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2026-09-04 16:00
斯托克治疗公司(纳斯达克股票代码:STOK)是一家致力于通过利用RNA药物来恢复蛋白质表达的生物技术公司,以及Biogen Inc.(纳斯达克股票代码:BIIB)今天宣布在9月5日至9日在希腊雅典举行的第16届欧洲癫痫大会(EMEA)上展示数据。这些数据支持zorevunersen作为Dravet综合征的一流疾病改善治疗药物的潜力。Dravet综合征是一种严重的发育性癫痫脑病(DEE),其特征是反复发作以及严重的认知和行为障碍。
欧洲经济委员会提供的数据代表了超过5年的zorevunersen治疗Dravet综合征患者的临床经验,包括两项1/2a期和正在进行的开放标签扩展研究(MBE)。四年的PLE结果显示癫痫发作大幅且持久地减少,认知和行为持续改善。一项新的探索性亚分析还显示,最严重的癫痫发作类型大幅减少,这是癫痫猝死(SUDPP)的主要风险因素1。SUDPP是Dravet综合征过早死亡的主要原因2,高达20%的患有该疾病的儿童和青少年在成年前死亡3。欧洲经济委员会提交的一项额外子分析表明,在28个月内,OLED的生活质量得到了大幅改善。Zorevunersen在OLE中仍然普遍耐受良好。