Capricor Therapeutics对Deramiocel FDA批准保持乐观

Capricor Therapeutics Inc（纳斯达克股票代码：CAPR）该基因治疗公司周四收盘后发布了第二季度财报，该公司股价周五走高。

该公司正在就Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）与FDA积极合作。

最近的一次生物研究监测（Bimo）检查结果显示，表格483包含一项观察结果，Capricor已解决该问题并正在等待反馈。

Capricor位于圣地亚哥的GMP生产工厂已投入运营，并准备好支持首次商业发布，但需获得FDA批准。

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二楼扩建计划于2027年接受全面验证和FDA检查。

然而，该公司正在以适当的速度推进商业准备，等待进一步的监管清晰度。

Capricor表示，已撤回针对NS Pharma的初步禁令动议，选择在FDA做出决定后通过仲裁解决合同纠纷。

该公司坚持其立场，即美国分销协议中的定价结构存在缺陷，将阻碍患者接触，并寻求撤销。

考虑到Deramiocel的长期安全性和有效性，Capricor在三项临床试验中已为200多名杜兴肌营养不良症（DID）患者进行了约1，300次静脉输注。

安全性特征保持一致且特征充分，一些患者连续接受输注超过五年。

Capricor报告截至2026年6月30日的现金状况约为2.379亿美元。该公司相信这足以为至少未来12个月的运营提供资金。

监管明确后，将提供有关长期财务前景的进一步指导。

Capricor已在欧洲和日本启动了Deramiocel的监管参与。

虽然扩大到年轻的DMZ患者和贝克肌营养不良症仍然是优先事项，但这些试验的启动取决于美国的监管途径。

与Deramiocel不直接相关的项目（包括基于exosome的平台）暂时搁置，等待进一步的监管澄清

CAPR股价活动：根据Benzinga Pro数据，Capricor Therapeutics股价在周五盘前交易中上涨85.04%，至7.79美元。

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来自Shutterstock的Pavel Kapysh