PTC Therapeutics将收购BLA-Stage ST-920 Fabry病计划;条款包括1.11亿美元的预付款和基于某些监管批准的高达1亿美元的或有里程碑付款

计划中的收购利用了现有的监管和商业基础设施以及领导层在法布里疗法商业化方面的经验-

- ST-920是一种用于治疗法布里病酶缺陷的一次性ANA基因疗法，具有长期临床益处和安全性-

- BLA提交预计将于2026年第四季度完成，有可能于2027年商业发布-

- PTC将于美国东部时间今天8月12日下午5点主持电话会议-

沃伦，新泽西州，2026年8月12日/美通社/ -- PTC Therapeutics，Inc.，（纳斯达克股票代码：PTCT）今天宣布，在竞争性破产拍卖中，该公司被选为中标者，从Sangamo Therapeutics手中收购ST-920（一种治疗法布里病的BL阶段一次性给予的AAC基因疗法）。这些条款包括1.11亿美元的预付款和根据某些监管机构批准的高达1亿美元的或有里程碑付款。预计将于2026年第四季度完成向FDA提交加速ST-920的滚动BLA申请。BLA基于1/2期STAAR研究中52周内对肾功能以及安全性和耐受性特征有意义的有利临床影响的证据。