X4 Pharmaceuticals宣布FDA C类会议取得积极成果

- FDA同意减少全球4 WARD 3期慢性中性粒细胞减少试验的样本量-

- 预计将在2026年年底前完成招生，并在2028年上半年完成顶线数据-

波士顿，9月2026年8月8日（环球新闻网）--专注于改善罕见血液病患者生活的X4 Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：XFOR）今天宣布与美国食品和药物管理局（FDA）举行的C型会议取得积极成果，涉及全球4 WARD 3期临床试验。此次会议的目的是就修订后的样本量和相关统计功效以及安全性数据库的规模进行一致，以支持马沃里沙福在4 WARD中治疗慢性中性粒细胞减少症的补充新药申请（sNDA）。

FDA同意该公司的分析，即4 WARD试验的样本量从176名参与者减少到126名参与者，为年感染率下降和中性粒细胞绝对计数（非国大）阳性反应等共同主要终点保持了足够的总体功效。此外，FDA表示，拟议的安全数据库可以接受，以支持潜在的sNDA。

“在对4 WARD的统计计划进行严格的重新检查后，我们确定该试验的效力过大，我们可以将样本量减少到126名参与者，同时为我们的共同主要终点保留良好的统计效力，”Adam Craig博士说，博士，X4 Pharmaceuticals执行董事长。“我们很高兴FDA同意我们的分析。随着我们新的临床研究组织（CTO）的持续执行，我们预计将在今年年底前完成4 WARD的招募，并在2028年上半年报告总体数据。”

“估计有15，000名患者因慢性中性粒细胞减少症而经历严重和/或复发性感染，我们仍然相信，mavorixafor可以利用其独特的价值主张来解决重大市场机遇，治疗选择非常有限，”克雷格博士总结道。

关于4 WARD临床试验

4 WARD试验是一项全球性、关键性III期临床试验，旨在评估口服每日一次mavorixafor（伴或不伴G-CSF）治疗患有先天性、获得性原发性自身免疫性或特发性慢性中性粒细胞减少症且正在经历复发性和/或严重感染的患者的疗效、安全性和耐受性。这项为期52周的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在招募126名年龄在12岁及以上的患者，这些患者在基线筛选时确认的中性粒细胞绝对计数（ANC）谷值水平低于1,000个细胞/微升，并且在前一年有两次或两次以上严重和/或复发性感染的病史。该研究的共同主要终点是年感染率和中性粒细胞绝对计数（非国大）阳性反应的降低。欲了解更多信息，请访问clinicaltrials.gov（NCT 06056297）。

关于慢性中性粒细胞减少症和Mavorixafor

慢性中性粒细胞减少症是一种罕见的主要血液病，其特征是血液中循环中性粒细胞水平持续或间歇性异常低，持续三个月以上。因此，患有慢性中性粒细胞减少症的人患严重和危及生命的感染以及生活质量下降的风险增加。中性粒细胞通过CXCR 4/CXCL 12轴保留在骨髓中，产生细胞储备。Mavorixafor是一种小分子，以胶囊形式递送，用于口服给药，作为趋化因子受体CXCR 4的选择性阻滞剂。研究表明，mavorixafor对CXCR 4受体的下调可以将功能性中性粒细胞从骨髓动员到多种疾病状态的外周血流中。循环中性粒细胞的水平通常由抽血获得的中性粒细胞绝对计数（非国大）确定。

关于X4 Pharmaceuticals

X4 Pharmaceuticals是一家专注于改善罕见血液病患者生活的公司，通过在有重大未满足需求的领域开发和商业化创新疗法。利用免疫系统疾病和CXCR 4生物学方面的专业知识，X4成功开发了mavorixafor，这是一种口服CXCR 4拮抗剂，在美国以XOLREMDI®的首个适应症上市。该公司目前正在进行一项全球性的关键3期临床试验（4 WARD），评估mavorixafor在慢性前列腺疾病中的作用。美国FDA已授予马沃里沙福快速认证，用于治疗慢性中性粒细胞减少症。X4总部位于马萨诸塞州波士顿。欲了解更多信息，请访问www.x4pharma.com。

X4前瞻性陈述

本新闻稿包含适用证券法含义内的前瞻性陈述，包括经修订的1995年私人证券诉讼改革法案。这些陈述可以通过词语“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“意图”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标”或涉及X4预期、战略、计划或意图的其他类似术语或表达来识别。前瞻性陈述包括但不限于有关公司获得和维持其候选产品监管批准的能力的暗示或明确陈述、Norgine在欧盟商业化XOLREMRI的计划、根据公司与Norgine的许可和供应协议可能实现的里程碑和版税的收取、公司临床试验的预期设计和招募、包括全面注册4 WARD的预计时间、公司现金资源的充足性和预期的现金跑道以及公司的未来计划。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的期望和信念。这些前瞻性陈述既不是对未来业绩的承诺，也不是对未来业绩的保证，并且受到各种风险和不确定性的影响，其中许多超出了X4的控制范围，这可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异，包括即使获得批准，mavorixafor最终可能不会在商业上取得成功的风险;公司无法启动和完成其临床试验，包括4 WARD试验; FDA就C类会议提供的反馈对FDA不具有约束力，FDA可能会在其对任何sNDA的审查方面采取不同立场;样本量的减少可能会对4 WARD试验证明其协同主要终点的统计学显著结果的能力产生不利影响; 4 WARD试验的入组可能无法在本新闻稿所述的时间范围内完成，或根本无法完成;以及其他风险和不确定性，包括X4最近的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的一节所述的风险和不确定性，以及X4向美国证券交易委员会提交的其他文件，包括其10-Q表格季度报告。X4没有义务更新本新闻稿中包含的信息，以反映新的事件或情况，除非法律要求。

X4投资者联系人：Remy Bernarda Jenny Kobin IR Advisory Solutions IR@X4pharma.com

资料来源：X4 Pharmaceuticals，Inc.