Pharming宣布在日本商业推出Joenja（leniolisib），用于4岁及以上患有AADS的成人和儿科患者

荷兰莱顿，2026年8月13日：Pharming Group（Euronext Amsterdam：PHARM/纳斯达克：PHAR）今天宣布在日本商业推出Joenja（leniolisib），用于4岁及以上患有激活型PI 3 K Delta综合征（AADS）的成人和儿科患者，该药物已被列入日本国民健康保险（NHI）药品价格清单。通过此次发布，日本现已成为第一个为4至11岁儿童商用Joenja的市场。

Pharming首席商务官Leverne Marsh表示：“这次发布是Pharming全球扩张的一个重要里程碑，凸显了我们致力于将创新药物带到全球罕见病社区。”“对于日本符合条件的患者及其家人来说，迄今为止，除了支持性护理之外，他们的治疗选择有限，此次推出代表着在解决重大未满足需求方面取得的有意义的进展。我们感谢OrphanPacific在帮助提供这种治疗方面的合作和密切合作。”

Joenja于今年3月获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，作为首种专门治疗AADS的治疗药物，随后在日本推出。根据与Pharming、OrphanPacific，Inc.的协议。担任Joenja在日本的营销授权持有人，并与Pharming合作，负责产品的供应和分销。

Joenja®是Pharming Group NV或其附属公司拥有的注册商标。

关于激活的磷酸核苷3-Kinase δ综合征（AADS）AADS是一种罕见的初级免疫缺陷，于2013年首次被发现。AADS是由两种已确定的基因（PIK 3CD或PIK 3R 1）之一的变异引起的，这些基因对体内免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变体导致PI 3 K δ过度活跃（磷酸核苷3-kinase Delta）途径，导致免疫细胞无法成熟和正常发挥作用，导致免疫缺陷和调节失调。1，2，3 AADS的特征是多种症状，包括严重的、复发性鼻窦炎感染、淋巴细胞增生、自身免疫和胃病。4、5由于这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原始免疫缺陷，因此据报道，AADS患者经常被误诊，并且诊断延迟中位数为7年。6由于AADS是一种进行性疾病，这种延迟可能会导致损伤随着时间的推移而积累，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。4 -7可以通过基因测试做出明确的诊断。AADS影响全球每百万人中约有1至2人。8

关于Joenja（leniolisib）Joenja（leniolisib）是一种口服小分子磷酸胰岛素3-蛋白酶δ（PI 3 K δ）抑制剂，在美国被批准用于治疗激活的磷酸胰岛素3-蛋白酶δ（PI 3 K δ）综合征（AADS），英国，欧盟、澳大利亚、以色列、加拿大、韩国和沙特阿拉伯适用于12岁及以上的成人和儿科患者，日本适用于4岁及以上的患者。Joenja可以抑制磷脂苷-3 -4-5-三磷酸的产生，它是重要的细胞信使，调节多种细胞功能，例如增生、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照III期临床试验的结果显示，共同主要终点的改善具有统计学意义，反映了对这些患者中观察到的免疫失调和免疫缺陷的有利影响，开放标签扩展数据支持长期leniolisib给药的安全性和耐受性。9，10

Leniolisib目前正在接受多个国家儿科患者AADS治疗的监管审查。Leniolisib还在两项针对免疫调节失调的初级免疫缺陷（DID）的II期临床试验中进行了评估。莱尼奥利西布对于AADS以外免疫调节失调的PED的安全性和有效性尚未确定。

关于Pharming Group NV Pharming Group NV（Euronext Amsterdam股票代码：PHARM/纳斯达克股票代码：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改变罕见、使人衰弱和危及生命的疾病患者的生活。我们开发并商业化一系列创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming总部位于荷兰莱顿，在美国和欧洲设有业务。

欲了解更多信息，请访问www.pharming.com并在LinkedIn上找到我们。

关于孤儿太平洋公司OrphanPacific是一家日本制药公司，致力于通过孤儿药物的开发、制造和商业化为罕见疾病患者带来新的治疗选择。该公司积极致力于在日本提供罕见和超罕见疾病的治疗。

欲了解更多信息，请访问https://www.orphanpacific.com/en/

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