Belite Bio宣布美国食品和药物管理局接受并优先审查廷拉利班治疗1型Stargardt病的新药申请

圣地亚哥，2026年8月11日（环球新闻网）-- Belite Bio，Inc（纳斯达克：BLTE）（“Belite Bio®”或“公司”）是一家临床阶段药物开发公司，专注于开发针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受并授予新药申请（NDA）优先审查指定用于治疗Stargardt病1型（STGD 1）的替拉瑞班。FDA已将《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的日期定为2027年2月12日。

该文件基于三期GRAGON试验的结果，该试验评估了廷拉莱班治疗STGD 1的效果。在这项研究中，与安慰剂相比，廷拉利班表现出萎缩性视网膜病变的生长速度在统计学上显着且具有临床意义的35.7%下降，测量为通过视网膜自发荧光成像明显降低的自发荧光（DSYS）。临床试验中，廷拉利班总体耐受性良好，副作用与其作用机制一致。如果获得批准，tinlarebant将成为FDA批准的第一个治疗STGD 1的选择，STGD 1是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由ABCA 4基因突变引起，会导致进行性和不可逆转的视力丧失，仅在美国就影响了估计53，000人。

Belite Bio董事长兼首席执行官汤姆·林博士表示：“接受我们的NDA并获得优先审查，凸显了Stargardt疾病界迫切需要获得批准的治疗选择，我们相信这增强了我们生成的数据的质量和深度。”“Stargardt病通常出现在生命早期，并导致进行性、不可逆转的视力丧失。我们感到自豪的是，如果获得批准，廷拉雷班可以对以前不可避免的视力下降产生积极影响。我们期待通过其审查流程与FDA合作，并在潜在批准后继续专注于我们的商业准备和执行。”

Belite Bio首席医疗官Hendrik Scholl博士说：“我们的NDA的接受是一个重要的里程碑，这是由我们的三期GRAGON试验的临床意义结果推动的，该试验显示萎缩性视网膜病变生长率与安慰剂相比有所下降，支持廷拉必特每天一次口服机制。”“作为一名执业医生，我治疗Stargardt病患者已有20多年，亲眼目睹了它带来的挑战。到目前为止，随着人们失明的恶化，我们必须为他们提供的唯一选择是视觉辅助设备，这进一步强调了廷拉莱班如果获得批准，可能会对患有这种使人衰弱的疾病的人产生影响。我们继续看到斯塔加特社区对这种潜在治疗方法的前景充满热情。”

关于Tinlarebant（LB-008）

Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少基于维生素A的毒素（称为双维A类）的积累，这些毒素会导致Stargardt病中的视网膜疾病，也会导致地图状萎缩或晚期干性年龄相关性视网膜变性（AMD）的疾病进展。双维A酸是视觉周期的副产品，视觉周期依赖于眼睛维生素A（维生素A）的供应。Tinlarebant的作用是降低和维持血清视网膜结合蛋白4（RBP 4）的水平，视网膜结合蛋白4是视网膜从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的维生素A量，廷拉必特减少了双维A的形成。Tinlarebant在美国获得突破性治疗指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定，美国的孤儿药认定，欧洲、日本和瑞士，以及日本的Sakigake指定用于治疗Stargardt病。

关于Belite Bio

Belite Bio是一家临床阶段药物开发公司，专注于推进针对退行性视网膜疾病的新型治疗方法，这些疾病具有显著的未满足的医疗需求，例如Stargardt病1型（STGD 1）和晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中的地图状萎缩（GA），以及特定的代谢疾病。Belite Bio的主要候选药物tinlarebant是一种口服疗法，旨在减少双维A毒素在眼睛中的积聚。该公司已在患有STGD 1的青少年和成人受试者中完成了一项3期试验（GRAGON），该试验达到了其主要终点，目前正在对患有STGD 1的青少年和成人受试者中的2/3期试验（GRAGON II）以及在患有GA的受试者中进行的3期试验（PHOENIX）中对该药物进行评估。欲了解更多信息，请在X、Instagram、LinkedIn和Facebook上关注我们，或访问www.belitebio.com。

关于前瞻性陈述的重要注意事项

本新闻稿包含经修订的1933年证券法第27 A条和经修订的1934年证券交易法第21 E条含义内的前瞻性陈述，包括根据1995年私人证券诉讼改革法案的安全港条款做出的陈述。这些前瞻性陈述涉及未来预期、计划和前景，以及有关非历史事实事项的其他陈述。这些声明包括但不限于有关美国STGD 1患者估计人群的声明，Belite Bio在监管里程碑方面的进展及其候选产品的计划商业化、Belite Bio的商业准备以及监管批准后潜在产品发布的时间和执行，以及有关非历史事实的事项的任何其他声明，以及任何其他包含“可能”、“将”、“预期”、“相信”、“目标”、“计划”、“意图”等词语的声明，“继续”、“希望”、“潜力”、“预期”、“估计”、“展望”等类似表达。由于与Belite Bio业务相关的各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述中所示的结果存在重大差异，包括但不限于Belite Bio证明其候选药物安全性和有效性的能力;其候选药物的临床结果，可能不支持进一步开发或监管批准;对其临床试验的启动、入组和完成时间以及与临床试验相关的数据的预期;完成任何辅助临床试验和/或接收此类临床试验的中期/最终数据的时间;与各司法管辖区的监管机构沟通并向其提交试验数据以获得药物批准的时间;相关监管机构就Belite Bio候选药物的监管批准所做出的决定的内容和时间;如果获得批准，Belite Bio成功将tinlarebant商业化的能力，包括其建立商业基础设施、实现市场接受度和及时推出产品的能力; Belite Bio在即将举行的医疗会议上分享额外数据的时机;廷拉利班的潜在功效为未来遗传性视网膜疾病研究树立了新的基准，以及Belite Bio向美国证券交易委员会提交的文件中的“风险因素”部分更充分讨论的风险。所有前瞻性陈述均基于Belite Bio目前可用的信息，Belite Bio没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，除非法律可能要求。

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