Capricor Therapeutics 2026年第二季度盈利电话会议记录

Capricor Therapeutics（纳斯达克股票代码：CAPR）发布了第二季度财务业绩，并于周四召开了财报电话会议。阅读下面的完整文字记录。

此文字记录由Beninga API为您带来。如需实时访问我们的整个目录，请访问https://www.benzinga.com/apis/进行咨询。

完整的财报电话会议可在https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?上获取ei=1772191&tp_key=cb3195a60e

Capricor Therapeutics的derancicel BLA正在接受FDA审查，PDUFA的目标行动日期为2026年8月22日，但FDA咨询委员会投票反对derancicel治疗DMZ患者心肌病的有效性。

该公司计划向BLA提交一项针对上肢骨骼肌适应症的修正案，FDA同意审查该修正案，并可能延长PDUFA日期。

财务业绩显示，2026年第二季度没有收入，净亏损为4，070万美元，高于2025年第二季度的2，590万美元，主要是由于对临床、监管和制造活动的投资。

Capricor Therapeutics与derancicel无关的管道工作已暂停，等待监管明确，该公司正在专注于商业准备，并建立一个运营的制造设施。

与NS Pharma的纠纷将进入仲裁程序，该公司继续与FDA讨论德拉姆西尔的监管途径，未来计划扩展到欧洲和日本。

操作者

女士们先生们，下午好，欢迎参加Capricor Therapeutics 2026年第二季度电话会议。如果在通话过程中您需要立即帮助，请按星号零接通接线员。本次电话会议于2026年8月13日星期四录制，我现在想将会议移交给首席财务官AJ Bergman，以获取前瞻性声明。谢谢请继续。

AJBergman，首席财务官

非常感谢在我们开始之前，我想提醒您，今天电话会议期间做出的任何非历史性陈述都被视为前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果可能与这些声明中所示的结果存在重大差异，包括我们公司最新的10-K表格年度报告和我们最新的10-Q表格季度报告的风险因素部分以及向SEC提交的其他报告。

任何前瞻性陈述仅代表我们截至2026年8月13日今天的观点。通话结束后，我们的网站上将提供通话重播。现在我把电话转给首席执行官琳达·马尔班。

Linda Marban，首席执行官

大家下午好，感谢大家参加Capricor Therapeutics的2026年第二季度财报电话会议。我们的derancicel BLA仍在接受FDA的审查，当前PDUFA目标行动日期为8月22日。由于审查正在进行中，所以我对我们与该机构的互动所能说的是有限的，但我想提供三个主要主题的最新信息：我们对derancicel的监管状态和途径、我们的商业和制造准备以及我们与NS Pharma的争议。

然后，我将简要介绍我们的管道计划，然后再将其交还给AJ。2026年7月29日，FDA召开细胞、组织和基因治疗咨询委员会审查我们的BLA。委员会收到了一个单一的投票问题：现有证据是否提供了deramcicel治疗DMZ患者心肌病的有效性的实质性证据？投票结果是三票赞成、九票反对、无人弃权。

这不是我们计划的结果，我们当然感到失望，但我们仍然致力于与FDA合作制定该计划的下一步措施。我们的首要任务是并一直是将德拉姆西塞尔提供给最需要的人。我想提供一些色彩和我们的观点，解释为什么我们仍然相信德伦西尔在DMZ患者中的潜力。首先，我们最初在2024年的BLA中要求的适应症是治疗DMZ心肌病。

因此，FDA和咨询委员会的重点是是否应该批准德拉姆西赛治疗心肌病。然而，德伦西素对心肌病影响的测量是HOPE-3研究的关键次要终点，而不是主要终点，它测量了整个DMZ人群的射血分数变化，而不是患有确诊心肌病的患者（拟议适应症所针对的人群）。

相比之下，HOPE-3实际上设计有骨骼功能主要终点，并且能够评估上肢功能的功效。重要的是，咨询委员会没有被要求就他们是否相信HOPE-3主要疗效终点的数据可以支持该产品的批准进行投票，也没有要求derancicel的总体获益-风险概况是否有利进行投票。我们仍然相信，主要终点以及多个其他终点的数据支持这些措施的有效性。

值得注意的是，在AdCom期间关于上肢功能的单独讨论中，委员会的反馈定向支持上肢功能主要终点的临床证据。讨论是实质性的，完整记录对任何想要审查的人都公开。现在，这让我看到了一个我非常高兴分享的更新。我们将继续与FDA密切合作，探讨derancicel的潜在发展道路，重点关注HOPE-3主要疗效终点所反映的上肢骨骼肌适应症。

为此，在咨询委员会会议后与该机构进行讨论后，我们计划向BLA提交一项修正案，其中包括HOPE-3研究的24个月开放标签扩展数据以及对现有数据包的额外分析。为了支持专注于主要终点的细化适应症，FDA已表示愿意审查该修正案，并在收到后延长PDUFA行动日期。

因此，我们正在确定提交的时间，并将酌情提供更新。我们感谢FDA在这一过程中的参与，以及其共同致力于解决杜氏肌营养不良症中未满足的主要需求。现在，本季度的审查还有另外两项进展。7月，我们自豪地报告，经过广泛和独立的同行评审，HOPE-3临床试验的结果发表在《柳叶刀》上，这是完整的3期数据集的首次出版--这是该计划和该领域的重要里程碑。

该出版物强调了derancicel的功效，补充剂强调了作用机制以及个体患者水平的数据。有很多公开的信息，我们相信这本备受推崇的出版物将有助于支持我们的derancicel计划的持续进展。结合同行评审，并作为我们与FDA和《柳叶刀》对话的一部分，我们在临床研究报告中发现了统计模型的问题，并恢复到破盲前实施的统计分析计划版本3.0。

该模型--我们顶级发布的基础--包括一个交互项，结合了两个独立变量，即年龄和基线，这两个变量是预先指定的计划的一部分。唯一直接影响的终点是所有患者的左心室射血分数，这是HOPE-3研究的关键次要终点。在顶部，我们报告了2.4个百分点的治疗差异，P值为0.04。正如《柳叶刀》上发表的那样，在预先指定的模型下，所有患者的左心室射血分数测量值为1.8个百分点的治疗差异，P值为0.09。

我们在出版物和与FDA的后续互动中采取了最保守的方法。数据或分析没有其他变化。让我提醒您，在预先指定的心肌病亚组中，结果没有变化，P = 0.02，治疗差异为2.8个百分点。测试层级中低于左心室射血分数的终点现在被描述为名义上显着，但治疗效果不变。

现在让我明确一点，HOPE-3主要终点未受影响，并且在统计学和临床上仍然具有显着性。根据PUL 2.0测量，Derambicel在统计学上显着减缓上肢疾病进展，平均差异为4.55%，P值为0.029，相当于总PUL 2.0的1.2点绝对变化。我们相信，支持德伦西素潜力的有效性和安全性数据是强大的。

在三项独立的临床试验中，我们已在整个临床项目中为200多名DMZ患者进行了约1，300次静脉输注。超过80名患者参加了我们的集体开放标签扩展研究，其中一些患者接受了五年多的连续输注，并且长期安全性特征是一致的且得到了充分的描述。咨询委员会的公开听证会部分包括来自杜氏肌营养不良症患者、家属和临床医生的证词。

我们很感激他们的经验是记录的一部分，我们期待着继续与FDA的道路上前进的deramcicel。同样在7月，作为审查过程的一部分，FDA进行了生物研究监测检查，或BIMO，并发布了一份483表格，引用了一项观察结果。我们已提交回应，目前正在等待反馈。其次，让我谈谈我们的商业准备和制造。我们正在继续我们的商业准备活动，但速度会放缓，直到我们进一步明确监管，尽管其中一些活动的范围和时间可能会根据审查结果而改变，但我们正在控制我们的现金。我们位于圣地亚哥的内部GMP生产设施已投入运营，如果获得批准，可支持首次商业发布。同一设施的二楼扩建仍在继续，我们的目标仍然是对扩建后的空间进行全面验证和FDA批准，预计将于2027年完成。该空间非常适合早期商业化，并且在我们继续扩大我们的CMS容量以满足潜在需求时具有最大的灵活性。

在商业方面，迈克尔·摩尔（Michael Moore）加入我们，担任我们的首席商务官，带来了直接的DMZ和罕见病商业经验，他一直在明智地与我们的市场准入领导力一起建立发布组织。现在让我谈谈我们与NS Pharma的纠纷。州法院原定于8月10日审理我们的初步禁令动议，早于FDA预计的PDUFA日期。然而，我们确定，在该机构做出决定后通过仲裁解决这一合同纠纷将为双方提供更完整的监管记录。

因此，我们毫无偏见地撤回了该动议。就时间轴而言，我们估计仲裁程序将于今年秋天开始，以解决合同纠纷，同时继续为deramcicel开展商业准备活动。现在让我明确表示，我们对根本争端的立场没有改变。我们仍然认为，美国协议中的定价结构存在根本性缺陷，将阻碍患者获得服务，我们继续寻求撤销。

改变的是我们目前寻求补救办法的进程。我们对案件是非曲直的看法没有改变。现在，很快转向我们的管道，我想声明的是，所有与deramcicel没有直接关系的管道工作现在都被搁置，直到我们有进一步的监管明确。话虽如此，在deramcicel的生命周期管理方面，我们已在欧洲和日本启动了监管参与。我们的扩张计划，包括针对年轻的DMZ患者和贝克尔肌营养不良症的扩张计划，仍然是优先事项，这些临床试验启动的时间将由我们在美国治疗杜氏肌营养不良症患者的derancicel监管途径的时间轴进行阶段控制。至此，我现在将致电AJ.审查财务业绩。

AJBergman，首席财务官

谢谢你，琳达。截至2026年6月30日，Capricor Therapeutics拥有现金、现金等值物和有价证券总计约2.379亿美元，并且没有确认2026年第二季度或2025年的收入。2026年第二季度的总运营费用约为4，290万美元，而2025年第二季度的总运营费用约为2，770万美元。这一增长主要是由于对临床、监管和制造活动以及支持杜兴计划的商业基础设施的持续投资推动的。

2026年第二季度净亏损约为4，070万美元，即每股0.70美元，而2025年第二季度净亏损约为2，590万美元，即每股0.57美元。截至2026年6月30日的六个月，我们的净亏损约为7，470万美元，而2025年同期约为5，030万美元。截至2026年6月30日，我们的累计赤字约为3.796亿美元。我们本季度的支出情况反映了我们在三个主要领域的投资：支持DMD计划的监管和临床活动、生产能力扩张工作以及商业准备活动。

正如琳达指出的那样，随着监管时间轴的发展和变得更加明确，我们正在调整某些商业支出的节奏，并且我们在今年剩余时间内如何部署资本方面继续保持灵活性。说完，我就会把电话转回给琳达进行结案陈词。

Linda Marban，首席执行官

谢谢你，AJ。众所周知，去年是Capricor Therapeutics的高潮和低谷之一。我们对RTL感到震惊，对HOPE-3数据感到高兴。我们对接受HOPE-3数据重新提交以响应RTL感到鼓舞，并对咨询委员会的建议感到失望，尽管我们根据狭隘的投票问题以及我们之前要求的适应症与HOPE-3的数据之间的差异来理解它，HOPE-3的主要目标是评估骨骼肌。

我们之前已经说过了这一点。我们对数据的强度及其在《柳叶刀》上的发表感到放心，我们对DMZ社区对derancicel的大力支持感到惊讶。我们也听到了他们的声音，并将继续不懈努力，根据医生的建议，尝试为每一位符合条件的患者提供德伦西塞尔。我们感谢FDA的灵活性和协作方法。我们将尽快向FDA提交更新数据，并期待他们的审查。

最后，由于我们与美国食品和药物管理局正在进行的讨论的敏感性，我们今天不会举行问答，我们期待着在更新后向您提供更新。感谢您抽出时间。我们期待着未来的积极更新。我想你现在可以断开连接了。

操作者

谢谢今天的通话到此结束。感谢大家的参与。您现在可以断开连接。

免责声明：此笔录仅供参考。虽然我们努力确保准确性，但自动转录中可能存在错误或遗漏。有关公司官方报表和财务信息，请参阅公司向SEC提交的文件和官方新闻稿。企业参与者和分析师的声明反映了他们截至本次电话会议之日的观点，如有更改，恕不另行通知。