Rocket Pharma宣布，根据RP-A501治疗达农病的全球临时II期试验修改方案治疗的最初三名患者的临床安全性更新

最初三名患者得到了安全治疗; RP-A501耐受良好，未观察到GMA或毛细血管渗漏综合征

Rocket正在积极与FDA合作，以实现关键试验的完成;监管路径更新预计将于2026年下半年进行

2026年下半年全面的达农病计划更新有望实现

Rocket Pharmaceuticals，Inc.（Rocket or the Company）（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家完全整合的商业阶段生物技术公司，致力于开发治疗罕见和毁灭性疾病的基因药物，专注于遗传性心血管疾病，今天宣布了一项积极的临床安全性更新，涉及根据其全球关键的RP-A501 2期试验在达农病中治疗的最初三名患者。该公司目前正在与美国食品和药物管理局（FDA）合作，以确定治疗更多患者并根据修改后的方案完成关键的2期试验的途径，早期安全性一直很有希望。

患者接受重新调整剂量为3.8 x 10 ³ GC/kg的RP-A501以及由利妥昔单抗、西罗莫司和皮质类固醇组成的改良免疫调节方案。治疗顺序进行，输注之间至少间隔四周。迄今为止，在这些患者中尚未观察到血栓性微血管病（GMA）、毛细血管渗漏综合征或其他重大安全性问题。这项关键的II期试验被设计为一项12名患者的单组研究。该公司正在积极与FDA合作，以确定为更多患者用药并完成试验的道路，并预计将在2026年下半年提供监管途径的更新。

该公司仍有望在2026年下半年提供全面的达农病计划更新。