PIONEER-1 Privosegtor治疗视神经炎注册试验中治疗的首例患者

PIONEER计划标志着向视神经炎和其他神经系统疾病潜在的一流神经保护迈出了关键一步，该计划得到了积极的Acuity阶段2数据、FDA突破疗法和EMA PRIME指定以及FDA神经病学部门最近的积极反馈的支持。

瑞士祖格，2026年8月24日-- Oculis Holding AG（纳斯达克股票代码：OSC/ XICE：OSC）（“Oculis”）是一家全球生物制药公司，专注于突破性创新，以解决神经眼科领域未满足的重大医疗需求，今天宣布，第一位患者已在PIONEER-1注册试验中接受治疗，该试验评估了Privosegtor治疗视神经炎（ON）。

里亚德谢里夫，医学博士，Oculis首席执行官表示：“在美国领先的中心治疗PIONEER-1的第一位患者是一个关键的里程碑，因为我们在专注于神经眼科的同时推进后期管道。PIONEER-1是一项专业研究，我们对我们的团队和合作伙伴在激活致力于管理这种复杂疾病的专家多学科中心方面的运营执行感到非常自豪。我们很高兴能够开创这种新型的潜在视神经炎药物，这可能会开启神经保护的新范式。如果成功，Privosegtor可以填补视神经病的关键治疗空白，并在神经病学中具有更广泛的适用性，包括急性多发性硬化症复发。”

Privosegtor是一种可以穿过血脑和视网膜屏障的新型肽类小分子，可能成为ON的第一种神经保护疗法，在其他神经眼科和神经系统疾病中具有广泛的潜在适用性。在成功进行2期ACUITY试验后，Oculis启动了PIONEER（视神经病疗效评价研究中的Privosegtor调查）计划，其中包括在ON进行的两项注册试验。该计划中的第一项注册试验PIONEER-1正在评估Privosegtor在广泛人群中急性发作性ON患者中的作用，包括患有和不患有多发性硬化症（MS）的患者。第一位患者在美国一家领先的中心接受治疗，Oculis和我们的合作伙伴一直致力于建立一个强大的多学科网络，连接急诊室医生、眼科医生和神经科医生以及患者筛查。这种综合方法旨在优化从患者识别到治疗的运营流程，利用秋季、冬季和春季的高峰入组机会，以适应疾病的自然季节性。

PIONEER-1的主要终点是较基线至少实现15个字母增加的患者比例，次要终点是第3个月时低对比度视力（LCVA）的平均变化，这两个指标在ON中都具有临床意义。主要分析将在第3个月进行，患者将接受随访至第12个月，以评估长期安全性和耐受性。给药和患者入组标准将密切反映2期ACUITY试验的标准，其中Privosegtor在第3个月时显示出视力大幅改善，通过LCVA测量，这种改善持续到第6个月，与安慰剂相比，具有一致的解剖学和生物学神经保护益处。这些积极的发现支持美国食品和药物管理局（FDA）授予突破疗法称号，欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）称号，用于治疗ON。

Oculis根据特殊方案评估（SPA）协议收到了FDA的书面协议，确认PIONEER-1试验的设计和计划分析将充分满足支持ON提交NDA所需的目标，前提是试验的成功结果和对NDA提交中所有数据的审查。

以安大略省的ACUITY 2期数据集为基础，并根据FDA神经病学部门的建设性IND前反馈，Oculis计划向Privosegtor提交IND申请，以治疗急性MS复发，预计将于2026年第四季度进行。

马克·库珀史密斯，医学博士，纽约西奈山医院伊坎医学院转化研究副主席、NORDIC主席教授补充道：“几十年来，我们治疗视神经炎和其他急性多发性硬化症发作的方法一直停留在试图减少次级急性炎症上，同时预防轴突和次级神经元损失尚未实现。ACUITY的研究结果从根本上改变了这一范式，证明通过神经保护的结构和生物标志物和可测量的功能恢复验证的真正神经保护可以在临床上实现。随着我们进入PIONEER-1试验，这项研究的数据如果呈阳性，不仅可以为治疗视神经病，而且还可以为我们如何在更广泛的神经退行性疾病中测量和提供结构性中枢神经系统保留建立重要见解。"

- 结束-

关于Privosegtor

Privosegtor是一种新型肽类小分子候选药物，可穿越血脑和视网膜屏障，有可能成为第一种治疗视神经炎（ON）和其他神经眼科和神经轴突疾病的神经保护疗法。ACUITY II期试验的阳性结果显示了Privosegtor的神经保护潜力，如视觉功能的改善所证明的，通过视网膜的解剖学保护（包括GCIPL和RNFL层）以及视神经炎急性发作后血液中神经丝水平的降低所证实的。在青光眼、视神经炎和多发性硬化症（MS）的动物模型中观察到了一致的结果，其中Privosegtor保留了视网膜神经节细胞，并与MS模型中活动性的改善（临床功能障碍）相关。

Privosegtor已获得美国食品和药物管理局（FDA）的突破性治疗称号，欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）称号，以及FDA和EMA的孤儿药称号。Privosegtor目前正在Oculis的PIONEER中接受评估（视神经病疗效评价研究中的Privosegtor调查）计划，其中包括ON的两项注册试验和一项非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的注册试验。基于ON的ACUITY 2期数据集和FDA IND前的建设性反馈，Oculis还计划向Privosegtor提交IND申请，用于治疗急性MS复发。

Privosegtor是一种研究药物，尚未在任何国家获得监管机构的商业用途批准。

关于视神经炎

视神经炎（ON）是一种罕见的疾病，其特征是视神经急性炎症，可导致永久性视力障碍。全球每100，000人中就有8人受到该病的影响，美国年发病率估计超过30，000，通常是多发性硬化症的第一个迹象1，2。主要发生在20至40岁的成年人中，女性更常见（2：1）3。ON是一种神经病（神经疾病），当视神经的急性炎症影响从眼睛通过大脑传播的信号时发生，引起疼痛，视力丧失和其他症状。构成视神经的细胞有一层叫做髓鞘的脂质保护层，髓鞘在ON中优先受损。没有髓鞘，视神经细胞就不能正常发送信号，轴突也会不可逆地丢失。到目前为止，还没有批准用于急性视神经炎的特定治疗，并且对于可以通过减少神经细胞永久性损伤或死亡来预防急性发作后视力丧失的治疗仍然存在未满足的需求。

关于Oculis

Oculis是一家全球生物制药公司（纳斯达克股票代码：OSC; XICE股票代码：OSC），专注于突破性创新，以解决神经眼科领域未满足的重大医疗需求。Oculis高度差异化的后期临床管道专注于两种核心候选产品。Privosegtor是PIONEER计划中突破性的神经保护候选药物，该计划包括旨在支持视神经病治疗注册计划的研究，包括视神经炎（ON）和非动脉性前部缺血性视神经病（NAION）。Privosegtor还有潜力开发用于其他神经眼科和神经轴突疾病的其他适应症。Licaminlimab是一种在注册试验中进行的新型局部抗肿瘤坏死因子a药物，目前正在采用基于基因型的方法开发用于治疗干眼病（DED）患者。总部位于瑞士，业务遍及美国，在冰岛和瑞士，Oculis由一支经验丰富的管理团队领导，拥有成功的业绩记录，并得到领先的国际医疗保健投资者的支持。 欲了解更多信息，请访问：www.oculis.com

Oculis联系Sylvia Cheung女士，CFO sylvia. oculis.com

投资者关系生活科学顾问科里·戴维斯博士cdavis@lifesciadvisors.com

媒体关系IRC医疗保健Amber Fennell oculis@icrhealthcare.com

关于前瞻性陈述的警告声明

本新闻稿包含前瞻性陈述和信息。例如，关于公司候选产品的潜在益处的声明，包括Privosegtor成为第一种视神经炎神经保护疗法的潜力及其在神经病学中的潜在广泛适用性，包括急性MS复发，当前和未来临床试验的启动，招募，时间，进展和结果，Oculis的研发计划，监管和商业战略; Oculis的未来发展计划、监管备案和批准的时间或可能性，以及有关市场机会的陈述，都是前瞻性的。所有前瞻性陈述均基于估计和假设，虽然Oculis及其管理层认为这些估计和假设是合理的，但这些估计和假设具有内在的不确定性，并且固有地受到风险，可变性和意外事件的影响，其中许多超出了Oculis的控制范围。这些前瞻性陈述仅用于说明目的，无意作为事实或可能性的保证、保证、预测或最终陈述，投资者也不得依赖这些陈述。实际事件和情况很难或不可能预测，并将与假设不同。早期临床试验的结果可能不会在后续临床试验中复制。所有前瞻性陈述都受到风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致实际结果与我们预期的和/或此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。前瞻性陈述受多种条件的约束，其中许多条件超出了Oculis的控制范围，包括Oculis 20-F表格年度报告的风险因素部分以及提交给美国证券交易委员会（SEC）的任何其他文件中规定的条件。这些文件的副本可在SEC的网站www.sec.gov上查阅。Oculis没有义务在本新闻稿发布之日后更新这些声明的修订或更改，除非法律要求。

参考文献：