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2026-08-17 12:00
波士顿,2026年8月17日(环球新闻网)-- Rhythm Pharmaceuticals,Inc.(纳斯达克:RYTM)是一家专注于改变罕见神经内分泌疾病患者生活的全球商业阶段生物制药公司,今天宣布任命Manher“AJ”Joshi医学博士,担任首席医疗官,8月17日生效。
医学博士David Meeker表示:“我们很高兴欢迎AJ加入Rhythm,因为我们进入了新的增长阶段,并继续扩大我们对罕见神经内分泌疾病患者的全球影响力。”节奏董事长、总裁兼首席执行官。“AJ带来了二十多年的领导力和经验,从发现到关键试验、全球监管流程和生命周期管理。他的战略愿景和以患者为中心的方法对于我们通过后期开发推进下一代MC 4 R激动剂并扩大我们在罕见神经内分泌疾病方面的领导地位将是无价的。”
Joshi博士说:“Rhythm作为MC 4 R途径疾病的先驱和领导者,已经建立了一些非凡的东西,一种获批的药物现已覆盖多种适应症的患者,一个有潜力帮助更多患者的临床管道。推进罕见病疗法从开发到批准一直是我职业生涯的重点。我期待着将这些专业知识带到Rhythm,并与团队合作,推进开发计划,惠及世界各地更多的患者和家庭。"
Joshi博士在担任Soleno Therapeutics首席开发官后加入Rhythm。此前,他曾担任Neurona Therapeutics的首席医疗官,并在Atara Biotherapeutics担任多个领导职位,包括执行副总裁、首席医疗官和临床开发主管。在职业生涯的早期,他曾在Allergan Medical、Hunt Bioventures、Synageva BioPharma Corp.、Genzymy和HealthBanks。Joshi博士获得学士学位和医学博士来自波士顿大学和波士顿大学医学院,并在耶鲁大学完成了内科住院医师。
关于Rhythm Pharmaceuticals Rhythm是一家商业阶段的生物制药公司,致力于改变患有罕见神经内分泌疾病的患者及其家人的生活。Rhythm的主要资产IMCIVREE®(setmelanotide)是一种MC 4 R激动剂,旨在治疗过度吞噬和严重肥胖,已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于减轻4岁及以上患有后天下视丘肥胖的成人和儿童患者的多余体重并长期维持体重减轻,2岁及以上患有因Bardet-Biedl综合征(BBB)或遗传学证实的阿片黑皮质素原(POMC)(包括前蛋白转化酶Subtilisin/kexin 1型(PCSK 1)引起的综合征或单基因肥胖的成人和儿童患者,缺乏或瘦素受体(LEPR)缺乏。欧盟委员会(EC)已授权塞特梅拉诺肽用于治疗4岁及以上患有后天下视丘肥胖的患者的肥胖和控制饥饿;欧盟委员会和英国药品和保健产品监管局(MHRA)均已授权塞特梅拉诺肽用于治疗肥胖和控制与基因证实的BBB或基因证实的功能丧失双基因POMC相关的饥饿,包括成人和2岁及以上儿童中的PCSK 1缺乏症或双位点LEPR缺乏症。此外,Rhythm正在推进一项广泛的临床开发计划,用于治疗其他罕见疾病,以及研究性MC 4 R激动剂bivamelagon和RM-718,以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件。Rhythm的总部位于马萨诸塞州波士顿。
塞特梅拉诺肽适应症在美国,塞特梅拉诺肽适用于减轻4岁及以上患有后天下视丘肥胖的成人和儿童患者的超重并长期维持体重减轻,2岁及以上患有由Bardet-Biedl综合征(SBS)或阿片黑素原(POMC)引起的综合征或单基因肥胖的成人和儿童患者的体重减轻,前蛋白转化酶Subtilisin/kexin 1型(PCSK 1)或瘦素受体(LEPR)缺乏症通过基因测试证实,证明POMC、PCSK 1或LEPR基因中的变体被解释为致病性、可能致病性或意义不确定(VUS)。
在欧盟和英国,塞特梅拉诺肽适用于治疗成人和2岁及以上儿童中与遗传证实的BBB或功能丧失双基因POMC(包括PCSK 1)相关的肥胖和控制饥饿。在欧盟和英国,塞特梅拉诺肽应由在肥胖和潜在遗传病因方面具有专业知识的医生处方和监督。
使用限制
塞特梅拉诺肽不适用于治疗患有以下疾病的患者,因为预计塞特梅拉诺肽不会有效:
重要安全性信息
禁忌症
既往对塞替米拉诺肽或IMCIVREE中的任何辅料严重过敏。严重超敏反应(例如,过敏反应)。
警告和注意事项
性觉醒障碍:男性出现阴茎自发勃起和阴茎勃起频率增加。告知患者可能会发生这些事件,并指导勃起持续时间超过4小时的患者寻求紧急医疗护理。
抑郁症和自杀念头:抑郁症和自杀念头曾发生。监测患者是否新发或恶化抑郁症或自杀想法或行为。如果患者出现自杀想法或行为,或出现临床显著或持续的抑郁症状,请考虑停用IMCIVREE。
超敏反应:严重超敏反应(例如,过敏反应)。如果怀疑,建议患者立即就医并停止IMCIVREE。
皮肤色素沉着过度、既存痣变黑和新黑素细胞痣的发展:大多数接受IMCIVRE治疗的患者都出现了皮肤色素沉着的普遍或局灶性增加。IMCIVREE还可能导致新的黑素细胞痣的发展或先前存在的痣变暗。在开始治疗前和治疗期间定期进行全身皮肤检查,以监测先前存在的和新的色素病变。
急性肾上腺功能不全伴后天性肾上腺功能不全:5%的IMCIVREE治疗患者报告了与急性肾上腺功能不全相关的严重不良反应,安慰剂治疗患者中没有一例。对于二级肾上腺功能不全的患者,监测急性肾上腺功能不全的临床体征。
患有获得性HO和中心性尿崩症的患者的钠失衡:患有获得性HO并伴有中心性尿崩症(DI)/Argininopressin(AFP)缺乏症的患者中,6%的IMCIVRE治疗患者和2%的安慰剂治疗患者报告出现低钠血症,5%的IMCIVRE治疗患者和4%的安慰剂治疗患者报告出现高钠血症。监测血清钠水平以及液体摄入量和水合状态的变化。根据需要调整DI/ABP缺乏症的伴随治疗剂量。
不良反应
最常见的不良反应(至少1种适应症的发生率> 20%)包括皮肤色素沉着过度、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发阴茎勃起。
特殊人群用药
母乳喂养时不建议使用IMCIVREE治疗。当确认怀孕时,停止IMCIVREE,除非治疗的益处超过对胎儿的潜在风险。
要报告疑似不良反应,请联系Rhythm Pharmaceuticals,电话+1(833)789-6337或FDA,电话1-800-FDA-1088或http://www.fda.gov/medwatch。有关欧洲报告疑似不良反应的信息,请参阅产品特性摘要第4.8节。
请参阅完整的处方信息以了解更多重要安全信息。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的与历史事实无关的所有陈述应被视为前瞻性陈述,包括但不限于有关我们任何产品或候选产品(包括塞美拉诺肽、比伐美拉隆和RM-718)的安全性、有效性、潜在益处以及临床设计或进展的陈述。塞特梅拉诺肽在获得性HO患者中的使用以及我们商业发布的成功;我们对我们任何候选产品的潜在监管提交、进展或批准及其时间的期望,包括在英国的营销授权和发布及其时间; IMCIVREE的商业增长;我们的药品(包括用于治疗后天性HO的塞特梅拉诺肽)的估计市场规模和可吸引人群;以及上述任何一项的时间。使用“预期”、“预期”、“相信”、“可能”、“将”等词语的陈述也属于前瞻性陈述。此类声明受到许多风险和不确定性的影响,包括但不限于我们招募患者参加临床试验的能力、临床试验的设计和结果、竞争的影响、实现或获得必要监管批准的能力、与数据分析和报告相关的风险、不利的定价法规、第三方报销实践或医疗改革举措,与管理我们国际业务的法律和法规相关的风险以及任何相关合规计划的成本、我们成功商业化塞特梅拉诺肽的能力、我们的流动性和费用、我们留住关键员工和顾问的能力以及吸引、留住和激励合格人员的能力、总体经济状况以及其他重要因素,包括Rhythm截至2026年6月30日三个月的10-Q表格季度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件中“风险因素”标题下讨论的内容。除法律要求外,我们没有义务对本新闻稿中包含的前瞻性陈述进行任何修改,也没有义务更新它们以反映本新闻稿发布日期之后发生的事件或情况,无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。
企业联系人:David Connolly投资者关系和企业传播主管Rhythm Pharmaceuticals,Inc. 857-264-4280 dconnolly@rhythmtx.com
Kate Walsh Rhythm Pharmaceuticals,Inc.企业传播总监(857)264-4280 kwalsh@rhythmtx.com