Can-Fite启动首个针对Piclidenson治疗罕见遗传病Lowe综合征的临床项目

已提交2期临床研究方案；小型2期研究旨在支持监管互动和阳性结果后的潜在注册

以色列拉马特甘，2026年8月3日（环球新闻网）——Can—Fite BioPharma Ltd.（纽约美国证券交易所股票代码：CANF）（TASE代码：CANF）是一家生物技术公司，正在开发一系列治疗肿瘤学和炎症性疾病的专有小分子药物，今天宣布向意大利罗马的班比诺·杰斯坦儿童医院提交了第二阶段临床研究方案，用于对Piclidenson在洛氏综合症患者中的首次临床评估，洛氏综合症是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无批准的疾病改善疗法。该研究将由国际公认的遗传性肾病专家Francesco Emma教授领导。

Lowe综合征是一种罕见的X连锁多系统遗传性疾病，由OMCR基因突变引起，导致严重的肾脏、神经和眼部表现。肾病的特征是进行性近端管功能障碍，导致范科尼综合征、慢性肾病和最终的肾衰竭。目前的管理是支持性的，没有批准的疗法可以解决潜在的疾病机制。

Piclidenson被选为临床评估的基础是令人信服的临床前研究，该研究证明了OMCR依赖的细胞功能的恢复，该研究由那不勒斯大学Federico II分子医学和医学生物技术系生物学教授、意大利Telethon遗传医学研究所（TIGEM）细胞生物学和疾病机制项目协调员Antonella De Matteis博士发现。Can—Fite和Fondazione Telethon签署了一项合作协议，用于临床开发Piclidenson以治疗Lowe综合症，这是一种医疗需求很高但没有可用药物的疾病。

第二期研究是一项开放标签、单中心临床试验，旨在评估5名患有遗传学确诊的Lowe综合症的成年患者每天两次口服Piclidenson的有效性和安全性，持续六个月。主要终点是改善肾脏对99 mTc—DMSA的吸收，作为近端管状重吸收能力的指标，次要终点评估管状功能的尿液生物标志物、范科尼综合征参数和安全性。

Can—Fite BioPharma首席执行官Motti Farbstein表示：“我们首个Lowe综合症临床项目的启动是Can—Fite的一个重要里程碑。”“在令人信服的临床前数据的支持下，这项重点关注的第二阶段试点研究旨在促进与监管机构就Piclidenson治疗洛氏综合征的临床开发和潜在注册途径进行讨论。我们很高兴与Francesco Emma教授及其在Bambino Gesbitt儿童医院的团队合作开展这一重要项目。"

关于Piclidenoson

Piclidenson是一种强效抗炎药，目前正在美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的一项关键三期银屑病临床研究中进行评估。

Piclidenson是一种新型、一流的A3腺苷受体激动剂（A3 AR）小分子口服生物利用药物，具有出色的安全性，证明了II期和III期临床研究中的疗效证据。该药物的作用机制包括抑制炎性细胞因子白细胞因子17和23（IL—17和IL—23），并诱导与疾病致病性相关的患者皮肤细胞角化细胞的死亡。

关于Telethon基金会

Telethon ETS是意大利主要的生物医学慈善机构之一，成立于1990年，由一群患有肌营养不良症的患者发起。该机构的使命是通过卓越的科学研究来攻克罕见遗传疾病，其研究方法遵循国际上的最佳实践。通过意大利独有的方法，Telethon负责整个“研究链”的工作，包括筹款、项目筛选与资金支持，以及在基金会下属中心和实验室进行的实际研究工作。Telethon还与公共卫生机构和制药企业合作，将研究成果转化为可供患者使用的治疗方法。自成立以来，Telethon已投入超过6.6亿欧元用于研究，资助了2,960个项目，涉及1,720名研究人员，并研究了630种疾病。迄今为止，得益于Telethon的努力，世界上首个使用干细胞的基因疗法已经问世，这一疗法可用于治疗ADA-SCID这种疾病，这是一种严重的免疫缺陷病，会削弱人体从出生起就拥有的防御能力。2023年，Telethon负责在欧洲联盟内为符合条件的患者生产并分发这种药物。

由Telethon研究人员开发的另一种基因疗法是用于一种严重的神经退行性疾病——异染性脑白质营养不良的疗法。此外，Telethon还开发了一种针对另一种免疫缺陷病——Wiskott-Aldrich综合征的疗法。Telethon研究人员所研究的基因疗法还被应用于β地中海贫血症以及两种儿童代谢性疾病——粘多糖贮积症6型和1型。此外，Telethon还致力于研究其他遗传疾病的靶向治疗方法，如血友病以及各种遗传性视力缺陷。与此同时，所有由Telethon资助的实验室仍在继续研究那些尚未得到解答的基础机制及潜在的治疗方法。

关于Can-Fite BioPharma有限公司

Can-Fite BioPharma有限公司（纽约证券交易所代码：CANF）是一家处于临床阶段的药物开发公司，其核心技术旨在解决癌症、肝脏疾病和炎症性疾病等领域的巨大市场需求。该公司的主要候选药物Piclidenoson在银屑病三期试验中取得了初步成功，并已经开始进行关键的三期试验。Can-Fite公司的另一种肝脏疾病治疗药物Namodenoson正在接受三期临床试验，用于治疗肝细胞癌；同时也在进行二期b期试验以治疗MASH疾病。Namodenoson在美国和欧洲获得了孤儿药资格认定，并且被美国食品药品监督管理局指定为肝细胞癌的二线治疗药物。Namodenoson还显示出对结肠癌、前列腺癌和黑色素瘤等癌症的疗效。公司的第三款候选药物CF602则显示出对勃起功能障碍的疗效。这些药物的安全性表现非常出色，已在超过1,600名患者身上进行了临床试验验证。更多详细信息请访问：www.canfite.com。

前瞻性声明

本新闻稿可能包含前瞻性陈述，关于Can-Fite的期望，信念或意图，除其他事项外，其产品开发工作的Piclidenoson治疗Lowe综合征.除与历史事实有关的陈述外，本通讯中的所有陈述均为“前瞻性陈述”。前瞻性陈述可以通过使用“相信”、“期望”、“意图”、“计划”、“可能”、“应该”或“预期”等前瞻性词语或其否定词或这些词语的其他变体或其他类似词语来识别，或者通过这些陈述与历史或当前事项无关。前瞻性陈述涉及截至其做出之日预期或预期的事件、活动、趋势或结果。由于前瞻性陈述与尚未发生的事项有关，因此这些陈述本质上受到已知和未知的风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致Can-Fite的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。可能导致实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异的重要因素包括，除其他外，我们的市场和其他条件、亏损历史以及对额外资本为我们的运营提供资金的需求以及我们无法以可接受的条款或根本获得额外资本;现金流的不确定性和无法满足运营资金需求;我们的临床前研究、临床试验和其他候选产品开发工作的启动、时间、进展和结果;我们将候选产品推进临床试验或成功完成临床前研究或临床试验的能力;我们收到对候选产品的监管批准，以及其他监管备案和批准的时间;我们候选产品的临床开发、商业化和市场接受度;我们建立和维护战略合作伙伴关系和其他企业合作的能力;我们的业务和候选产品的商业模式和战略计划的实施;我们能够建立和维护的知识产权保护范围，涵盖我们的候选产品以及我们在不侵犯他人知识产权的情况下运营业务的能力;有竞争力的公司、技术和我们的行业;与不满足纽约证券交易所美国持续上市要求相关的风险;以及有关以色列政治和安全局势对我们业务影响的声明。有关这些风险、不确定性和其他因素的更多信息不时包含在Can-Fite于2026年3月26日向SEC提交的20-F表格年度报告的“风险因素”部分以及向SEC提交的其他公开报告以及向TASE提交的定期文件中。现有和潜在投资者请不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅限于本文之日。Can-Fite没有义务公开更新或审查任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，除非任何适用证券法可能要求。

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Can-Fite BioPharma Motti Farbstein info@canfite.com

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