Lexeo Therapeutics在LX2020上获得FDA再生医学高级治疗（RMAT）称号，用于治疗PKP 2心律失常性心肌病

RMAT指定是基于正在进行的I/II期临床试验的最新中期临床数据来授予的，该试验评估了PX 2020的PKP 2-ACN

GX 2020现已获得FDA的RMAT、孤儿药和快速通道认证

纽约，2026年8月5日（环球新闻网）-- Lexeo Therapeutics，Inc.（纳斯达克：LXEO）是一家致力于开创心血管疾病新型治疗方法的临床阶段遗传医学公司，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司研究性基于AAC的基因治疗候选药物PX 2020再生医学高级治疗（RMAT）称号，用于治疗PKP 2相关致心律失常性心肌病（PKP 2-ACN）。PX 2020的RMAT指定基于PKP 2-ACN中正在进行的HEROIC-PKP 2 I/II期临床试验的最新中期临床数据。

医学博士Narinder Bhalla表示：“LX 2020获得RMAT认证是一个重要的监管里程碑，凸显了我们HEROIC-PKP 2试验新出现的临床证据的力量，以及LX 2020解决PKP 2-ACN潜在遗传原因的潜力。”Lexeo Therapeutics首席医疗官。“由于目前还没有批准的疾病改善治疗方法可用于患有这种严重、进行性心血管疾病的患者，因此，这一指定为早期和持续与FDA合作提供了宝贵的机会，因为我们正在努力将LX 2020作为一种潜在的一次性基因疗法，旨在解决这一重大未满足的需求。我们期待在今年年底前分享更多的临床和监管更新。”

RMAT指定是FDA的一项快速计划，旨在促进针对初步临床证据表明有可能解决未满足的医疗需求的严重疾病的再生医学疗法的开发和审查。除了孤儿药和快速通道指定之外，RMAT指定还提供了与FDA互动的更多机会，包括有关临床开发、制造和潜在监管途径的早期和持续指导，并且可能提供加速批准、优先审查和滚动审查的资格。

关于LX 2020 LX 2020是一种基于AV的基因治疗候选药物，用于治疗斑亲素-2相关致心律失常性心肌病（PKP 2-ACN）。PKP 2基因突变是ACM最常见的遗传原因，约占50%的病例，估计影响美国约60，000人。ACM中PKP 2缺乏可导致心肌细胞死亡、纤维化、心脏功能障碍、节律异常和心源性猝死。LX 2020旨在将腺相关病毒衣壳AAVrh 10内的功能性全长PKP 2基因系统性递送至心肌细胞，以恢复桥粒复合物和细胞间粘附。LX 2020正在一项单组、开放标签、多中心HEROIC-PKP 2 I/II期临床试验（NCT 06109181）中进行评价。NX 2020已获得FDA授予RMAT、孤儿药和快速通道认证。

关于Lexeo Therapeutics Lexeo Therapeutics是一家总部位于纽约市的临床阶段遗传医学公司，致力于通过应用先驱科学从根本上改变心血管疾病的治疗方式来重塑心脏健康。该公司正在推进一系列候选治疗药物组合，针对疾病的潜在遗传原因，包括弗里德赖希共济失调（FA）中的NX 2006、斑点蛋白-2（PKP 2）致心律失常性心肌病中的NX 2020，以及其他具有高度未满足需求的毁灭性疾病。

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