Praxis Precision Medicines提供公司更新并报告2026年第二季度财务业绩

已完成了关于Hulixacalutin的中期会议; FDA迄今为止没有发现重大安全性或有效性问题，也不计划要求召开咨询委员会会议; PDUFA日期为2027年1月29日

瑞卢三嗪的周期中期会议已完成; FDA迄今为止没有发现重大安全性或有效性问题，也不计划要求召开咨询委员会会议; PDUFA日期为2026年12月27日

FDA生物研究监测（Bimo）对Praxis进行了尤利卡西汀和瑞卢三嗪的检查，未收到FDA 483表格观察结果

在预期批准之前，正在加速用于治疗特发性震颤和瑞卢三嗪治疗SEN 2A和SEN 8A发育性和癫痫性脑病（DEE）的商业基础设施建设

在Elsunersen治疗功能获得变体引起的与SEN 2A DEE相关的癫痫发作的EmbRAVE A部分试验取得积极结果后，Praxis获得了第三个突破性治疗称号

截至2026年6月30日，现金和投资约为14亿美元，维持到2028年的轨道

电话会议，今天，2026年8月6日，上午8：30

波士顿，2026年8月6日（环球新闻网）-- Praxis精密药品公司（纳斯达克：PRAX）是一家完全整合的领先中枢神经系统（中枢神经系统）精确神经科学生物制药公司，今天提供了公司最新情况并报告了2026年第二季度的财务业绩。

“本季度反映了在成为一家多产品商业公司方面取得的有意义的进展，通过与FDA持续的建设性对话，以及积极的中期周期会议和Bimo赞助商检查，乌利沙卡利亚和瑞鲁三嗪都在更接近患者。这两个项目。我们还在启动准备工作中采取了重大步骤：我们的商业领导地位已经到位，我们正在建立最先进的商业系统，而且现场部队招聘正在进行中，势头是明显的，”总裁兼首席执行官Marcio Souza表示。“在我们的其他产品组合中，elsunersen的突破性治疗指定是我们十二个月内的第三次，进一步验证了我们作为中枢神经系统疾病领域领导者的地位、我们用于治疗毁灭性中枢神经系统疾病的Solidus™ ASO平台以及我们中枢神经系统治疗开发引擎的深度。最后，我们很高兴能够根据我们在ower 1中学到的知识，以新的信念继续进行ower 2研究，因为我们正在努力改变使用vormatrigine对局灶性癫痫患者的护理。”

最近的亮点和预期的小分子Milklium Cerebrum™

Ulixacaltine治疗原发性震颤（ET）：ET是最常见的运动障碍之一，影响美国约700万患者。Ulixacaltine是首个也是唯一一个在ET III期项目中显示出积极结果的研究性治疗，并于2025年12月获得FDA的突破性治疗认定。

瑞卢三嗪用于DEE：Relutrigine是一种钠通道调节剂，旨在精确靶向钠通道的过度兴奋状态，具有治疗发育性癫痫的潜力。Relutrigine已被FDA授予突破性治疗指定和孤儿药指定。如果获得批准，Relutrigine将成为SCN 2A和SCN 8A DEE的第一种治疗方法，并有资格进行儿科审查。

与尼达尼布相关的活动和与硫酸利三嗪的更新

Vormatrigine治疗局灶性发作癫痫（FOS）和全身性癫痫：估计美国有350万人患有常见癫痫。钠通道疗法是治疗癫痫患者的基石，但目前批准的药物存在显着的安全性和有效性局限性。伏马曲金是迄今为止针对癫痫症开发的最有效的钠通道调节剂，旨在精确针对成人常见癫痫症中钠通道的过度兴奋状态。

Solidus™用于Anti-ignonucleotide（ASO）

2026年第二季度财务业绩：截至2026年6月30日，Praxis拥有14亿美元的现金、现金等值物和有价证券，而截至2025年12月31日，现金、现金等值物和有价证券为9.261亿美元。增加4.478亿美元主要归因于Praxis 2026年1月后续公开募股的净收益和有价证券的利息收入，部分被运营中使用的现金抵消。截至2026年6月30日，该公司的现金、现金等值物和有价证券预计将为2028年的运营提供资金。

2026年第二季度的研发费用为6，940万美元，而2025年第二季度为6，300万美元。研发费用增加640万美元，主要是由于与Solidus™相关的费用增加670万美元、人员相关成本增加440万美元和间接成本增加180万美元，部分被与Cerebrum™相关的费用减少650万美元所抵消。

2026年第二季度的一般和行政费用为2，750万美元，而2025年第二季度为1，310万美元。一般和行政费用增加1，440万美元，主要是由于专业费用增加720万美元和人员相关费用增加630万美元。

Praxis 2026年第二季度净亏损8，370万美元，其中包括1，130万美元的股票薪酬费用，而2025年第二季度净亏损7，110万美元，其中包括780万美元的股票薪酬费用。

截至2026年6月30日，Praxis拥有2790万股已发行普通股。

电话会议Praxis将在美国东部时间8月6日上午8：30举行的电话会议上讨论2026年第二季度的财务业绩和业务亮点，可以通过拨打（800）715-9871（密码7796789）或在此处注册网络广播来访问。现场音频网络广播还将通过公司网站投资者+媒体部分的活动和演示页面进行。

关于尤利克西泮尤利克西泮是一种分化的、高选择性的T型钙通道小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的脑白质-丘-皮质（CTC）回路中异常神经元爆发放电。Ulixacalutin已获得FDA的突破性治疗称号，是Praxis Cerebrum™小分子最先进的项目。

关于瑞鲁三嗪瑞鲁三嗪是一种正在开发的一流小分子，用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE）。瑞鲁三嗪是一种功能性状态选择性钠通道（NaV）调节剂，在与病理性神经元兴奋过度相关的条件下，包括持续去极、重复放电和持续电流增加（如果存在）下优先调节NaV通道。通过优先靶向病理性NaV通道活性，同时保留正常的NaV功能，瑞卢三嗪旨在为具有不同病因的DEE提供广泛的功效，并相对于传统钠通道阻滞剂改善耐受性。雷卢三嗪的体内研究表明，在SEN 2A、SEN 8A和其他DEE小鼠模型中，雷卢三嗪对癫痫发作的剂量依赖性抑制作用，直至完全控制癫痫发作活动。瑞鲁三嗪已获得FDA的孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定，用于治疗SEN 2A-DEE、SEN 8A-DEE和Dravet综合征;以及欧洲药品管理局的突破性治疗指定（BTD）和ODD，用于治疗SEN 2A-DEE和SEN 8A-DEE。要了解有关EMERALD研究的更多信息，请访问Emerald|复原力研究。

关于Vormatrigine

Vormatrigine是一种新一代小分子钠通道调节剂，目前正在开发作为一种每日一次口服治疗成人局灶性发作癫痫和全身性癫痫。Vormatrigine被设计为优先抑制癫痫发作背后的病理性增加的神经元放电，同时相对保留正常的生理活性。临床前数据表明与当前标准治疗的差异，并支持其成为局灶性癫痫最佳治疗的潜力。在体外，vormatrigine在与癫痫发作相关的持续去极化和重复放电条件下表现出对NaV通道的优先调节。

伏马曲金的体内研究证明了在最大电击癫痫发作（MES）模型中具有前所未有的效力，MES模型是一种对局灶性癫痫疗效的高度预测性转化模型。放射性研究中患者的数据表明癫痫发作明显减少，并且总体耐受性良好。要了解有关Power 2研究的更多信息，请访问Power研究。

关于Elsunersen Elsunersen是一种旨在选择性降低SEN 2A基因表达的反义寡聚核寡核酸（ASO），直接针对早期癫痫发作的潜在原因SEN 2A-DEE，以治疗癫痫发作和功能获得性SEN 2A突变患者的其他症状。elsunersen的体外研究表明，SEN 2A基因表达和蛋白质水平均降低。在体内，elsunersen已证明，在SEN 2A小鼠模型中，癫痫发作具有剂量依赖性的显着减少、行为和运动活动的改善以及生存率的增加。Elsunersen已获得FDA的BTD、ODD和RPDD以及欧洲药品管理局的ODD和PRIME认证，用于治疗SEN 2A-DEE。elsunersen计划正在与Ionis Pharmaceuticals，Inc.合作进行，和RogCon，Inc.要了解有关EmbRAVE 3研究的更多信息，请访问Embrade|复原力研究。

关于Praxis Praxis Quality Pharmaceutines是一家完全集成的、领先的中枢神经系统（中枢神经系统）精确神经科学生物制药公司，将遗传性癫痫的见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病疗法的开发。Praxis正在利用我们对大脑中共享生物靶点和回路的理解，将遗传学见解应用于发现和开发罕见和更普遍的神经系统疾病的治疗方法，通过Cerebrum™治疗小分子，通过Solidus™治疗寡核苷酸（ASO）。Praxis建立了多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，包括涉及运动障碍和癫痫的多个项目，以及四种后期候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com并在Facebook、LinkedIn和X/Twitter上关注我们。

前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法含义内的前瞻性陈述，包括有关Praxis未来预期、计划和前景的明确或暗示陈述，包括但不限于有关Praxis候选产品的潜在市场机会和商业潜力的陈述，监管提交和互动的预期时间、临床试验的预期时间、Praxis候选产品的开发和启动新临床项目的计划、我们预计的现金跑道，以及包含“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“努力”、“估计”、“期望”等词语的其他声明“预期”、“意图”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”或“将”以及构成1995年私人证券诉讼改革法案下前瞻性陈述的类似表达。

本新闻稿中包含的明确或暗示的前瞻性陈述仅为预测，并受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：临床试验固有的不确定性;临床试验的预期时间、数据读取及其结果，以及提交监管机构批准或政府当局审查的提交;监管机构批准进行试验;以及截至2025年12月31日年度10-K表格年度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的有关Praxis计划和运营的其他风险。尽管Praxis的前瞻性陈述反映了其管理层的善意判断，但这些陈述仅基于Praxis目前已知的信息和因素。因此，我们警告您不要依赖这些前瞻性陈述。本新闻稿中发表的任何前瞻性声明仅限于发表之日。Praxis没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。