Beam Therapeutics宣布评估BEAM-302 Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的1/2期试验的更新临床数据; BEAM-302继续证明作为AATD表现的肺部和肝脏的一次性治疗的潜力

经过长达18个月的随访，数据显示单剂BEAM-302体内纠正致疾病突变的长期持久性

BEAM-302治疗增加循环中的总AAT和功能性AAT，并降低中性粒细胞弹性蛋白酶活性

BEAM-302导致循环突变Z-AAT减少并相应减少有毒循环Z-聚合物

BEAM-302的安全性特征与基于LNP的治疗保持一致

全球临时队列正在进行给药，旨在支持美国潜在的加速批准

Beam主持投资者网络广播今天，2026年9月8日，美国东部时间上午7：00