Prime Medical报告2026年第二季度财务业绩并提供业务更新

--美国和新西兰的IND和MTA批准建立了针对威尔逊病PM 577 a的全球1/2期项目;研究启动活动正在进行中，2027年获得初步临床数据--

--与Beam Therapeutics达成的有利仲裁决议确认了Prime Medical在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症中对PM 647的权利;预计将于2026年第3季度提交IND和/或PTA，2027年获得初步临床数据--

-- FDA授予PM 359再生医学高级治疗称号;继续与FDA进行监管合作，以在2027年上半年提交PM 359的BLA--

--截至2026年6月30日，现金、现金等值物、投资和限制性现金为1.088亿美元，为2027年提供现金跑道--

马萨诸塞州剑桥2026年8月6日（GLOBE NEWSWIRE）- Prime Medicine，Inc.（纳斯达克：PRME）是一家致力于提供新型差异化一次性治疗性基因疗法的生物技术公司，今天公布了截至2026年6月30日的季度财务业绩，并提供了业务更新。

“我们继续实施去年制定的重点战略，”医学博士艾伦·雷恩（Allan Reine）说，Prime Medical首席执行官。“威尔逊病现已获准进入两个地区的诊所。我们在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症方面的权利是安全的，并且该计划正在推进监管提交。在CGD中，Prime Editor已经证明它可以纠正人类疾病，我们正在努力提交BLA申请，并为有需要的患者提供这种疗法。我们面前的机会是在两种针对肝脏的最大遗传性疾病中证明同样的潜在影响。"

雷恩博士继续说道：“我们现在正在进入增长和价值创造潜力的变革阶段，该阶段将持续到今年之后。我们预计将在2026年下半年启动PM 577 a的全球1/2期研究，并在第三季度提交PM 647的IND和/或PTA，预计两个项目的初始临床数据将于2027年发布。除了我们在PM 359潜在BLA方面取得进展外，这些里程碑还有可能显着扩大支持Prime Editor的临床证据，并推进我们为患者带来首个Prime Editor疗法的目标。”

Prime Medical的管道：

Prime Medical正在推进体内计划，以治疗两种最大的源自肝脏的遗传性疾病：威尔逊病（WD）和Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。继该公司在美国的研究性新药（IND）申请和在新西兰的临床试验申请（MTA）获得批准后，PM 577 a正在进入全球1/2期项目，研究启动活动正在进行中。此外，Prime Medical预计将于2026年第三季度提交AATD中PM 647的IND和/或PTA。这两个项目的初步临床数据预计将于2027年发布。

Prime Medical还在囊性纤维化基金会的支持下，与百时美施贵宝合作，推进体内囊性纤维化（CF）计划，并开发Prime Edited的血液学、免疫学和肿瘤学CAR-T产品。此外，在PM 359治疗慢性炎症（CGD）的1/2期研究中接受治疗的前两名患者的积极概念验证数据以及最近获得再生医学高级治疗（RMAT）称号后，Prime Medicine继续与美国食品和药物管理局（FDA）就潜在的生物制品许可申请（BLA）进行监管对话申请PM 359。

最近的企业更新：

威尔逊病（PM 577 a）

2026年6月，新西兰药品和医疗器械安全局（Medsafe）批准了该公司针对PM 577 a的PTA，这是Prime Medical首次对体内Prime Editor疗法的临床授权。2026年7月，FDA批准了该公司针对PM 577 a的IND申请，向美国患者开放参与，而PM 577 a针对的ATP 7 B H1069 Q变种是WD的最常见原因。

这两项许可共同建立了全球1/2阶段计划。这项开放标签、首次人体研究将评估PM 577 a在患有WD的成年人和青少年中的安全性、耐受性、生物活性和有效性，最初招募临床稳定的成年人接受标准护理治疗。Prime Medical已启动研究启动活动，预计2027年将获得初步临床数据。

Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（PM 647）

2026年7月，Prime Medical宣布就之前披露的与Beam Therapeutics，Inc.的仲裁达成积极、具有约束力的解决方案。与双方2019年合作和许可协议有关。法庭宣布PM 647属于协议定义的Prime Medical的“领域”范围，Prime Medical没有违反协议，并且Prime Medical不欠任何金钱损害赔偿。

PM 647利用Prime Medical的通用肝脂纳米颗粒（LNP）来纠正WRPINA 1 * 基因中的E342 K（PiZ）突变，这是AATD中最常见的致病突变。在完全人源化小鼠模型中，PM 647处理实现了高水平的编辑效率，并以临床相关剂量将纠正的蛋白同工型（M-AAT）恢复到健康人体范围。

PM 647基于与PM 577 a相同的通用肝脏LNP输送方法构建。Prime Medical希望在将PM 647推向临床的过程中利用其在PM 577 a方面的经验，并受益于其模块化方法带来的效率和学习。Prime Medical预计将在2026年第三季度提交PM 647的IND和/或PTA，预计将在2027年提交初步临床数据。

慢性哥德堡病（PM 359）

2026年6月，FDA根据1/2期临床数据（包括之前发表在《新英格兰医学杂志》上的数据）授予PM 359 RMAT认证。RMAT提供了FDA密集指导和快速审查的好处，包括讨论替代或中间终点，这些终点可能支持加速批准以及未来BLA滚动和优先审查的资格。

PM 359现已获得FDA的RMAT、Fast Track、孤儿药和罕见儿科疾病认定。Prime Medicine继续与FDA合作，以最有效的方式提交计划于2027年上半年提交的BLA。

即将到来的里程碑

2026年第二季度财务业绩

财务指导

根据其当前的运营计划，Prime Medicine预计截至2026年6月30日的现金、现金等值物和投资将足以为其2027年的运营费用和资本支出需求提供资金。

关于Prime Medical

Prime Medical是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创建和提供下一代基因编辑疗法。该公司正在部署其专有的Prime Editor平台（一种多功能、精确和高效的基因编辑技术），以开发新型差异化一次性治疗性遗传疗法。Prime Editor旨在仅在基因内的正确位置进行正确编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修改，具有修复几乎所有类型的基因突变的潜力，并在许多不同的组织、器官和细胞类型中发挥作用。总而言之，Prime Editor的多功能基因编辑功能可以为数千种潜在适应症带来机会。

Prime Medical目前正在围绕我们的核心重点领域（肝脏、肺部以及免疫学和肿瘤学）推进多元化的研究性治疗项目组合。在每个核心领域，Prime Medicine最初专注于一套高价值计划，每个计划都针对一种具有充分了解生物学和明确定义的临床开发和监管路径的疾病，并且每个计划都希望为扩展到更多机会提供基础。随着时间的推移，该公司打算最大限度地发挥Prime Editor广泛而多功能的治疗潜力，以及Prime Editor平台的模块性，以快速有效地扩展到其当前管道中的疾病之外，可能包括其他遗传疾病、免疫性疾病、癌症、传染病，并针对常见疾病中的遗传风险因素，这些疾病共同影响数百万人。欲了解更多信息，请访问www.primemedicine.com。

Prime Medical可能会不时使用其网站、其X（原名Twitter）帐户（@PrimeMedicine）或https://www.linkedin.com/company/prime-medicine的LinkedIn个人资料来分发材料信息。其财务和其他材料信息定期发布到其网站的投资者部分并在该部分获取，网址为www.primemedicine.com。鼓励投资者查看其网站的投资者部分，因为公司可能会在该网站上发布公司未以其他方式传播的重要信息。公司网站或其社交媒体中包含并可通过其访问的信息并未包含在本新闻稿中，也不构成本新闻稿的一部分。

© 2026 Prime Medical，Inc. All rights reserved. PRIME MEDICINE、Prime Medicine徽标和PassSIGGE是Prime Medicine，Inc.的商标。本文提及的所有其他商标均为其各自所有者的财产。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》（经修订）所定义的前瞻性陈述，包括但不限于有关Prime Medicine信念和期望的暗示和明示陈述：继续发展和推进其WD、AATD和CF计划，包括2026年第三季度提交PM 647 IND和/或CTA申请的预期时间，2026年下半年启动PM 577 a的全球I/II期临床试验，2027年PM 647和PM 577 a的初步临床数据; Prime Editing纠正致病突变和治愈疾病的潜力，包括WD，AATD，CF和CGD;根据PM 359 1/2期试验的数据以及此类参与的结果，与FDA正在进行的监管合作，包括计划在2027年上半年提交BLA申请; PM 359 RMAT指定的潜在好处，包括可能支持加速批准以及未来BLA滚动和优先审查资格的讨论;与Beam Therapeutics，Inc.仲裁的影响公司开发和商业化PM 647的权利; Prime Editor平台的模块化及其好处;其对Prime Editor技术广度及其业务、项目和技术战略计划实施的期望;以及其预期的现金跑道。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受到一系列风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和重要因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的情况存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：与Prime Medical候选产品进入临床试验相关的不确定性;临床前和IND启用研究的授权、启动和进行以及潜在候选产品的其他开发要求，包括与开放IND和获得监管批准相关的不确定性;与新技术的开发和优化、临床前研究的结果或临床研究无法预测与未来研究相关的未来结果相关的风险; Prime Medical能够建立和维护涵盖其Prime Editor技术的知识产权的保护范围; Prime Medical识别和签订未来许可协议和合作的能力; Prime Medical对其现金跑道的预期时间轴和未来财务业绩的预期;以及总体经济、行业和市场状况。这些和其他风险和不确定性在Prime Medical最新的10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中题为“风险因素”的部分中进行了更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表Prime Medical截至今天的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Prime Medicine明确否认更新任何前瞻性陈述的任何义务，但须遵守适用法律规定的任何义务。我们不对任何此类前瞻性陈述的准确性做出任何陈述或保证（明确或暗示）。

投资者和媒体联系方式

格雷戈里·迪尔伯恩Prime Medical 857-209-0696 gdearborn@primemedicine.com

Hannah Deresiewicz精密AQ 212-362-1200 hannah. precisionaq.com