uniQure向FDA提交生物制品许可申请，以加速批准Ifezuntirgene Inilparvovec（AST-130），亨廷顿舞蹈症基因疗法

uniQure NV（纳斯达克股票代码：QURE）是一家领先的基因治疗公司，为有严重医疗需求的患者推进变革疗法，今天宣布向美国提交生物制品许可申请（BLA）美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准伊非齐基因inilparvovec（AST-130），这是一种用于治疗亨廷顿舞蹈症的研究性基因疗法。该公司还宣布，ifezuntirgene inilparvovec的营销授权申请（MAA）已提交给英国（UK）药品和保健产品监管局（MHRA）。

uniQure首席执行官Matt Kapusta表示：“艾非宗蒂基因（ifezuntirgene inilparvovec）的许可申请的提交是亨廷顿氏病界的一个重要里程碑。”“我们感谢FDA在推进监管科学以应对这种疾病的紧迫性方面发挥的领导作用，并感谢MHRA致力于推进英国罕见病治疗随着这些申请的进展，我们期待与这两个机构合作。"

本公司已要求优先审阅BLA。如果获得批准，优先审查将把FDA的审查周期缩短到FDA 60天BLA备案审查期后的6个月。

BLA和MAA得到了先前宣布的Ifezuntirgene inilparvovec I/II期临床研究的三年数据分析的支持，与来自Enroll-HD自然史数据库的倾向评分匹配的外部对照相比。该公司计划在当前第三季度结束前提交正在进行的I/II期临床研究的四年数据分析。

Ifezuntirgene inilparvovec是第一种获得FDA突破性治疗和再生医学高级治疗（RMAT）认证的亨廷顿氏病研究性治疗。Ifezuntirgene inilparvovec还获得FDA的快速通道认证。