PTC Therapeutics将在8月25日至28日2026年先天性代谢错误研究学会年度研讨会上展示新的Sepience数据

这些演讲包括来自临床试验和真实世界证据的新数据，这些数据加强了Sephience在降低苯丙氨酸（Phe）、显著饮食自由化和持续代谢控制方面的临床意义，适用于所有苯丙酮尿症（PKU）患者，包括经典PKU患者。此外，Sephience研究继续显示出一致和有利的安全性特征。

“SSIEM的报告进一步证明了Sephience在所有PKU患者中的广泛临床益处，”Matthew B。克莱因，医学博士，行政总裁“此外，将在PTC研讨会上公布的新数据显示，使用Sepience治疗导致大量有反应的参与者在快速时间内实现血液Phe水平（<120 µ摩尔/L）正常化，包括那些患有经典或非BH 4反应性PKU的人。这些令人印象深刻的数据支持了Sepience可以为受PKU影响的个人提供的潜在好处。"

将在SSIEM 2026上展示的重点数据包括：