Ultragenyx Pharmaceutical获得FDA加速批准用于治疗八岁及以上患有IA型糖元储存病的成人和儿科患者的GENGlycos

Ultragenyx制药公司（纳斯达克股票代码：RARE）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准GENGlycos™（pariglgene brecaparvovec-opnr）（也称为DTX 401）用于八岁及以上患有IA型糖元储存病（GSDIA）的成人和儿科患者。

“GENGlycos的批准兑现了我们的承诺，即提供第一种直接针对GSDIA根本原因的疗法。在我们的临床研究中，患者经历了对玉米淀粉依赖的减少，这表明这种基因疗法能够在禁食或代谢应激期间建立糖元正常分解以产生葡萄糖。这种调节葡萄糖的能力减轻了疾病负担，并有可能减轻这些患者患严重或危及生命的低血糖的风险，”医学博士Eric Crombez说，Ultragenyx的首席医疗官。“作为我们的第一个基因疗法批准，GENGlycos代表着我们公司的一项重要成就，也是我们实现了为罕见疾病患者提供变革性药物的强大新工具的承诺。"