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MoonLake宣布Sonelokimab治疗银屑病关节炎的三期IZAR-1试验取得积极结果,证明所有临床终点均显着改善,并报告2026年第二季度财务业绩

2026-08-10 11:00

瑞士ZUG,2026年8月10日- MoonLake Immunotherapeutics(纳斯达克:MLTX)(“MoonLake”或“公司”)是一家临床阶段生物技术公司,专注于为炎症性疾病创造下一级疗法,今天宣布了III期IZAR-1试验的阳性结果,该试验评估了sonelokimab在患有活动性银屑病关节炎(PsA)的生物学初治成年人中的作用并报告了2026年第二季度财务业绩。

IZAR-1 3期试验第16周阳性顶线结果IZAR 3期计划由两项注册全球随机、双盲试验IZAR-1和IZAR-2组成,旨在评估sonelokimab在患有活动性银屑病关节炎(PsA)的成人中的疗效和安全性。IZAR-1正在对生物学初治、患有活动性银屑病A的成年人中进行。第16周主要终点分析后,患者将继续参加各自的研究直至第52周,以评估sonelokimab的疗效和安全性的持久性。

IZAR-1的主要终点是第16周达到美国风湿病学会50(ACN 50)缓解的患者百分比。关键的次要临床终点评估sonelokimab在肌肉骨骼、皮肤、患者报告和身体结局方面的广泛多领域疗效,包括实现OCR 20缓解、最低疾病活动度(PDA)和银屑病面积和严重程度指数90(Pasi 90)缓解的患者百分比,以及健康评估问卷残疾指数(HAQ-DI)和SF-36身体成分汇总(PCS)评分较基线的变化。

III期IZAR-1试验在第16周达到了60毫克sonelokimab的所有临床终点。与FDA定义的破盲方案一致,第16周的总体信息披露包括sonelokimab 60毫克联合诱导组的绝对缓解水平和终点结果。与安慰剂的比较分析和详细治疗组数据在完成3期计划之前保持盲态。

共有42.1%的生物学初治患者接受sonelokimab 60毫克诱导治疗,达到了ACN 50反应。此外,sonelokimab在PsA特征性的多个疾病领域表现出强大的功效。在关键次要临床终点中,66.5%的患者在第16周达到了ACN 20,41.2%的患者达到了PDA。在伴有皮肤受累的患者中,61%的患者在第16周达到了Pasi 90。接受sonelokimab治疗的患者还表现出患者报告的结果和身体结果有临床意义的改善。HAQ-DI较基线的平均变化为-0.427,而SF-36身体成分总结(PCS)观察到改善,评分为6.54。IZAR-1不包括标准治疗组,因为ARGO已在此类背景下为Bio-Naïve人群(阿达木单抗组)提供了数据。IZAR-2将在TNF难治性患者中提供与标准治疗(risankumab)的比较数据。

IZAR-1的盲法安全性分析表明其特征与之前的临床研究一致,并且没有观察到新的安全性信号。此外,第16周之前IZAR-1的脱落率较低,与PsA的其他试验一致。

这些结果进一步支持sonelokimab不仅可以解决PsA的单一症状,还可以通过有意义地改善肌肉骨骼症状、皮肤病、患者生活质量和身体功能来解决银屑病关节炎的多种表现。在成为脓性哈德良炎(HS)的主要适应症后,这些结果为sonelokimab在另一个价值数十亿美元的适应症中竞争铺平了道路。

MoonLake Immunotherapeutics创始人兼首席执行官Jorge Santos da Silva博士表示:“IZAR-1的阳性顶线结果对MoonLake来说是一个重要的里程碑,更重要的是,对于患有银屑病关节炎的患者来说是一个重要的里程碑。我们对在多个临床相关终点同时观察到的强大疗效感到特别鼓舞,这一直是我们的重点。这些数据也令人鼓舞,因为它们与之前在其他IL-17 A/F项目中观察到的结果一致。这强化了我们的信念,即sonelokimab有潜力成为PsA的领先治疗选择,并进一步验证了我们的Nanobody®平台在炎症性疾病中的广泛潜力。"

MoonLake Immunotherapeutics创始人兼首席科学官Kristian Reich教授补充道:“银屑病关节炎是一种复杂且不均匀的疾病,需要能够同时有效解决多种表现的治疗方法。在IZAR-1中观察到的临床、功能和患者报告的结果的反应广度非常令人鼓舞。总而言之,这些发现支持sonelokimab为定义PsA的各个领域的患者带来有意义的益处的潜力。”

2026年第二季度财务业绩今天,MoonLake还报告了2026年第二季度财务业绩。截至2026年6月30日,MoonLake持有现金、现金等值物和短期有价债务证券5.37亿美元。该公司预计将有足够的资本来满足2028年中期之前的运营费用和资本支出需求。MoonLake与Hercules Capital的债务安排提供了高达4亿美元的额外非稀释资金,以支持潜在的未来融资需求。截至2026年6月30日的三个月,研发费用为5,020万美元,而截至2026年3月31日的三个月为5,450万美元。截至2026年6月30日的三个月,一般和行政费用为1,140万美元,而截至2026年3月31日的三个月为1,550万美元。减少410万美元主要与上一季度因无偿自愿取消未归属股票期权奖励而加速确认费用480万美元有关。

MoonLake即将到来的重要预期里程碑:

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MoonLake Immunotherapeutics MoonLake Immunotherapeutics是一家临床阶段生物制药公司,释放了sonelokimab(一种用于治疗炎症性疾病的新型研究Nanobody®)的潜力,彻底改变患者的治疗结果。Sonelokimab通过抑制驱动炎症的IL-17 A/A、IL-17 A/F和IL-17 F/F二聚体来抑制IL-17 A和IL-17 F。该公司的重点是重大需求未满足的炎症性疾病,包括脓性哈德良炎、银屑病性关节炎、轴性脊柱关节炎和掌脚底脓疮病--这些疾病影响着全球数百万人,迫切需要改进的治疗选择。MoonLake成立于2021年,总部位于瑞士楚格。更多信息请访问https://moonlaketx.com/。

关于Nanobodies® Nanobodies®代表了新一代抗体衍生的靶向疗法。它们由一个或多个基于纯重链抗体(VHH)的小抗原结合可变区的结构域组成。与传统抗体相比,Nanobodies®具有许多潜在优势,包括尺寸小、组织渗透性增强、耐温度变化、易于制造以及能够通过定制目标组合设计成多价治疗分子。

Nanobody®和Nanobodies®一词是赛诺菲公司Deliverynx的商标。

关于Sonelokimab Sonelokimab(M1095)是一种研究性的~40 Da人源化Nanobody®,由三个通过柔性大豆-Serine间隔区以键合的VHH组成。sonelokimab具有两个结构域,以高亲和力选择性地结合IL-17 A和IL-17 F,从而抑制IL-17 A/A、IL-17 A/F和IL-17 F/F二聚体。第三个中心结构域与人白蛋白结合,促进sonelokimab在炎症性肿胀部位的进一步富集。

Sonelokimab正在接受两种主要适应症的评估,即脓性出汗炎(HS)和银屑病性关节炎(PsA),该公司正在寻找皮肤病学和风湿病学的其他适应症,包括青少年HS、掌跖脓疮病(PPP)和轴性脊柱关节炎(axSpA)。

对于患有HS的成人,sonelokimab正在两项相同的3期试验(VELA-1和VELA-2试验)中进行评估,使用HS临床反应(HiCR)75的较高临床反应水平作为主要终点,其将反应定义为脓肿和炎症性结节计数至少减少75%,而脓肿或引流隧道计数较基线没有增加。2025年9月,VELA-1和VELA-2临床试验的主要终点数据公布。在联合VELA计划中,使用两种预先指定的策略,接受sonelokimab治疗的患者在所有主要和关键次要终点方面都出现了具有临床意义和统计学意义的改善(p<0.001)。在VELA-1中,使用两种预先指定的策略,sonelokimab在所有主要和关键次要终点方面都达到了统计学意义(HiSRC 75,与安慰剂的增量为17%,p<0.001)。在VELA-2中,安慰剂组中的并发事件高于预期,使该研究无法使用复合策略(HiSRC 75,与安慰剂的增量为9%,p=0.053)在第16周主要终点中实现统计学意义。2026年6月,VELA-1和VELA-2临床试验的sonelokimab第52周结果公布。与第16周数据相比,sonelokimab的第52周数据显示,所有临床评分均出现一致且进一步的改善。在VELA-1和VELA-2中,67.2%的接受sonelokimab治疗的患者在第52周达到HiSRC 75,33.1%的患者达到HiSRC 100(观察到,n=396)。VELA试验中sonelokimab的安全性特征与之前的试验一致,没有检测到新的安全性信号。

Sonelokimab目前正在VELA-TEEN 3期试验中接受评估,该试验是第一项专门针对中重度HS青少年患者的临床研究。2026年6月,第3期VELA-TEEN试验的第24周中期数据公布。对第24周数据的中期分析显示,接受sonelokimab治疗的患者中,约68%的患者达到HiSRC 75,约86%的患者达到HiSRC 50,约45%的患者达到HiSRC 100(观察结果,n=22)。VELA-TEEN中的HiSRC 75发生率在可比时间点高于成人VELA项目中观察到的发生率,这表明患有早期疾病的青少年患者出现了明显的临床反应。Sonelokimab在这一易感患者人群中普遍耐受良好,并且没有观察到新的安全信号。

对于PsA,sonelokimab正在III期试验IZAR-1和IZAR-2中进行评估,此前2024年3月宣布了全球II期ARGO试验(M1095-PSA-201)的完整数据集,该试验评估了Nanobody® sonelokimab在活动性PsA患者中的有效性和安全性。所有关键结局均观察到显着改善,包括约60%接受sonelokimab治疗的患者在第24周达到美国风湿病学会(OCR)50缓解和最低疾病活动度(PDA)。此前,2023年11月,试验达到了主要终点,与接受安慰剂治疗的患者相比,接受sonelokimab 60毫克或120毫克(诱导)治疗的患者中,获得ACN 50反应的患者比例在统计学上显着更高。第12周。60毫克和120毫克剂量在诱导下均达到了试验中的所有关键次要终点。ARGO试验中sonelokimab的安全性特征与之前的试验一致,没有检测到新的安全性信号。IZAR-1第16周诱导剂量为60毫克的绝对缓解水平和临床终点结果于2026年8月公布。IZAR-1的主要终点是第16周达到美国风湿病学会50(ACN 50)缓解的患者百分比。III期IZAR-1试验在第16周达到了60毫克sonelokimab的所有临床终点。对于主要终点,总共42.1%接受sonelokimab 60毫克诱导治疗的生物学初治患者达到了ACN 50缓解。此外,sonelokimab在PsA特征性的多个疾病领域表现出强大的功效。

Sonelokimab还在PPP中进行评估,PPP是一种影响大量患者的衰弱炎症性皮肤病,包括已完成的2期LEDA计划。在PPP的II期LEDA临床试验中,sonelokimab表现出具有临床意义和统计学意义的益处。第16周,接受sonelokimab治疗的患者掌跖脓疮面积和严重程度指数(PPPASI)较基线的平均百分比变化为64%,39%的患者的PPPASI降低了至少75%(PPPSASI 75),这表明sonelokimab可以为这种目前尚无批准疗法的疾病提供具有临床意义的改善。LEDA试验中sonelokimab的安全性特征与之前的试验一致,没有检测到新的安全性信号。

此外,sonelokimab正在进行的II期S-OLARIS和P-OLARIS试验中分别评估活性axSpA和PsA。这两项试验都采用了创新设计,通过细胞成像技术补充了传统的临床结果。

Sonelokimab还在313名中重度斑块型银屑病患者中进行了随机、安慰剂对照第三方2b期试验(NCT 03384745)中进行了评估。在中重度斑块型银屑病患者中观察到高阈值临床反应(研究者的总体评估评分为0或1,银屑病面积和严重程度指数90/100)。Sonelokimab通常表现出与活性对照品莫西单抗相似的安全性特征(Papp KA等人. Lancet. 2021; 397:1564-1575)。

在早期的第三方1期试验中,中度至重度斑块型银屑病患者中,sonelokimab降低了促炎细胞因子和趋化因子的皮肤基因表达(至正常皮肤水平)(Svecova D. J Am Acad Dermatol。2019; 81:196-203)。

关于VELA计划三期VELA计划共招募了838名VELA-1和VELA-2患者。这两项全球、随机、双盲和安慰剂对照试验的设计相同,旨在评估Nanobody® sonelokimab皮下给药在患有活动性中重度脓性皮炎成年患者中的有效性和安全性。与具有里程碑意义的II期MIRA试验的设计类似,主要终点是实现Supradenitis Clinical Response(HiCR)75的参与者百分比,定义为总脓肿和炎症性结节(AN)计数减少至少75%,而相对于基线,脓肿或引流隧道计数没有增加。这些试验还评估了许多次要终点,包括达到HiSRC 50的患者比例、国际Supradenitis严重程度评分系统(IHS 4)较基线的变化、达到皮肤科生活质量指数(DLQI)总下降次数'的患者比例,患者总体皮肤疼痛评估中数字评定量表(NRS 50)较基线至少减少50%的患者比例(PGA皮肤疼痛)和排水隧道的完全解决(DT 100)。VELA协议和统计分析计划是根据监管机构的建议编写的,包括两种分析策略。VELA试验的复合策略(也称为主要被估计量)是主要统计分析。该方案指定了治疗策略策略作为处理并发事件的替代方法,以测试VELA数据的稳健性。这些试验比较了单剂量120毫克的sonelokimab与安慰剂,并在第16周读取HiSRC 75。第16周数据结果于2025年9月公布。第52周数据结果于2026年6月公布。更多详细信息可在https://www.clinicaltrials.gov上的NCT 06411899和NCT 06411379下获得。

关于MIRA试验MIRA试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验,旨在评估Nanobody® sonelokimab皮下给药治疗患有活动性中重度脓性皮炎的成年患者的有效性和安全性。该试验招募了234名患者,旨在评估两种不同剂量的sonelokimab试验的主要终点是达到化脓性汗腺炎临床应答75(HiSCR 75)的参与者的百分比,定义为总脓肿和炎症性结节(AN)计数相对于基线减少至少75%,而脓肿或引流隧道计数没有增加。该试验还评估了许多次要终点,包括达到HiSRC 50的患者比例、国际Supradenitis严重程度评分系统(IHS 4)较基线的变化、达到皮肤科生活质量指数(DLQI)总分'的患者比例,以及患者总体皮肤疼痛评估(PGA皮肤疼痛)中数字评定量表(NRS 30)较基线至少减少30%的患者比例。更多详细信息请参阅https://www.clinicaltrials.gov的NCT 05322473。

关于VELA-TEEN试验III期VELA-TEEN试验是一项开放标签、单组试验,旨在评价sonelokimab 120毫克每两周一次(Q2 W)皮下给药直至第六周以及从第八周开始每四周一次(Q4 W)皮下给药。该试验招募了35名年龄在12-17岁之间的中至重度脓性皮炎青少年,他们来自美国在临床试验和儿科皮肤病学方面经验丰富的研究中心。主要试验阶段将为24周,主要终点评估sonelokimab的药代动力学、安全性和耐受性。VELA-TEEN还将评估几个次要终点,包括除了HiSRC 50外,实现Supradenitis Clinativa临床缓解(HiCR)75的更高临床缓解指标的患者比例。其他结果包括国际Supurativa严重程度评分系统(IHS 4)较基线的变化,其中包括引流隧道的定量测量,以及实现儿童皮肤病学生活质量指数(CDLQI)和患者总体皮肤疼痛评估(PGA皮肤疼痛)有意义降低的患者比例。第24周中期数据结果于2026年6月公布。更多详细信息请参阅https://www.clinicaltrials.gov的NCT 06768671。

关于Supurtiva Hidradenitis Hidradenitis supurtiva(HS)是一种严重衰弱的慢性皮肤病,会导致不可逆转的组织破坏。HS表现为疼痛的炎症性皮肤病变,通常在腋窝、腹股沟和臀部周围。随着时间的推移,不受控制和治疗不充分的炎症可能会导致不可逆转的组织破坏和疤痕形成。估计有2%的人口受到这种疾病的影响,其中受影响的女性是男性的三倍。美国的现实数据表明,仅在2016年至2023年间,就至少有200万名独立患者被诊断患有HS并接受治疗,这凸显了尚未满足的需求和对医疗保健系统的影响,以及预计到2035年市场机会将达到150亿美元。发病通常发生在成年初期,HS对生活质量产生深远的负面影响,发病率高于其他皮肤病。越来越多的科学证据支持IL-17 A和IL-17 F介导的炎症是HS发病机制的关键驱动因素,其他已确定的风险因素包括遗传学、吸烟和肥胖。

关于IZAR计划

IZAR-1和IZAR-2是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的III期试验,旨在评估sonelokimab与安慰剂相比在总共约1,500名患有活动性银屑病关节炎(PsA)的成年人中的疗效和安全性,主要终点是美国风湿病学会(OCR)第16周50反应优于安慰剂。IZAR-1预计将招募生物学初治患者,并包括对放射学进展的评估,虽然IZAR-2预计将招募对肿瘤坏死因子-a抑制剂(TNF-IR)反应不充分的患者--反映了临床实践中常见的患者--这是第一个包含risankumab活性参考组的PsA试验。这两项试验还将评估一系列反映银屑病A特有的多种疾病表现。其中包括皮肤和指甲结果、多领域结果以及患者报告的结果指标,例如疼痛和生活质量评估。IZAR-1第16周诱导剂量为60毫克的绝对缓解水平和临床终点结果于2026年8月公布。更多详细信息请参阅NCT 06641076和NCT 06641089,网址为https://www.clinicaltrials.gov。

关于P-OLARIS试验P-OLARIS试验是一项2期试验,旨在评估sonelokimab 60毫克皮下给药在患有活动性银屑病关节炎(PsA)或轴突性脊柱关节炎(axSpA)的成年患者中的有效性和安全性,重点是描述sonelokimab如何影响关节内炎症和组织损伤标志物。该试验旨在招募约20名PsA患者和10名axSpA患者。主要终点是第12周疾病活动性的变化,通过FAPI-正电子发射断层扫描(PET)/低剂量计算机断层扫描(CT)扫描上的[68 Da]-成纤维细胞激活蛋白抑制剂(FAPI)-追踪剂摄入(SUVX)测量,这是一种能够检测关节内炎症和早期组织损伤的新型成像方式。在整个试验过程中,将评估其他几个终点,包括已确定的临床疾病活动结果,以及评估疾病体征和症状影响的患者报告的结果。该试验还包括创新的探索性外周血和组织生物标志物计划。该试验设计借鉴了sonelokimab之前的成功研究,包括具有里程碑意义的针对PsA的II期ARGO试验以及针对axSpA的II期S-OLARIS试验,该试验证明了sonelokimab有效靶向深层组织炎症的潜力。更多详细信息请参阅EUCT编号2024-514504-13-00,网址为https://euclinicaltrials.eu。

关于银屑病关节炎银屑病关节炎(PsA)是一种慢性、进行性和复杂的炎症性疾病,表现在多个领域,导致严重的功能损害和生活质量下降。PsA的临床特征多种多样,包括肌肉骨骼(周围关节炎、脊柱炎、趾炎和附着点炎)和非肌肉骨骼(皮肤和指甲疾病)领域。高达30%的银屑病患者会发生PsA,最常见的是30至60岁之间的患者。尽管疾病的确切机制尚未完全了解,但有证据表明IL-17途径的激活在疾病病理生理学中发挥着重要作用。

关于S-OLARIS试验S-OLARIS试验是一项2期试验,旨在评估sonelokimab 60毫克皮下给药在患有活动性轴性脊柱关节炎(axSpA)的成年患者中的有效性和安全性。该试验招募了26名患者。主要终点是通过PET检测到的第12周时骶骨关节和脊柱中18 F-NaF SUVX信号较基线(CfB)的变化。在整个试验过程中,将评估其他几个终点,包括已确定的临床疾病活动结果(例如,ASAS),与身体功能、脊柱活动度和末端炎相关的评分以及患者报告的结果。该试验还包括创新的探索性外周血和组织生物标志物计划。该试验设计借鉴了sonelokimab之前的成功研究,包括具有里程碑意义的银屑病关节炎II期ARGO试验,该试验确定了最佳剂量,并证明了sonelokimab有效靶向深层组织炎症的潜力。更多详细信息请参阅EUCT编号2024-513498-36-00,网址为https://euclinicaltrials.eu。

关于轴性脊柱关节炎轴性脊柱关节炎(axSpA)通常影响年轻人,诊断基于持续三个月以上、发病年龄在45岁以下的慢性炎症性背痛。晚期疾病可能导致进行性和病理性骨形成和关节融合,严重限制脊柱的活动能力。全球报告的axSpA患病率范围为0.5%至1.5%。AxSpA可以根据疾病进展分为两个亚型:非放射性axSpA和强直性脊柱炎(AS),也称为放射性axSpA,其是根据骶骨关节结构变化的放射性证据进行诊断的。axSpA患者会出现疲劳、持续的晨僵硬以及晚上加剧并可能扰乱睡眠的疼痛。许多患者还面临银屑病关节炎和银屑病等合并症的负担。研究发现,axSpA患者血液和滑液中IL-17水平升高,IL-17 A和IL-17 F都被认为是脊柱关节病发病机制的关键因素。

关于LEDA试验LEDA试验是一项2期试验,旨在评估sonelokimab 120毫克皮下给药在患有掌跖脓疮病(PPP)的成年患者中的有效性和安全性。该试验招募了32名患者。该试验的主要终点是掌跖银屑病面积和严重程度指数(ppPasI)较基线的百分比变化,重要的次要终点包括ppPasI 75(ppPasI至少改善75%)。LEDA试验采用了一项创新的转化研究计划,使用外周血和组织生物标志物作为试验对照。该试验设计借鉴了sonelokimab之前的成功研究,包括具有里程碑意义的治疗脓性皮炎的II期MIRA试验,该试验确定了最佳剂量,并证明了sonelokimab有效靶向深层组织炎症的潜力。更多详细信息请参阅EUCT编号2024-513305-32-00,网址为https://euclinicaltrials.eu。

关于掌脚底脓疮病掌脚底脓疮病(PPP)的特征是手掌和脚底的片状鳞片斑块内出现水泡样脓疮。PPP通常在成年后发展,并且更频繁地影响女性。患者的手掌和脚底经常出现明显的疼痛、灼痛和瘙痒感,这可能会使他们衰弱并损害他们工作、睡眠或进行其他日常生活活动的能力。目前,PPP的治疗具有挑战性,对减轻患者症状负担的新型疗法的需求尚未得到满足。有证据表明,IL-17途径的激活在疾病病理生理学中具有重要作用。

有关前瞻性陈述的警告声明本新闻稿包含1995年美国私人证券诉讼改革法案含义内的某些“前瞻性陈述”。前瞻性陈述包括但不限于有关MoonLake对未来的期望、希望、信念、意图或策略的陈述,包括但不限于有关以下方面的陈述:sonelokimab治疗中重度HS、PsA和PPP的有效性和安全性;与监管机构的预期互动,包括FDA和预期的LA提交、PDUFA日期分配和优先审查指定决定; HS中sonelokimab的拟议标签和标签讨论,包括可能纳入MIRA试验的临床数据; sonelokimab的潜在市场机会;即将到来的预期临床里程碑,包括PsA的III期IZAR-1试验和PsA和axSpA的II期P-OLARIS试验的完整读数,完成PsA的III期IZAR-2试验的入组,以及PPP第三阶段试验的开始招募;在美国首次商业启动的时间;以及预期的现金跑道。此外,任何提及未来事件或情况的预测、预测或其他描述的陈述,包括任何基本假设,都是前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”等词语可能识别前瞻性陈述,但缺乏这些词语并不意味着该陈述不具有前瞻性。

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