Beam Therapeutics报告2026年第二季度财务业绩，并宣布全球BEAM-302 Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）试验临时队列中首例患者接受治疗

更新的BEAM-302 1/2期临床数据被选为2026年欧洲呼吸学会（ERS）大会最新口头演讲

Risto-cel治疗镰状细胞病的BEACON 1/2期试验中，所有成人和青少年患者均完成给药;预计最早将于2026年年底提交美国生物制品许可申请（BLA）

美国FDA批准BEAM-304治疗苯丙酮尿症（PKU）的研究新药（IND）申请后，临床试验启动活动正在进行中

截至2026年第二季度，现金、现金等值和有价证券为12亿美元; Cash Runway预计将支持2029年中期之前的运营计划

马萨诸塞州剑桥2026年8月4日（环球新闻网）-- Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精确遗传药物的生物技术公司，今天报告了2026年第二季度的财务业绩，并提供了该公司血液学和遗传疾病特许经营权的最新信息。

Beam Therapeutics首席执行官约翰·埃文斯（John Evans）表示：“第二季度标志着我们为Beam设定的临床、监管和运营里程碑又一个快速进展和严格执行的时期。”“重要的是，这一进展使评估BEAM-302的全球关键队列中的第一位患者能够给药，BEAM-302是正在开发的针对AATD的最先进的遗传药物，有可能从根本上改变患者的治疗范式。此外，我们在Risto-cel的BEACON试验中完成了对所有成人和青少年BCD患者的给药，并获得了FDA对PKU BEAM-304的IND批准，为下一个潜在的高价值特许经营铺平了道路。展望未来，我们相信Beam有望实现几个重要的里程碑，包括在ERS大会上更新BEAM-302的临床数据、BEAM-302关键队列的快速入组、BEAM-301在GSDIA中的首次人体数据以及Risto-cel的预期BLA提交。随着我们基础编辑管道的不断扩展和进步，我们有潜力为许多患有严重遗传疾病的患者提供变革性疗法。”

2026年第二季度以及最近进展和预期里程碑

肝脏靶向遗传病特许经营

BEAM-302：Beam的主要遗传疾病计划旨在成为针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的一流和一流的肝脏靶向治疗，直接纠正疾病的根本原因，因此有可能解决AATD的肝脏和肺部表现。

BEAM-304：BEAM-304旨在利用Beam的专有和临床验证的基础编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送能力，直接和持久地纠正导致苯丙酮尿症（PKU）的苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变。Beam旨在使用创新的平台方法推进BEAM-304，目标是为大多数PKU患者创建突变特异性碱基编辑器。

BEAM-301：BEAM-301旨在纠正IA型糖元储存病（GSDIA）患者中最常见的致病突变之一R83 C。

血液学特许经营

里斯托-塞尔：Ristoglogene autogetemcel（Risto-cel，以前称为BEAM-101）是一种研究性自体细胞疗法，具有治疗镰状细胞病（SCD）的潜在同类最佳特征。

镰状细胞病和血液学的下一代计划：

2026年第二季度财务业绩

Cash Runway Beam预计，截至2026年6月30日，其现金、现金等同物和有价证券，以及预计将从公司位于第六街的设施中提取的额外2亿美元，将为2029年中期的预期运营费用和资本支出需求提供资金，通过预期在SPD推出Risto-cel为公司提供资金。在AATD中执行BEAM-302关键开发计划，并在PKU进行BEAM-304的临床概念验证。

关于Beam Therapeutics Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家生物技术公司，致力于建立领先的、完全集成的精准遗传药物平台。为了实现这一愿景，Beam已经组装了一个具有集成基因编辑，交付和内部制造能力的平台。Beam的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在在目标基因组序列上实现精确、可预测和有效的单碱基变化，而不会在DNA中造成双链断裂。这有可能实现广泛的治疗编辑策略，Beam正在使用这些策略来推进基础编辑程序的多样化组合。Beam是一家以价值观为导向的组织，致力于其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治疗的愿景。

有关前瞻性陈述的警告本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。我们提醒投资者不要过度依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下内容相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括SCD、AATD、PKU和GSDIa;我们推进项目和提供正在进行的临床试验数据的计划和预期时间; Risto-cel、BEAM-103、BEAM-301、BEAM-302和BEAM-304的临床试验设计和预期;我们计划提交Risto-cel的BLA;我们对Risto-cel预期上市的预期; BEAM-302加速批准途径的可能性;我们在即将举行的医学会议上的预期演讲，包括在ERS大会上;我们预期的监管互动和备案;我们对信贷安排下可供提取的资金的预期;我们是否有足够的资本资源来资助运营费用和资本支出需求以及此类资源的预计可用期;以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、治疗性、精确遗传药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要的风险和不确定性的影响，可能导致实际结果与此类陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下方面相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管机构批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高;我们筹集额外资金的能力（可能无法获得）;我们为候选产品获得、维护和执行专利和其他知识产权保护的能力;我们的候选产品将获得启动或继续人体临床试验所需的监管批准的不确定性;我们候选产品的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行或以后临床试验的结果或成功;我们临床试验的启动和入组以及预计推进时间可能需要比预期更长的时间;我们的候选产品，包括我们所依赖的管理方式，可能会导致严重的不良事件;我们可能无法实现信贷安排下的融资里程碑;我们的候选产品可能会经历制造或供应中断或失败;与竞争产品相关的风险;以及截至2025年12月31日年度10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下识别的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅限于本新闻稿发布之日。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非适用法律可能要求。

联系人：投资者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

媒体：Josie Butler 1AB josie@1abmedia.com