泛的遗传性疾病,该公司将于2026年9月28日星期一举办虚拟分析师日,从12:美国东部时间下午00 - 1:30由CAMP 4的执行领导团队领导,患者倡导者和领先的KOL参与其中。要注册,请单击此处。
您可以在CAMP 4网站的投资者关系页面https://investors.camp4tx.com/上访问实时网络广播。演示结束后,网络广播的重播将在CAMP 4网站上存档30天。
该计划将解决SYNGAP 1相关疾病未满足的临床需求,并概述公司首次人体1/2期临床试验CMP-002的临床试验设计,CMP-002是一种潜在的针对SYNAGP 1相关疾病患者的一流疾病改善疗法,预计将于2026年第四季度启动。该公司还将提供有关其早期发现管道的最新信息。
Stéphane Auvin,医学博士,博士,(巴黎Cité大学罗伯特·德布雷大学医院)将加入讨论这种疾病的未满足需求和当前的治疗格局。
正式演讲结束后将举行现场问答环节。
关于Stéphane Auvin,医学博士,博士Stéphane Auvin,医学博士,博士,是一名儿童神经学家和癫痫学家,也是法国巴黎罗伯特·德布雷大学医院和巴黎狄德罗大学的正教授。奥文博士正在巴黎APHP罗伯特·德布雷大学医院罕见癫痫中心进行癫痫项目,并在巴黎CLARM U1141进行实验研究。他的临床和研究活动专注于儿童癫痫及其治疗。奥文博士的研究团队正在研究发育中大脑中的炎症癫痫、生酮饮食和抗癫痫药物。巴黎罗伯特·德布雷儿童医院的癫痫项目参与抗癫痫药物开发和临床试验(PK、II期、III期和IV期)。他是150多篇同行评审论文或书籍章节的作者,并担任ILAE(国际抗癫痫联盟)儿科委员会主席(2017-2021年)和《癫痫》副主编。奥文博士还是法国儿科神经病学学会主席(2019-2022年)。
关于SYNGAP 1相关疾病SYNGAP 1相关疾病(也称为SYNGAP 1)是一种罕见的、单倍不足的中枢神经系统疾病,由SYNGAP 1基因突变引起,导致约50%的正常SYNGAP蛋白水平。在美国,这种疾病影响了超过10,000人,其特征是100%的患者有智力障碍,约85%的患者有癫痫,约70%的患者有严重的行为问题,约60%的患者有睡眠问题,以及交流受限,约30%的患者无法言语。目前还没有针对SYNGAP 1患者的获批疾病缓解疗法。
CMP-002是CAMP 4的主要研究性反义寡核苷酸(ASO)治疗候选药物,旨在与SYNGAP 1特异性regRNA结合,以增加SYNGAP 1基因表达并将SYNGAP蛋白恢复至接近野生型水平。通过鞘内给药,CM-002已证明患者源性神经元中SYNGAP蛋白表达呈剂量依赖性增加,人源化单倍不足小鼠模型中与疾病相关的行为表型逆转,化学诱导癫痫发作小鼠模型中癫痫发作表型和参数有统计学显着改善,非人灵长类动物中SYNGAP蛋白显着上调。
前瞻性陈述本新闻稿包含前瞻性陈述,涉及风险、不确定性和意外情况,其中许多超出了公司的控制范围,这可能会导致实际结果、绩效或成就与预期结果、绩效或成就存在重大差异。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下,您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“意图”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或其他类似表达的负面术语来识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。前瞻性陈述包括但不限于有关公司计划在SYNGAP 1相关疾病患者中启动CMP-002 1/2期临床试验的预期时间轴的陈述; CMP-002和公司其他候选产品的治疗潜力;公司RAP平台技术和早期发现管道的潜力;以及公司的战略、目标、业务计划和重点。本新闻稿中的前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日,并且受到许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响,这些风险、不确定性和假设可能导致公司的实际业绩与前瞻性陈述中的预期存在重大差异,包括但不限于:公司有限的经营历史、自成立以来出现的巨额亏损以及预计在可预见的未来出现的巨额且不断增加的亏损;公司需要大量额外融资来实现其目标;临床开发的不确定性以及与公司候选产品的开发和商业化的额外成本或延迟相关的风险;临床试验中患者入组和给药的延迟或困难;公司候选产品造成的任何重大不良事件或不良副作用的影响;潜在竞争,包括来自大型和专业制药和生物技术公司的竞争;公司实现公司当前或未来合作或许可安排好处的能力以及成功完善未来合作伙伴关系的能力;公司管理公司增长和公司运营扩张的能力;与公司候选产品制造相关的风险;公司为其候选产品获得和维护足够知识产权保护的能力;公司依赖第三方进行公司的临床前研究和临床试验;公司遵守公司根据他人授予公司的开发和商业化公司候选产品的权利的许可所承担的义务;与公司供应商运营相关的风险;以及公司截至2025年12月31日的10-K表格年度报告和截至2026年6月30日的季度10-Q表格季度报告中“风险因素”部分描述的其他风险和不确定性,以及公司向美国证券交易委员会提交的其他信息。本新闻稿中的前瞻性陈述具有内在的不确定性,不能保证未来事件。由于前瞻性陈述固有的风险和不确定性,其中一些无法预测或量化,其中一些超出了公司的控制,你不应该过度依赖这些前瞻性陈述.前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会实现或发生,以及实际的未来结果、行动水平vity、表现以及事件和情况可能与前瞻性陈述中预测的存在重大差异。此外,该公司的运营环境不断变化。新的风险和不确定性可能不时出现,管理层无法预测所有风险和不确定性。投资者、潜在投资者和其他人应该仔细考虑这些风险和不确定性。除适用法律要求外,公司不承诺公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述,无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。
关于CAMP 4治疗学CAMP 4正在开发针对广泛遗传性疾病的疾病修饰疗法,其中放大健康蛋白质可能会提供治疗益处。我们的方法通过利用基因控制的基本机制来放大mRNA。为了放大mRNA,我们的治疗ASO候选药物瞄准调节RNA(regRNA),后者局部作用于转录因子,是基因表达的主要调节因子。CAMP 4专有的RAP Platform®能够绘制regRNA并生成治疗候选物,旨在靶向与单倍不足和隐性部分功能丧失疾病相关的regRNA,其中有超过1,200种,其中蛋白质表达的适度增加可能有临床意义。欲了解更多信息,请访问camp4tx.com。
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