Beam Therapeutics在2026年欧洲呼吸学会（ERS）大会上展示了BEAM-302治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2期试验的更新临床数据

BEAM-302继续表现出作为AATD肺部和肝脏表现的一次性治疗的潜力，AAT蛋白的产生在正常生理控制下

经过长达18个月的随访，数据显示单剂BEAM-302体内纠正致疾病突变的长期持久性

BEAM-302治疗增加循环中的总AAT和功能性AAT，并降低中性粒细胞弹性蛋白酶活性

BEAM-302导致循环突变Z-AAT减少并相应减少有毒循环Z-聚合物

BEAM-302的安全性特征与基于LNP的治疗保持一致

全球临时队列正在进行给药，旨在支持美国潜在的加速批准

Beam主持投资者网络广播今天，2026年9月8日，美国东部时间上午7：00

马萨诸塞州剑桥九月2026年8月8日（环球新闻网）-- Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确遗传药物的生物技术公司，今天宣布了评估BEAM-302的阿尔法1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2期试验的更新临床数据。这些数据在西班牙巴塞罗那举行的2026年欧洲呼吸学会（ERS）大会上发表。BEAM-302是Beam的主要肝脏靶向遗传疾病项目，也是一种潜在的最佳和一流的治疗方法，旨在直接纠正AATD的根本原因，并解决肝脏和肺部的疾病表现。

“BEAM-302是一种新型药物，可以潜在地提供遗传治疗，并治疗严重AATD患者的肺部和肝脏疾病表现，”医学博士John Hurst说，博士，他是伦敦大学学院的教授，也是BEAM-302试验的研究员。“今天在ERS上展示的数据是有希望的，并证明单剂量的BEAM-302恢复了AAT功能，正如总循环AAT增加超过保护阈值，新产生的纠正，功能性M-AAT，突变Z-AAT显着减少所证明的那样，重要的是，AAT在炎症期间保持在正常的生理控制下。

BEAM-302 1/2期临床试验数据更新

BEAM-302正在一项1/2期、开放标签、剂量探索和剂量扩展临床试验中进行评估，以研究其安全性、耐受性、药效学、药代动力学和疗效。A部分旨在评估患有AATD相关肺部疾病的患者，B部分评估患有轻度至重度肝脏疾病的患者，无论是否患有肺部疾病。截至2026年8月17日，A部分和B部分已有38名患者接受了BEAM-302给药。ERS上的演示包括在研究剂量递增部分接受单剂BEAM-302治疗的29名患者的数据：A部分（15毫克，n=3; 30毫克，n=3; 60毫克，n=6; 75毫克，n=9）和B部分（30毫克，n=3; 60毫克，n=5）。不包括多剂量队列（n=3）和A部分扩展队列（n=6）中患者的数据。

截至2026年6月24日数据截止日期，A部分和B部分队列中单次给药BEAM-302治疗耐受良好，安全性特征可接受。轻至中度输注相关反应（IRR）是最常见的药物相关治疗后出现的不良事件（TEAEs），发生在所有患者的41%中。还观察到暂时性且主要为1级谷丙氨转移酶（ALT）和/或谷氨转移酶（AST）升高。一名患有基础AATD相关肝脏疾病的B部分患者接受60毫克BEAM-302治疗，出现短暂性3级ALT/AST升高，未伴有胆汁含量升高，并且不需要治疗。

用BEAM-302处理导致总AAT和功能AAT快速持久地增加，突变Z-AAT和有毒Z-聚合物减少，并产生新的纠正M-AAT。数据与2026年3月公布的顶线结果一致。截至2026年6月24日（数据截止日期），29名疗效可评估患者的主要发现包括：

艾米·西蒙（Amy Simon）医学博士说：“这些数据增强了BEAM-302通过纠正致病突变并恢复通过单一治疗预防肺部和肝脏损伤所需的功能性AAT的产生，从根本上解决AATD的可能性。”Beam Therapeutics的首席医疗官。“随着我们的全球关键队列正在为患者提供药物，我们正在巩固我们在该领域的科学和临床领导地位，推进AATD关键开发中的唯一遗传药物。我们相信BEAM-302有潜力改变AATD治疗范式，我们专注于为那些已经等待数十年来寻求更多可能影响疾病表现的治疗选择的患者提供这种一次性治疗。”

根据美国食品药品监督管理局（FDA）的反馈，Beam打算根据12个月内评估的AAT生物标志物的主要终点，以60 mg作为选定剂量，寻求BEAM-302的加速批准途径。为了支持未来的生物制品许可申请（BLA）提交，该公司预计将在正在进行的开放标签1/2期试验的扩展中再招募大约50名患有AATD相关肺部疾病（伴或不伴肝脏疾病）的患者。今年7月，Beam在这个全球关键队列中给第一位患者注射了药物。

Beam将于2026年9月8日美国东部时间上午7：00召开电话会议和网络直播，以审查这些更新。该演讲的现场网络直播将在公司网站www.beamtx.com的投资者部分的“活动”下进行，并在活动结束后不久进行重播。

关于BEAM-302 BEAM-302是一种肝脏靶向脂质纳米颗粒（LNP）制剂，其碱基编辑试剂旨在纠正PiZ突变。该突变纯合型患者（PiZZ）代表了大多数患有严重AATD疾病的患者。使用Beam的腺苷碱基编辑器对PiZ突变进行一次性A-G纠正，有可能同时减少导致肝脏毒性的突变、错误折叠的AAT蛋白的聚集（Z-AAT），产生治疗水平的纠正蛋白（M-AAT），并增加循环中的总AAT和功能性AAT，从而解决肝脏和肺部疾病的潜在病理生理学问题。此外，循环PiZ的减少有可能进一步最大限度地减少肺部炎症和功能障碍。重要的是，由于BEAM-302在其正常遗传位置纠正了天然AAT基因，因此观察到AAT水平在生理上因治疗患者的感染和炎症而增加。这是AAT调节身体炎症反应正常功能的一个关键方面，而目前批准的蛋白质替代疗法不会发生这种情况。迄今为止，PiZ突变的纠正对于接受Beam临床试验治疗的患者来说是持久的。

关于Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）AATD是一种遗传性遗传疾病，可导致早发性肺气肿和肝脏疾病。最严重、最常见的AATD形式是当患者在第342位氨基酸的两个拷贝中均出现点突变（E342 K，也称为PiZ突变或“Z”等基因）时发生的。这种点突变导致阿尔法-1抗胰蛋白酶（AAT）错误折叠，积聚在肝细胞内而不是分泌，导致循环AAT水平非常低（10%-15%）。除了导致水平较低外，与野生型AAT蛋白（也称为“M”基因）相比，PiZ AAT蛋白变体的酶促效果也较差。因此，肺部得不到中性粒细胞弹性蛋白酶的保护，导致肺部发生进行性、破坏性的变化，例如肺气肿，这可能导致需要肺移植。突变AAT蛋白还会在肝脏中积聚，导致肝脏炎症和肝硬化，最终可能导致肝衰竭或癌症，需要患者接受肝移植。据估计，美国有超过100，000人拥有Z基因型的两个拷贝，尽管只有约10%的患者被认为已被诊断。尽管增强疗法已在美国被批准用于治疗AATD相关肺部疾病，但目前还没有治愈性治疗方法，并且AATD患者的需求也未得到满足。

关于Beam Therapeutics Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准遗传药物平台。为了实现这一愿景，Beam组装了一个具有集成基因编辑、交付和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中造成双链断裂。这有可能实现Beam正在使用的广泛治疗编辑策略来推进多元化的基础编辑程序组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。请投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下方面相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括AATD;我们推进AATD计划的计划和预期时间; BEAM-302的临床试验设计和预期;我们追求基于生物标志物终点的BEAM-302加速批准途径;我们在AATD治疗领域的竞争地位;以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治疗性、精确遗传药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要的风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管机构批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高; FDA可能不同意BEAM-302的加速批准途径，或者可能需要额外的数据或研究;我们筹集额外资金的能力，但可能无法获得;我们为我们的候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;我们的候选产品能否获得启动或继续人体临床试验所需的监管批准的不确定性;我们的候选产品的临床前测试以及来自临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后临床试验的结果或成功;我们临床试验的启动和入组以及预计推进时间可能比预期更长;我们的候选产品，包括我们依赖的交付方式，可能会导致严重不良事件;我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或故障;与竞争产品相关的风险;以及截至12月31日的年度10-K表格年度报告中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下识别的其他风险和不确定性，2025年、截至2026年6月30日季度的10-Q表格季度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。

联系人：投资者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

媒体：Josie Butler 1AB josie@1abmedia.com

_ 1稳态定义为从患者第28天访视开始直至患者最后一次访视的时期。2使用比浊法测量循环总AAT水平。3 Mahadeva、Ravi等人。“Z alpha 1-抗胰蛋白酶的聚合物与肺气肿肺泡中的中性粒细胞共定位，并且在体内具有趋化性。”美国病理学杂志第166，2卷（2005）：377-86。4 Mulgrew，Alan T等人。“Z alpha 1-抗胰蛋白酶在肺部聚合并充当中性粒细胞化学引诱物。”Chest vol. 125，5（2004）：1952-7。