UroGen提交UGN-103的NDA，UGN-103是复发性LG-IR-NMIBC的研究性治疗

新泽西州普林斯顿2026年8月17日（环球新闻网）-- UroGen Pharma Ltd.（纳斯达克股票代码：URGN）是一家致力于开发和商业化治疗尿路内皮和特殊癌症的创新解决方案的生物技术公司，今天宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交新药申请（NDA），申请其用于膀胱内溶液的研究药物UGN-103（丝裂霉素）。UGN-103是一种下一代丝裂霉素制剂，正在开发用于治疗患有复发性低级别中等风险非肌肉侵袭性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的成年人。它建立在ZUSDuri（丝裂霉素）膀胱内注射液的临床和商业基础之上。

UroGen总裁兼首席执行官Liz Barrett表示：“UGN-103的NDA提交标志着我们推进重新定义尿路内皮癌治疗愿景的又一个重要里程碑。”“UGN-103代表了我们产品组合的下一次演变，旨在提供更简化的制造工艺、简化的复溶和延长复溶产品的保质期，同时利用我们的RTgel®技术。"

UGN-103的NDA得到了正在进行的3期UTOPIA试验的临床数据的支持，该试验是一项单组、多中心研究，旨在评估UGN-103在复发性LG-IR-NMIBC成年患者中的疗效和安全性。根据Kaplan-Meier估计，UGN-103的三个月完全缓解（CR）率为77.8%（95%CI：68.3%，85.5%），六个月缓解持续时间（DOR）为94.5%（95%CI：86.1%，97.9%）。UTOPIA试验中UGN-103的三个月CR率和六个月时观察到的DOR均与ZUSDuri的关键CLARION试验中观察到的一致。由于这些发现来自单独的临床研究，因此没有进行正式的交叉试验比较。

关于UGN-103 2024年1月，UroGen与medac签订了许可和供应协议，为经常性LG-IR-NMIBC开发UGN-103。UGN-103旨在加强和建立ZUSDuri的临床和商业基础，ZUSDuri是FDA批准的第一种也是唯一一种针对复发性LG-IR-NMIBC成人的治疗方法。该计划保留了UroGen创新且经过验证的RTgel技术，使丝裂霉素在膀胱中持续暴露，同时结合了下一代增强功能，包括更简化的制造工艺和简化的重组，以支持提高临床实践中的易用性。UroGen拥有美国专利，涵盖其专有RTgel技术与medac许可的冻干丝裂霉素制剂的结合，以及UGN-103在LG-IR-NMIBC中的使用，知识产权覆盖范围预计将延长至2044年7月。

关于ZUSDuri ZUSDuri（丝裂霉素）膀胱内注射液是一种创新的丝裂霉素药物制剂，批准用于治疗复发性LG-IR-NMIBC的成人。利用UroGen专有的RTgel技术（一种基于水凝胶的缓释制剂），ZUSDuri由训练有素的医疗保健专业人员在门诊使用导管直接输送到膀胱中，从而能够通过非手术手段治疗肿瘤。

关于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）LG-IR-NMIBC每年影响美国约82，000人，其中估计有59，000人复发。膀胱癌主要影响合并症风险增加的老年人群，诊断年龄中位数为73岁。NMIBC管理的指南建议包括经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）作为标准治疗。高达70%的NMIBC患者至少经历过一次复发，LG-IR-NMIBC患者更有可能复发并面临重复的TUBT手术。了解有关NMIBC的更多信息，请访问www.BladderCancerDeliverers.com。

关于UTOPIA UTOPIA试验是一项单组、多中心研究，在全球研究中心的99名患者中评估UGN-103的有效性和安全性。入组患者在门诊接受75毫克UGN-103膀胱内滴注，每周一次，持续六周。主要终点是三个月时的CR率，响应者进入长达12个月的随访阶段以评估DOR。有关UTOPIA研究的更多信息，请访问https://clinicaltrials.gov/study/NCT06331299。

关于UroGen Pharma Ltd. UroGen是一家生物技术公司，致力于开发和商业化治疗尿路癌和特殊癌症的创新解决方案，因为患者应该得到更好的选择。UroGen开发了RTgel反向热水凝胶，这是一种专有的缓释、基于水凝胶的平台技术，有潜力改善现有药物的治疗效果。UroGen的持续释放技术旨在使尿路组织更长时间地暴露于药物，使局部治疗成为可能更有效的治疗选择。UroGen的第一个产品治疗低度上尿路尿路上皮癌，UroGen的第二个产品ZUSDURI（丝裂霉素）用于膀胱内溶液，治疗复发性LG-IR-NMIBC的成人患者;两者都旨在通过非手术手段消融肿瘤。UroGen总部位于新泽西州普林斯顿，在以色列开展业务。

请访问www.UroGen.com了解更多信息或在X（原名Twitter）、@UroGenPharma上关注我们。

在美达克集团，我们相信健康是人类最宝贵的资源。自1970年以来，我们的使命一直是通过提供最好的医疗治疗来改善全球患者的生活质量。作为一家总部位于德国的全球运营制药公司，我们为全球90多个国家的患者提供高质量的医疗治疗。我们拥有2，000多名员工，致力于改善人类健康。

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欲了解更多信息，请访问www.medac-group.com。

ZUSDuri的批准用途

ZUSDuri（丝裂霉素）膀胱内注射液是一种处方药，用于治疗患有一种称为低级中等风险非肌肉侵袭性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的膀胱内膜癌的成年人，您之前曾接受过膀胱手术切除肿瘤，但该手术不起作用或不再起作用。

重要安全性信息

如果您的膀胱有穿孔或撕裂（穿孔），或者您对丝裂霉素或ZUSDURI中的任何成分有过敏反应，则不应接受ZUSDURI。

在收到ZUSDuri之前，请告诉您的医疗保健提供者您的所有健康状况，包括您是否：

能够怀孕的女性：在ZUSDURI治疗期间和末次给药后6个月内，您应采取有效的避孕措施。

正在接受ZUSDuri治疗的男性：在ZUSDuri治疗期间和最后一剂后3个月内，您应该采取有效的避孕措施（避孕措施）。

我将如何收到ZUSDuri？

收到ZUSDuri后：

ZUSDURI最常见的副作用包括：血肌酐水平升高，血钾水平升高，排尿困难，红细胞计数降低，某些血液肝脏检查增加，白细胞计数增加或减少，尿路感染，尿液中有血。

我们鼓励您向FDA报告处方药的负面副作用。访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您还可以致电1-855-987-6436向UroGen Pharma报告副作用。

请参阅ZUSDuri完整处方信息，包括患者信息，以了解更多信息。

ZUSDURI®和UroGen®是UroGen Pharma，Ltd的注册商标。

Copyright©2026 UroGen Pharma，Inc. All rights reserved.

前瞻性声明本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的前瞻性声明，包括但不限于有关以下内容的声明：UGN-103代表UroGen产品组合的下一个发展，以及UGN-103与ZUSDURI相比的潜在优势，包括其简化的制造、重组过程和延长的保质期; UGN-103知识产权保护的预期持续时间; LG-IR-NMIBC的估计年度美国患者人群和人口统计数据; UroGen专有的RTGel技术改善现有药物（丝裂霉素除外）治疗特性的潜力; UroGen的缓释技术使局部给药可能比其他治疗方案更有效。诸如“可以”、“估计”、“预期”、“可能”、“潜在”或其他传达未来事件或结果不确定性的词语被用于识别这些前瞻性陈述。这些声明受到许多风险，不确定性和假设的影响，包括但不限于：初步临床结果可能不代表未来可能观察到的结果;与UroGen产品和候选产品相关的潜在安全性和其他并发症;与我们和我们的许可人保护我们各自专利和其他知识产权的能力相关的风险，包括UroGen或其许可方的未决专利申请可能不成功，在这种情况下，知识产权保护的持续时间将更加有限;维持监管批准的能力;与商业化活动相关的复杂性;标签限制; UroGen行业的竞争; UroGen产品和候选产品的开发和商业化的范围、进展和扩张;市场的规模和增长以及相对于替代疗法或手术（例如手术）的市场接受率和程度; UroGen吸引或留住关键管理层、董事会成员和其他人员的能力; UroGen的RTgel技术和UroGen的产品和候选产品可能无法达到预期的表现; UTOPIA试验的数据可能不足以支持UGN-103的批准; UroGen可能无法成功开发并获得任何其他包含RTgel技术的产品的监管批准;以及总体宏观经济和地缘政治状况对UroGen业务和财务状况的影响。这些以及其他风险和不确定性在UroGen截至2026年6月30日的季度10-Q表格季度报告的风险因素部分中进行了描述，该报告于2026年8月5日向美国证券交易委员会提交。鉴于这些风险和不确定性，此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，UroGen的实际结果可能与预期或暗示的结果存在重大不利差异。任何前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日，并基于截至本新闻稿发布之日UroGen可用的信息。

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