iECURE称更新的OTC-HOPE低剂量数据显示，年高氨血症危机减少了74%，高氨血症事件减少了57%;完成了所有三个队列的1/2期给药

iECURE是一家私人临床阶段基因组编辑公司，报告了所有9名参与者在低剂量，中等剂量和高剂量队列中接受ECUR-506的初步安全性观察结果，称截至2026年7月28日数据截止日期，该疗法通常耐受良好，没有意外的治疗相关安全事件，没有血栓性微血管病病例，也没有输注反应。无症状、非剂量依赖性、一过性2-3级转氨酶升高，8名受试者中有7名接受了反应性免疫抑制治疗，1名受试者按照方案接受了预防性皮质类固醇治疗。一名参与者在低氧性呼吸衰竭后死亡，该公司表示，这与ECUR-506无关，可归因于潜在的OTC缺乏症疾病进展和由此产生的并发症。ECUR-506使用从Precision BioSciences（NASDAQ：DTIL）获得许可的ARCUS核酸酶，iECURE已将其许可用于四种基因插入程序，包括OTC、CTLN 1和PKU。