Annexon（ANNX）2026年第二季度盈利电话会议：ARCHER II扩展，BLA备案步入正轨

Annexon强调了美国和欧洲FORWARD研究中前10名患者的初始数据。每位患者在接受tanruprubart后四天内都表现出快速、具有临床意义的力量改善。

四名最初卧床的患者在第2天至第8天之间恢复了在有或没有帮助的情况下行走的能力。一名需要机械通气的患者在四天内断奶，而另外五名患者在48小时内表现出显着的功能改善。

坦鲁普鲁巴特总体上耐受良好。最重要的不良事件与GBS及其预期并发症相关，安全性特征与该公司的III期研究一致。

该队列包括年龄在12至78岁之间患有中度至重度疾病的男性和女性。Annexon表示，结果与其III期研究结果一致，即大约90%的接受治疗患者在第8天表现出有临床意义的改善。

FOWARD研究继续在美国和欧洲进行，包括儿科患者。它正在评估药代动力学、药效学、早期功能和生物标志物效应以及安全性。

关键的ARCHER II试验正在评估因地图状萎缩而面临不可逆转视力丧失风险的患者的vonaprure。所有符合条件的参与者均已接受至少12个月的治疗，而掩蔽事件的累积仍与公司预测一致。

该试验的设计目的是保持24个月的遮蔽状态。因此，Annexon表示，添加第24个月疗效终点不会改变研究操作，并且可以支持将两年疗效数据纳入产品标签中。

Vonaprument获得FDA快速通道认证。它也是唯一获得EMA PRIME称号的地理萎缩计划，并已被选为EMA的产品开发协调员试点项目。

Annexon还启动了ARCHER II开放标签扩展。完成第24个月后，所有符合条件的患者都可以接受疫苗接种，使公司能够评估长期安全性和潜在受益。

分析师高度关注添加第24个月终点是否反映了对第15个月结果的担忧。管理层拒绝了这一解释，称第15个月仍然是基本情况。它将额外的终点归因于阿肾上腺素、停药率低、给药依从性高和强于计划的统计功效。

Annexon证实已咨询美国和欧洲监管机构。监管机构表示，需要将Alpha分配到第24个月，才能将两年的功效数据包含在标签中。

在商业定位方面，管理层表示，视网膜专家认为，无论有效性是在第15个月还是第24个月建立，视力保存都具有潜在的变革性。该公司强调光感受器和神经元保护，而不是减少病变生长作为vonaprument的中心目标。

关于tanruprubart，Annexon表示，与FDA的讨论仍在进行中。管理层表示相信FOWARD数据将支持计划的2026年第四季度BLA提交，但没有提供有关所需患者人数或随访持续时间的更多详细信息。

大家早上好，欢迎参加Annexon业务更新电话会议。[接线员说明]提醒您，此电话正在被录音，活动结束后将在Annexon网站上提供重播。我现在想将电话转给Annexon总裁兼首席执行官Doug Love。请继续吧，道格。

谢谢接线员。早上好，欢迎大家。今天上午早些时候，Annexon发布了一份新闻稿，宣布我们已经扩大了ARCHER II III期试验，用于治疗地图性萎缩症，并在一份新闻稿中宣布了关键业务更新和第二季度财务业绩。这些新闻稿的副本可在公司网站和我们的SEC文件中获取。在今天的电话会议上，我们将做出前瞻性陈述，包括与现有临床数据以及我们的研究候选药物的治疗和商业潜力相关的陈述。

今天与我一起参加的还有我们的执行副总裁兼首席医疗官Jamie Dananberg博士以及眼科战略与创新高级副总裁Lloyd Clark博士，他们将分别讨论我们的GBS和GA项目。然后在开始提问之前，我将结束提问，执行副总裁兼首席创新官Ted Yednock博士和首席财务官Jen Lew将加入我们。

在我们转向更新之前，我想简要介绍一下Annexon更广泛的机会以及我们对建立一家领先的、完全整合的生物技术公司的兴奋，该公司的使命是帮助数百万人过上最好的生活。Annexon是在斯坦福大学的发现基础上创立的，旨在创建一类新型靶向免疫疗法，从源头上阻止C1 q介导的神经炎症，目标是快速、有意义地保存和潜在地改善严重神经炎症性疾病患者的功能。身体、大脑和眼睛。基于二十多年的基础C1 q生物学和临床高度转化方法，我们已经产生了强有力、令人信服的证据，支持C1 q抑制在多种疾病中的潜力。

事实上，利用我们的开创性科学和战士精神文化来解决我们行业中一些最紧迫的疾病，Annexon是第一家也是唯一一家成功对GBS进行完全随机安慰剂对照试验的公司，GBS是一种危及生命和使人衰弱的疾病，突然且完全不分青红皂白地袭击谁，剥夺了原本健康的人的正常生活。Annexon也是第一家也是唯一一家在一项完全随机、假对照研究中证明显著视力保留的公司，地图萎缩是一种大规模人群疾病，不可逆转的失明，剥夺了数百万人的独立性。

最后，Annexon是第一家也是唯一一家开发和临床研究口服小分子的公司，该小分子旨在选择性抑制经典途径，有可能为患有严重的互补性免疫疾病的人提供方便而灵活的口服给药选择。虽然颠覆性科学并不总是能很快得到认可，但我们比以往任何时候都更有动力，不仅有一个，而且有多个潜在的重磅、范式转变项目来创造重大价值，旨在为全球数百万人带来希望和更好的结果。

转向我们的GBS计划更新。该计划反映了Annexon的基础以及我们接受其他人没有面临的挑战的决心。我们很高兴获得了自GBS被发现以来110年来第一个阳性安慰剂对照关键数据。Tanruprubart目前正在欧洲接受监管审查，我们有望在今年第四季度提交美国BLA。上周，我们报告了美国和欧洲参加FOWARD研究的第一批患者的临床结果，这标志着Annexon和GBS社区的一个重要里程碑。

Tanruprubart非常有效，这些数据不仅仅是我们开发计划的下一步。它们提供了令人信服的证据，证明在我们的III期研究中看到的快速有意义的临床改善（大约90%的接受治疗患者在第1周时做出反应）在西方患者中是可重复的。迄今为止，在FORWARD接受治疗的所有10名患者都迅速改善，其中许多患者表现出巨大的进步。这些前所未有的结果加上良好的耐受性安全性特征，支持全球每年约150，000名被诊断患有GBS的患者具有高度差异化的获益风险特征。我们计划在第四季度提交的BLA中纳入这些数据。

接下来转向我们的GA计划。我们的第二种候选药物vonaprument正在为面临不可逆转视力丧失风险的患者进行关键的ARCHER II III期试验。今天，我们宣布对该计划进行战略扩展，在现有的15个月主要端点的基础上添加一个独立的24个月双主要端点。需要明确的是，我们对今年第四季度预计的第15个月读数仍然感到兴奋和充满信心，这得到了强大的作用机制、强大的临床前包、令人信服的剂量依赖性概念验证数据以及旨在复制这些结果的强大、执行良好的III期研究的支持。

随着蒙面活动按计划跟踪，第15个月仍然是我们成功的基本案例。与此同时，增加第24个月的终点将有意义地加强该计划和潜在的1000亿美元以上的特许经营权。该终点具有很好的说服力，不需要改变已经掩蔽的24个月试验的进行，并为vonaprument提供额外的时间来证明概念验证试验中观察到的日益增长的治疗效果。Lloyd将很快讨论这个问题，但简而言之，ARCHER计划通过这一增强变得更强大。

与GA计划相关，我们还高兴地宣布启动ARCHER II开放标签扩展（即PLE研究）。这允许所有患者在24个月后进入PLE接受vonaprure，同时使我们能够评估其长期安全性和受益概况。转向企业事务，随着tanruprubart GBS和vonaprument GA计划都向注册迈进，我们还在第二季度采取了战略措施，进一步加强我们的财务状况。

在本季度，我们与Oxford Finance达成了信贷安排，该安排提供高达2亿美元的非稀释资本，将我们的现金跑道延长至2028年。在我们为全球商业化做准备时，该设施增强了我们的财务和运营灵活性，同时进一步多元化我们的资本结构，加强我们的资产负债表并支持近期和长期增长战略。

概述后，我现在将致电Jamie，以审查我们GBS计划的最新数据，随后，Lloyd将更详细地讨论我们的vonaprument计划更新。杰米，交给你了。

谢谢，道格。在审查FORWARD数据之前，我想简单地强调GBS中未满足的重大需求。正如道格提到的那样，GBS是一种不分青红皂白的危及生命的神经肌肉紧急情况，发病迅速，具有破坏性，并带来长期改变生活的后果。GBS可以袭击任何地方的任何人，导致瘫痪、呼吸衰竭甚至死亡。如果不立即干预，患者将面临由GBS引起的持续神经炎症和周围神经损伤，导致肌肉无力或瘫痪，终身残余缺陷会影响他们的健康和生活质量。

美国和欧洲每年约有22，000名患者患有GBS，仅在美国，每年的医疗保健负担估计就超过200亿美元。尽管GBS首次被描述以来已经超过110年，但仍然没有批准的靶向疗法可以有意义地改变疾病的进程。目前的标准护理（静脉注射免疫球蛋白或IVIG）尚未获得FDA批准用于GBS的治疗，并且为许多患者提供了不完全的益处。

尽管进行了治疗，1年死亡率总体仍高达10%，65岁以上患者的死亡率接近25%，许多患者在5天IVIG治疗期间或之后不久病情继续恶化，需要机械通气、延长ICU住院时间并经历数月甚至数年的残疾和持续的身体限制。这些挑战凸显了对能够快速阻止潜在疾病进程并改善患者预后的疗法的迫切需求。

现在转向FOWARD研究。我们对第一批10名患者接受每公斤30毫克坦鲁普巴特单次输注治疗的初步结果感到非常鼓舞。在这个初始队列中，每位患者在治疗后4天内都表现出了快速、具有临床意义的力量丧失改善。重要的是，4名在病情早期卧床不起的患者在第2天至第8天之间重新获得了在有或没有帮助的情况下行走的能力。我们还观察到一些受影响最严重的患者有了巨大的改善。

1名在病程早期需要机械通气的患者在4天内成功脱离呼吸机。另外5名患者在治疗后48小时内出现了显着的功能改善。请记住，tanruprubart的这些结果远远短于提供完整IVIG疗程通常所需的5天时间。

从安全角度来看，坦鲁普鲁巴特总体上耐受性良好。最重要的不良事件与GBS本身和预期的疾病并发症有关，并且与我们在III期研究中观察到的安全性特征一致。还值得注意的是，这个初始队列代表了广泛的GBS患者，包括男性和女性，年龄从12岁到78岁，涵盖中度到重度疾病。

重要的是，这些发现与我们在III期研究中观察到的结果一致，其中大约90%的患者在第8天表现出快速、有临床意义的改善。总而言之，我们相信这些结果提供了进一步的证据，证明坦鲁普巴特有可能通过单次输注后提供快速且有意义的临床益处从根本上改变GBS患者的治疗范式。

最后，我想从监管和临床开发的角度简要谈谈我们的进展。我们的上市授权申请目前正在顺利进行，并正在接受欧洲药品管理局的审查，并得到全面的数据包的支持。这包括强有力的安慰剂对照研究，证明功能和残疾迅速改善，以及现实世界的证据表明与当前标准护理（包括IVIG和血浆置换）相比，结果有利。

与此同时，我们继续在美国和欧洲推进FOWARD研究。这项研究旨在扩大我们在西方患者（包括儿科患者）中使用坦鲁普巴特的经验，同时进一步描述其药代动力学和药效学特征、对功能和生物标志物的早期影响以及总体安全性。重要的是，FORWARD数据预计将支持我们计划在今年第四季度向FDA提交的生物制品许可申请（BLA）。

与正在进行的EMA审查一起，这些数据旨在进一步支持tanruprubart在不同人群和地区的快速临床益处的普遍性，并强化我们为GBS患者寻求的广泛治疗标签。

有了这个概述，我将把它交给劳埃德来讨论GA ARCHER II第三阶段计划。劳埃德？

谢谢，杰米。在回顾vonaprument III期计划之前，我想简要强调地图状萎缩症（GA）中未满足的重大需求。正如道格提到的那样，GA是一种神经退行性疾病，会导致中心视力逐渐丧失、在弱光下看到困难以及视力模糊或扭曲。GA患者的平均年龄近80岁，随着病情的推移，阅读、驾驶和识别亲人面孔等日常活动变得更具挑战性，他们最容易失去独立性。

GA对全球约800万患者的生活产生了重大影响，其中仅美国就有150万患者。由于人口老龄化，预计发病率还会增加。佐治亚州的视力保留治疗是当今视网膜领域最大的未满足需求。目前，目前批准的治疗方法尚未证明可以保持视力，需要新的创新。

现在转向我们的vonaprument计划，该计划有可能成为GA患者的第一种保留视力的疗法。值得注意的是，我们的III期ARCHER II试验招募了659名患者，比我们最初的目标多了30名患者，以略微增强动力。通过强有力的试验执行，供电得到进一步加强，患者停药率低于10%，给药依从性超过95%，均超出了我们的目标。所有符合条件的患者现已在试验中接受了至少12个月的治疗，并且掩蔽事件的累积继续符合我们的预测。这一切都让我们对ARCHER II更加有信心。

我们III期ARCHER II试验的强大力量和执行力提供了一个明确的机会，可以无缝整合第24个月的双重主要终点，同时保持第15个月的优先终点。整个研究在两个时间点的支持率都超过90%。重要的是，由于ARCHER II已设计为在第24个月内保持掩蔽状态，因此这一战略添加使我们能够评估vonaprumment的长期概况，以便在不改变研究操作的情况下纳入标签。

以下是时间轴从这里起的工作原理。一个独立的数据监测委员会（DMC）将评估该研究第15个月的主要终点，我们预计将在今年第四季度如期报告该评估结果。此时，DMC可能会发现我们已经达到了第15个月的主要终点，这将使我们能够进入对试验的2个子研究的单独和额外的计划分析，结果预计将在2027年第一季度公布，或者DMC可能会建议研究继续进行到第24个月的分析。

ARCHER II研究（包括第24个月分析）预计将于2027年第三季度完成。在监管方面，请记住，vonaprument已获得FDA的快速通道认证。它也是唯一获得EMA PRIME称号的地理萎缩计划，并已被选为EMA的产品开发协调员试点项目，该项目提供增强的监管支持，包括加快科学建议和MAA提交准备。

随着我们推进该计划以实现潜在注册，这些指定共同促进了与监管机构的更频繁接触。Annexon与视网膜专家和更广泛的GA社区一起，对我们的vonaprument计划及其帮助全球800万地图状萎缩患者的潜力充满热情。

说完，我就把电话转回给道格。

谢谢，劳埃德。谢谢，杰米。干得漂亮经过十多年为我们的平台奠定科学和临床基础，我们现在正进入一个关键时期，这项工作可以转化为患者的新药并为股东带来巨大价值。现在是时候了。想象一下，GBS可以在一周内停止，而面临GA相关失明风险的人们可以真正选择来保护自己的视力。简而言之，我们正在努力为患者、利益相关者和彼此赢得胜利。

为了支持这一目标，今年我们通过非稀释性债务资本加强了资产负债表，最近任命了著名视网膜专家和生物技术领导者Mark Blumenkranz博士，并在整个组织中增加了关键的内部人才，增强了我们在董事会层面的眼科能力。

我们已经建立了有史以来最全面、最引人注目的GBS数据包，包括第一个美国/欧盟试验超过40年，迄今为止所有接受治疗的患者都迅速改善。我们还有效地执行并正在执行GA III期计划，现在已经扩大了该计划，以提高整体成功的可能性，我们正在继续坚定的工作，以提供第一个也是唯一一个针对补体经典途径的口服疗法。每一个元素都有其自身的重要性。它们共同创造了推动Annexon和其他物质的实质性不对称价值的潜力。

最后，我要感谢在这段旅程中加入我们的患者、医疗团队、支持者、员工和顾问。我们期待继续与您合作，充分利用我们在未来6至18个月内奠定的基础。我要感谢今天早上参加我们今天电话会议的所有人。

至此，我现在将要求接线员开始我们的问答环节。接线员？

[操作员说明]我们的第一个问题来自摩根大通的Anupam Rama。

祝贺所有进展。我只是想确认，你们已经与美国和全球监管机构分享了ARCHER II的双主要终点策略。以及您可能从监管机构那里获得了哪些关于该策略的反馈。

是的谢谢，Anupam，并感谢您今天早上加入我们。简短的回答是，是的，双方的监管机构都非常明确，如果我们想在标签中包含第24个月，我们就需要对第24个月应用Alpha。如您所知，出于安全目的，本研究的设计已经是第24个月。我们今天早上在这里添加的内容使得从功效的角度将其计入标签中。

我不知道，劳埃德，你还有什么想补充的吗？

不，我认为这非常清楚。我的意思是，我们在第15个月就完全一致了，并且我们已经与两个监管机构进行了多次讨论，讨论了如果我们想纳入该时间点的功效数据，那么在第24个月发布的重要性。

我们的下一个问题来自富国银行的德里克·阿奇拉。

祝贺这里的进展。所以我想也许第一个只是让我们回想起是什么真正推动了24个月终点的决定？显然，这是你可以做的事情。但我想我觉得人们会问我们的主要问题是，你在盲数据中看到了什么？是否对15个月的终点感到担忧？因此，也许可以让我们感觉到决策过程，但也可以让我们感觉到您对15个月终点的信心。

是的德里克，这个问题真的很好。我先开始，然后邀请其他人加入。所以首先，第15个月超级自信。我们是--这是我们的基本案例，也许只是我们今天如何走到这里的一点历史。所有接受剂量的患者都度过了12个月的时间点。因此，我们在这个特定的时间点对研究的进展有着非常强的把握。我们对掩蔽事件率的目标非常有信心，正如我们所说，过去几个月来这一目标一直在跟踪，今天也继续如此。所以我们对此感到非常高兴。

坦率地说，我们回答了各种投资者和策略人士关于添加月24日端点想法的问题。它绝对为这种疾病的阴道植入创造了更强的整体形象。实际上，在这个系列周围建立了一道护城河，这样其他人就很难在合理的时间内进来并篡夺我们。因此，能够进行一项真正有效的研究，为我们提供额外的力量，当然，劳埃德或杰米会更多地谈论这一点，并将其应用到第24个月的想法变得越来越有吸引力。但事实上，直到我们跨越这项研究12个月的障碍，实际上是ARCHER I的研究，我们才开始真正考虑，它是否可以是机会主义的，如果你愿意的话，并在这里发挥了一点进攻。

劳埃德，如果你想补充什么的话，我可以把它交给你。

是的德里克，谢谢你的问题。我的意思是我想我要向道格借。道格喜欢使用体育类比，这对我来说很有意义。我们在中场休息时实际上去了更衣室，当时我们正在评估第12个月的试验进展。我们得出了关于这项研究的三个重要结论。首先是我们进入了第15个月，这为我们最初的12个月计算提供了额外的动力。其次，我们对30名患者进行了研究。如果你还记得的话，我们最后的招募非常活跃，以至于我们最终招募了30名患者。所以我们有额外的电力可以花。最后，我们确实非常鼓励患者保留在研究中，而辍学率为个位数，这明显低于我们的预期。

因此，在这项研究的中场评估中，我们发现自己的力量有所增强。因此，我们做出了战略决定，将这种权力应用到第二个时间点。因此，我们没有以任何方式削弱第15个月的研究。我们仍然对我们在15个月时间点的立场非常有信心。但我们已经通过执行给了自己灵活性，以查看第二个时间点。

我们的下一个问题来自Andrew Tsai，Jefferies。

恭喜更新。我是马特·巴克斯（Matt Barcus）正在拨打安德鲁·蔡（Andrew Tsai）的电话。我们想知道您是否预计病变生长也会在第24个月达到统计值，作为次要影响？

是的我的意思是，听着，我们以前讨论过这个问题。我对此有2个想法，也许不是-- 1可能不是最受欢迎的。在某种程度上，我们关心病变生长。在另一个层面上，我们不这样做，因为这与视力有关，这并不是因为我们认为保护视网膜色素细胞不重要。是的它们为负责视觉的神经元提供营养支持。但为了保护视力而保护病变生长并不重要。这不仅得到了我们的数据的证实，而且显然，第一代批准的疗法，我们拥有4、5年保护病变生长的数据，但对视力没有影响。

对我来说，在这个特定的治疗领域，我们继续遇到这个问题，这有点奇怪，因为这不是我们在这种疾病中寻求的生物学，对吧？我认为这已经得到了很好的阐述。话虽如此，我们感到鼓舞的是，通过随着时间的推移保护感光细胞，我们展示了更健康的整体神经元单位，随着时间的推移，它对病变表现出更好的保护。因此，当您观察研究的后6个月时，我们会发现，在ARCHER研究的后6个月内，在短短6个月的时间内，我们就可以对RPE增长产生10%的保护。因此，我们预计这种情况将持续下去，无论是在15个月、24个月还是稍晚，但我们确实预计我们将及时到达那里。

所以劳埃德，我不知道你想补充什么。

是的不，道格，我完全同意这种讨论。我们认识到视网膜色素瘤病变生长对于我们来说仍然很重要。我们认识到，这就是社区今天的处境。明天社区就不在了。根据椭圆区的测量，该社区将对保护感光器和神经元细胞更感兴趣。根据我们的II期数据，我们确实预计在稍后的时间点会看到视网膜色素瘤病变的保护，并且我们认识到我们继续必须从历史的角度讨论这一点。但我鼓励您继续密切关注椭圆区作为这种神经退行性疾病的主要生物标志物。

我们的下一个问题来自高盛的Salveen Richter。

如果您考虑计划在第15个月分居时看到什么，但在24个月时更多的是静态前景，那么商业前景会是什么？尽管这里的视力保持不变，但如何看待反应时间延迟呢？

谢谢你的问题。我想，也许有几件事。我们预计在第15个月会呈阳性。因此，看，第15个月不仅仅是一种减速带，但我们预计统计符号将在第24个月发布。我们是--基本案例在第15个月仍然获胜。我想我会说的话，会邀请其他人参与其中，无论积极结果发生在第15个月还是第24个月，延迟这个词肯定不能与之联系在一起。从来没有药物做到过这一点。批准的药物提供了4、5年的数据，而且他们还没有这样做。因此，以比任何人都快一半以上的时间来做，这肯定不会是一种延误。

但我不知道，劳埃德，你是否还有什么想补充的。

是的我们与视网膜界的合作表明，这是一种变革性的疗法，无论何时上市，都能比目前可用的疗法快速采用。再次，我们对第15个月时间点的阶段充满信心。但我们也非常有信心这种药物将为患者带来巨大好处。因此，我们的目标，我们的主要目标是这个计划的成功。增加第24个月时间点的这一变化增加了我们整个计划成功的可能性，这将为市场提供变革性的治疗。

另一个快速的观点，塞尔文。这是杰米。请记住，我们对第15个月充满信心。第24个月让我们能够将2年后的疗效数据放入标签中，这只是增加了患者视力保护的整体情况，不仅是15个月后，而且是以后。

我们的下一个问题来自Needham的Joey Stringer。

我有一个关于Alpha分配的问题。因此，由于第15个月和第24个月现在是独立的注册时间点，您可以在任何一个时间点取得成功，第15个月是否仍然携带完整的Alpha？或者统计门槛是否收紧了？

是的，乔伊，问得好。劳埃德，我会把它交给你和杰米来谈谈阿尔法。

是的，正确的。显然，是的，我们在第15个月和第24个月之间分配Alpha。但正如我前面所说，由于试验执行强劲，我们在研究开始时的基本假设已经超出了。因此，根据我们今天的情况，我们实际上正在考虑的总体动力与我们在研究开始时认为的情况相比，第15个月的差异可以忽略不计。所以本质上，我们在这里所做的就是利用筹集的资金来强大的审判执行来添加第二时间点。

因此，我们并没有以任何实质性的方式降低第15个月获胜的可能性，而是利用我们通过执行获得的额外动力来添加第二个时间点。

我们的下一个问题来自HC的Ananda Ghosh温赖特。

恭喜该季度。也许我的第一个问题是，如果您可以简单谈谈如何为子研究设计动力。第二件事是，如果您看到的盲池事件与预测一致，那么这是否与您在I期、II期（例如Pod试验）中看到的情况相符？

是的好问题，阿南达。是的，所以两者--事实上，劳埃德，我把它交给你。

当然.第一个关于能量的问题，是的，我们正在分裂α，我们还没有具体透露α分裂是什么。但是，我想再次告诉您的是，基于我们执行更新的这一变更允许我们将其拆分并保留子研究水平的III期功率，并在合并研究中继续为III期提供强大的功率。因此，我们对我们在动力方面的位置非常有信心，与研究开始时相比，第二个时间点没有实质性差异。

就掩盖事件率而言，这确实是我们了解试验执行情况的最佳指标。我们定期关注这一点。我们有多个模型来预测我们的未来。我们继续走在正轨上，这给了我们道格在15个月的时间点谈到的强烈信心。它通过两种方式给了我们信心。它让我们相信我们很好地了解疾病的过程，因为否则，我们的事件发生率就会下降。其次，它让我们对第二阶段观察到的治疗效果充满信心。因此，掩蔽事件发生率达到了目标，这导致了对第15个月主要终点的信心。

我们的下一个问题来自TD Cowen的Phil Nadeau。

我们三个。首先，就第四季度的披露而言，我猜我们到底会学到什么？听起来您可能可以透露您是否达到了主要终点，但数据要到2027年第一季度才会公布。这正确吗？或者我猜，该数据是什么情况--或者对于该发布，是否有可能触发徒劳，并停止试验？这是第一个。

第二个问题，最后一个问题的后续问题。我们很好奇您是否愿意透露今天第15个月和第24个月的实际供电情况。第三，只是一个关于GBS的问题。在提交第四季度文件后，您是否与FDA进行了进一步讨论以及FOWARD所需的患者数量和后续行动？或者你只是按照你之前的理解去。

是的谢谢，菲尔。感谢您今天早上加入我们。也许我们可以从GBS开始。我将很快由Jamie回答这个问题，然后我们将把它交给Lloyd回答GA问题。在GBS方面，我们正在与FDA进行持续讨论。因此，我要说的是，我们对FDA的立场感到非常鼓舞，无论是在宏观层面，然后是在微观层面和特定计划层面。这些都是正在进行的讨论，我们非常有信心，随着FORWARD数据的添加，我们将在今年第四季度提交BLA。

所以大家都很鼓励我们。这个程序正在移动。当然，与欧盟的讨论和互动也进行得非常非常顺利，在多个方面都取得了进展。所以GBS即将到来，我们对此感到兴奋，因为患者显然需要这种治疗。

关于GA和披露，在第四季度，正如Jamie或Lloyd所说，DMC将对此进行研究并做出决定。他们总是有机会宣布这项研究无效。他们已经做到了，我们将在研究过程中继续关注这一点。到目前为止，它一直在继续，继续。在第四季度，他们将有机会透露该研究在第15个月对整体研究是否呈阳性，或者继续到第24个月。劳埃德，我就把它打开给你看，看看你是否想除此之外添加任何内容。

是的不，那是绝对的。所以我们将在第四季度发现，如果研究是积极的，或者，正如道格所说，如果我们继续到第24个月。如果第四季度的研究结果为阳性，将启动2个子研究分析，该分析将于2027年第一季度提供。但是，您将按照承诺在第4季度获得整体研究的结果。

然后是另一个关于供电的问题。是的，我们还没有具体分享动力是什么。但我想再次重申，这两个时间点在传统的第三阶段水平（第15个月和第24个月）上仍然保持良好的动力。

我们的最后一个问题来自公民组织的乔恩·沃莱本。

有几个人跟随我。想知道在第四季度，是否决定继续到第24个月，如果您会看到来自DMC的数据并公开提供这些数据。然后只是一个问题，您提到您的蒙面事件发生率与预测相符。你能告诉我们那是什么样子吗？那么如果没有ARCHER的数据，您如何看待第24个月的预测？

是的谢谢，乔恩。感谢加入我们。是的，首先，乔恩，你能重复一下你的第一个问题吗？我忘了我实际上输了--对不起。无论我们做第24个月。是的，我们是否会看到。劳埃德，让我快点开始吧，我只是想简单地表达一下观点。现在的简短答案是否定的。它将在第24个月一直被屏蔽，这是为此预先设计的设置。请记住，这种情况是有先例的。这以前已经做过了。因此，如果你看看Apellis III期项目和DERBY研究，特别是它是一个12个月的主要终点，但读出来并跟踪患者到24个月并以掩蔽的方式。他们在第12个月没有点击统计符号，并最终在第18个月再次查看。

我们希望确保如果我们处于这种情况，我们会前瞻性地这样做。因此，我们正在全天候地这样做，并在这方面与监管机构保持一致。但要做到这一点，您确实需要在第一次查看数据时保持屏蔽。所以劳埃德，我会把它交给你，看看你是否想补充一下。

是的不，绝对是。因此，2026年第四季度不会发布患者级别的数据。然后我们将启动子研究分析。如果两个子研究都是积极的，那么我们很可能会在2027年第一季度就数据进行不同的对话。但同样，您将获得符合2026年第四季度指导的完整分析结果。

换句话说，您关于事件发生率的问题是一个关于我们如何--本质上，我们如何对24个月内的事件发生率进行建模的好问题，因为我们的II期研究只有1年。好吧，请记住，正如我们公开讨论的那样，我们对事件发生率进行了广泛的审查。我们从一开始就计划了为期两年的研究。因此，我们使用了许多数据点，包括我们的第二阶段数据，这对我们来说非常非常有价值，但也使用了许多其他数据点，包括持续时间远远超过12个月的试验，来得出事件的模型。总的来说，地理萎缩事件在几年内持续发展。因此，根据对多种不同协议的审查，我们可以很好地处理第二年的活动应该是什么样子。因此，我们对此进行了建模，并且预计该模型第二年与第一年相比会出现类似的行为。

因此，我现在将把它交给Doug以结束通话。

好吧好吧，感谢大家参加我们今天的电话会议。我们非常感谢您的时间和关注以及好的问题。我们期待着在今年剩余时间继续沟通，并祝大家一切顺利。再次感谢