Design Therapeutics提供RESTORE-FA临床开发更新并报告2026年第二季度财务业绩

前瞻性陈述本新闻稿中不纯粹是历史性的陈述是1995年私人证券诉讼改革法案所定义的“前瞻性陈述”。这些声明包括但不限于：早期项目、非临床数据和早期临床数据的预测;某些开发活动的进展或完成，包括开发候选药物的选择; DT-216 P2、DT-168和DT-818研究和临床试验的启动和进展及其时间;数据读出和其他程序更新的预期时间; RESTORE-FA试验的计划修改; DT-818的潜在属性和潜在的最佳疾病特征;为任何候选产品建立临床概念验证;设计推进GeneTAC®平台的能力; Design的估计现金跑道及其资源是否足以支持其计划的运营;以及Design的GeneTAC®分子管道的能力和潜在优势。由于此类陈述存在风险和不确定性，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。“相信”、“旨在”、“预期”、“有能力”、“计划”、“预计”、“估计”、“打算”、“将”、“潜在”等词语以及类似表达旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Design的当前预期，并涉及可能永远不会实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生的时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：我们从早期临床和非临床研究中观察到的数据可能会影响我们的临床开发计划;追求生物标志物驱动的临床开发策略会带来更大的风险，因为目前批准的生物标志物特异性疗法数量有限;非临床开发活动和非临床研究结果;开展临床试验和患者入组和保留，受许多因素的影响，并且在此类临床试验或患者入组或保留中遇到的任何困难或延迟可能会延迟或以其他方式不利地影响Design的临床开发计划;发现和开发安全有效地用作人类治疗药物并作为开发阶段公司运营的疗法的过程;不良副作用或其他不良性质，可能导致设计或监管机构暂停或停止临床试验，从而延迟或阻止Design候选产品的开发或监管批准; Design有能力在预期的时间内或完全完成其候选产品的非临床研究和临床试验;有希望的早期研究或临床试验是否会在后期临床试验中证明安全性和/或有效性; Design开发其候选产品的计划发生变化;依赖第三方成功进行临床试验和非临床研究;有竞争力的产品，这可能会使我们开发或寻求开发的任何产品过时或无竞争力;设计对第三方的依赖，包括合同制造商和合同研究组织;与监管机构的互动;设计筹集继续推行其业务和产品开发计划所需的任何额外资金的能力;美国和外国的监管发展; Design为其候选产品获得和维护知识产权保护的能力;以及Design招募和留住关键科学或管理人员的能力。欲了解更详细的讨论在这些和其他因素中，请参阅Design向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件，包括Design截至2026年3月31日的季度10-Q表格季度报告的“风险因素”标题下，2026年4月28日向美国证券交易委员会提交，并在Design截至2026年6月30日的季度10-Q表格季度报告的“风险因素”标题下，该报告将于今天晚些时候提交给SEC。请您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文日期。所有前瞻性陈述均受到本警示声明的全部限制，Design没有义务修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿日期之后的事件或情况，除非法律要求。

RESTORE-FA试验修改基于积极的四周数据;预计将在2027年第一季度分享基于12周给药的数据

DT-818 1期多次给药给药试验中开始治疗1型强直性肌营养不良

季度末的现金和证券为2.074亿美元提供了强劲的财务跑道

加利福尼亚州卡尔斯巴德2026年8月3日（环球新闻网）-- Design Therapeutics，Inc.（纳斯达克：DSGN）是一家开发严重退行性遗传病治疗方法的临床阶段生物技术公司，今天公布了2026年第二季度财务业绩，并重点介绍了其GeneTAC®产品组合的业务更新和即将到来的里程碑。

“在5月份报告的积极RESTORE-FA数据的基础上，Design在第二季度继续强劲的运营执行。这些四周的数据证明了DT-216 P2增加内源性共济失调的能力，及其为弗里德赖希共济失调提供分化的、最佳疾病治疗的潜力，”Pratik Shah博士说，Design Therapeutics董事长兼首席执行官。“今天的更新反映了我们整个管道的持续进展，从DT-216 P2临床项目的发展到最近在DM 1患者中启动DT-818给药，展示了我们的GeneTAC ®平台在多种严重遗传性疾病中的势头。”

RESTORE-FA进展

GeneTAC ®管道进展：

2026年第二季度财务业绩

关于Design Therapeutics Design Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，基于其GeneTAC®基因靶向嵌入式小分子平台开发一类新型疗法。该公司的GeneTAC®分子旨在上调或下调特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了针对Friedreich共济失调患者开发的临床阶段GeneTAC®项目DT-216 P2、针对Fuchs内皮角膜营养不良症的DT-168和针对1型肌张力性营养不良症的DT-818外，该公司还在推进亨廷顿病的项目。多种基因组药物的发现工作正在进行中。欲了解更多信息，请访问designtx.com。

联系人：Renee Leck，THRUST renee@thrustsc.com